Badanie fazy 1/2 dotyczące NTLA-3001 u dorosłych chorych na chorobę płuc związaną z niedoborem alfa-1-antytrypsyny (AATD)
16 stycznia 2025 zaktualizowane przez: Intellia Therapeutics
Wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 1/2 mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki NTLA-3001 u uczestników z chorobą płuc związaną z niedoborem alfa-1-antytrypsyny (AATD)
Badanie to zostanie przeprowadzone w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, aktywności klinicznej, farmakokinetyki i farmakodynamiki NTLA-3001 u dorosłych z chorobą płuc związaną z niedoborem alfa-1-antytrypsyny (AATD)
Przegląd badań
Status
Wycofane
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badanie to składa się z 2 części: Faza 1 to otwarte badanie z jednoramienną rosnącą dawką, mające na celu scharakteryzowanie bezpieczeństwa i aktywności NTLA3001 oraz określenie dawki do oceny w fazie 2. Faza 2 będzie miała charakter otwartego badania dawki badanie rozszerzające mające na celu dalsze scharakteryzowanie bezpieczeństwa i aktywności klinicznej NTLA-3001 oraz dostarczenie wstępnej oceny wpływu NTLA-3001 na kliniczne pomiary czynności płuc.
Typ studiów
Interwencyjne
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Aukland, Nowa Zelandia, 1010
- New Zealand Clinical Research
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Włączenie:
- Wiek od 18 do 75 lat
- Diagnostyka genotypów AATD ZZ/ZNull
- FEV1 ≥35% i ≤65%
- Brak dowodów na marskość wątroby
- Odpowiednie badania chemiczne i hematologiczne podczas badań przesiewowych
- Uczestnicy muszą wyrazić zgodę na nieuczestniczenie w innym badaniu interwencyjnym na czas trwania tego badania.
- Uczestnicy muszą być w stanie wyrazić podpisaną świadomą zgodę
Kryteria wykluczenia:
- Genotypy AATD poza ZZ lub ZNull
- Uczestnicy z całkowitą liczbą przeciwciał przeciwko serotypowi wirusa związanego z adenowirusem (AAV) powyżej wartości odcięcia w teście laboratoryjnym
- Uczestnicy, u których stwierdzono negatywną reakcję lub nadwrażliwość na którykolwiek składnik nanocząstek lipidowych (LNP).
- Każdy stan, który w opinii Badacza może mieć niekorzystny wpływ na bezpieczeństwo uczestnika.
- Nie chce przestrzegać procedur studiowania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Ramię 1
|
IV podanie systemu edycji genów AAV i CRISPR/Cas9
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: Od infuzji NTLA-3001 do 156 tygodnia po infuzji
|
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji NTLA-3001 na podstawie zdarzeń niepożądanych (AE) i toksyczności ograniczającej dawkę (DLT)
|
Od infuzji NTLA-3001 do 156 tygodnia po infuzji
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Farmakodynamika
Ramy czasowe: Od wlewu NTLA-3001 do 156. tygodnia po infuzji
|
Aby ocenić efekt PD NTLA-3001
|
Od wlewu NTLA-3001 do 156. tygodnia po infuzji
|
|
Odpowiedź immunologiczna
Ramy czasowe: Od wlewu NTLA-3001 do 156. tygodnia po infuzji
|
Aby ocenić odpowiedź immunologiczną na NTLA-3001
|
Od wlewu NTLA-3001 do 156. tygodnia po infuzji
|
|
Zrzucanie wektora
Ramy czasowe: Od infuzji NTLA-3001 do 156. tygodnia po infuzji, tylko podczas fazy 2.
|
Aby ocenić wydalanie wektorów po podaniu NTLA-3001
|
Od infuzji NTLA-3001 do 156. tygodnia po infuzji, tylko podczas fazy 2.
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
20 listopada 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
9 stycznia 2025
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
9 stycznia 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
30 września 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
30 września 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
2 października 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 marca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
16 stycznia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ITL-3001-CL-101
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .