Et fase 1/2-studie af NTLA-3001 hos voksne med alfa-1 antitrypsin-mangel-associeret lungesygdom (AATD)
16. januar 2025 opdateret af: Intellia Therapeutics
Fase 1/2 multicenter, åbent studie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af NTLA-3001 hos deltagere med alfa-1 antitrypsinmangel (AATD)-associeret lungesygdom
Denne undersøgelse vil blive udført for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, den kliniske aktivitet, farmakokinetik og farmakodynamik af NTLA-3001 hos voksne med alfa-1 antitrypsin-mangel (AATD)-associeret lungesygdom
Studieoversigt
Status
Trukket tilbage
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette studie består af 2 dele: Fase 1 er et åbent, enkeltarms stigende dosisstudie for at karakterisere sikkerheden og aktiviteten af NTLA3001 og identificere dosis til evaluering i fase 2. Fase 2 vil følge som en åben dosis udvidelsesundersøgelse for yderligere at karakterisere sikkerheden og den kliniske aktivitet af NTLA-3001 og give en indledende vurdering af effekten af NTLA-3001 på kliniske mål for lungefunktionen.
Undersøgelsestype
Interventionel
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Aukland, New Zealand, 1010
- New Zealand Clinical Research
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inkludering:
- Alder 18 år til 75 år
- Diagnose af AATD ZZ/ZNull genotyper
- FEV1 ≥35 % og ≤65 %
- Ingen tegn på levercirrhose
- Tilstrækkelige kemi- og hæmatologiske mål ved screening
- Deltagerne skal acceptere ikke at deltage i en anden interventionsundersøgelse i løbet af dette forsøg.
- Deltagerne skal være i stand til at give underskrevet informeret samtykke
Ekskluderingskriterier:
- AATD-genotyper uden for ZZ eller ZNull
- Deltagere med totale antistoffer mod adeno-associeret virus (AAV) serotype over laboratorieanalyse cut-off
- Deltagere, der har kendt negativ reaktion eller overfølsomhed over for en hvilken som helst lipid nanopartikler (LNP) komponent.
- Enhver tilstand, der efter efterforskerens mening kan påvirke deltagerens sikkerhed negativt.
- Uvillig til at overholde undersøgelsesprocedurer.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Arm 1
|
IV administration af AAV og CRISPR/Cas9 genredigeringssystem
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: Fra NTLA-3001 infusion op til uge 156 efter infusion
|
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af NTLA-3001 som bestemt af bivirkninger (AE'er) og dosisbegrænsende toksiciteter (DLT'er)
|
Fra NTLA-3001 infusion op til uge 156 efter infusion
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Farmakodynamik
Tidsramme: Fra NTLA-3001 infusion op til uge 156 efter infusion
|
For at evaluere PD-effekten af NTLA-3001
|
Fra NTLA-3001 infusion op til uge 156 efter infusion
|
|
Immunrespons
Tidsramme: Fra NTLA-3001 infusion op til uge 156 efter infusion
|
For at evaluere immunresponset på NTLA-3001
|
Fra NTLA-3001 infusion op til uge 156 efter infusion
|
|
Vektor udskillelse
Tidsramme: Fra NTLA-3001 infusion op til uge 156 efter infusion, kun i fase 2.
|
At evaluere vektorudskillelse efter administration af NTLA-3001
|
Fra NTLA-3001 infusion op til uge 156 efter infusion, kun i fase 2.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
20. november 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
9. januar 2025
Studieafslutning (Faktiske)
9. januar 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
30. september 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
30. september 2024
Først opslået (Faktiske)
2. oktober 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. marts 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
16. januar 2025
Sidst verificeret
1. januar 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ITL-3001-CL-101
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .