Eine Phase-1/2-Studie zu NTLA-3001 bei Erwachsenen mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel-assoziierter Lungenerkrankung (AATD)
16. Januar 2025 aktualisiert von: Intellia Therapeutics
Multizentrische, offene Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von NTLA-3001 bei Teilnehmern mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD)-assoziierter Lungenerkrankung
Diese Studie wird durchgeführt, um die Sicherheit, Verträglichkeit, klinische Aktivität, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von NTLA-3001 bei Erwachsenen mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD)-assoziierter Lungenerkrankung zu bewerten
Studienübersicht
Status
Zurückgezogen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Diese Studie besteht aus zwei Teilen: Phase 1 ist eine offene, einarmige Studie mit ansteigender Dosis, um die Sicherheit und Aktivität von NTLA3001 zu charakterisieren und die Dosis für die Bewertung in Phase 2 zu ermitteln. Phase 2 folgt als offene Dosis Erweiterungsstudie zur weiteren Charakterisierung der Sicherheit und klinischen Aktivität von NTLA-3001 und zur Bereitstellung einer ersten Bewertung der Wirkung von NTLA-3001 auf klinische Messungen der Lungenfunktion.
Studientyp
Interventionell
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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-
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Aukland, Neuseeland, 1010
- New Zealand Clinical Research
-
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Aufnahme:
- Alter 18 bis 75 Jahre
- Diagnose von AATD ZZ/ZNull-Genotypen
- FEV1 ≥35 % und ≤65 %
- Kein Hinweis auf eine Leberzirrhose
- Angemessene chemische und hämatologische Maßnahmen beim Screening
- Die Teilnehmer müssen zustimmen, für die Dauer dieser Studie nicht an einer anderen Interventionsstudie teilzunehmen.
- Die Teilnehmer müssen in der Lage sein, eine unterzeichnete Einverständniserklärung abzugeben
Ausschlusskriterien:
- AATD-Genotypen außerhalb von ZZ oder ZNull
- Teilnehmer mit Gesamtantikörpern gegen den Adeno-assoziierten Virus (AAV)-Serotyp über dem Cut-Off im Labortest
- Teilnehmer, bei denen eine negative Reaktion oder Überempfindlichkeit gegen einen Bestandteil von Lipid-Nanopartikeln (LNP) bekannt ist.
- Jeder Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Teilnehmers beeinträchtigen könnte.
- Nicht bereit, die Studienverfahren einzuhalten.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Arm 1
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IV-Verabreichung des Geneditierungssystems AAV und CRISPR/Cas9
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: Von der NTLA-3001-Infusion bis Woche 156 nach der Infusion
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Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von NTLA-3001 anhand unerwünschter Ereignisse (AEs) und dosislimitierender Toxizitäten (DLTs)
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Von der NTLA-3001-Infusion bis Woche 156 nach der Infusion
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Pharmakodynamik
Zeitfenster: Von der NTLA-3001-Infusion bis Woche 156 nach der Infusion
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Um den PD-Effekt von NTLA-3001 zu bewerten
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Von der NTLA-3001-Infusion bis Woche 156 nach der Infusion
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Immunantwort
Zeitfenster: Von der NTLA-3001-Infusion bis Woche 156 nach der Infusion
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Um die Immunantwort auf NTLA-3001 zu bewerten
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Von der NTLA-3001-Infusion bis Woche 156 nach der Infusion
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Vektorabwurf
Zeitfenster: Von der NTLA-3001-Infusion bis Woche 156 nach der Infusion, nur während Phase 2.
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Bewertung der Vektorablösung nach Verabreichung von NTLA-3001
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Von der NTLA-3001-Infusion bis Woche 156 nach der Infusion, nur während Phase 2.
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
20. November 2024
Primärer Abschluss (Geschätzt)
9. Januar 2025
Studienabschluss (Tatsächlich)
9. Januar 2025
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
30. September 2024
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
30. September 2024
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
2. Oktober 2024
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
25. März 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
16. Januar 2025
Zuletzt verifiziert
1. Januar 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- ITL-3001-CL-101
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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