Исследование фазы 1/2 NTLA-3001 у взрослых с заболеванием легких, связанным с дефицитом альфа-1-антитрипсина (AATD)
16 января 2025 г. обновлено: Intellia Therapeutics
Многоцентровое открытое исследование фазы 1/2 для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики NTLA-3001 у участников с заболеванием легких, связанным с дефицитом альфа-1-антитрипсина (AATD).
Это исследование будет проводиться для оценки безопасности, переносимости, клинической активности, фармакокинетики и фармакодинамики NTLA-3001 у взрослых с заболеванием легких, связанным с дефицитом альфа-1-антитрипсина (AATD).
Обзор исследования
Статус
Отозван
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это исследование состоит из 2 частей: Фаза 1 представляет собой открытое исследование возрастающей дозы с участием одной группы, целью которого является характеристика безопасности и активности NTLA3001 и определение дозы для оценки в Фазе 2. Фаза 2 будет представлять собой открытое исследование дозы. расширенное исследование для дальнейшей характеристики безопасности и клинической активности NTLA-3001 и обеспечения первоначальной оценки влияния NTLA-3001 на клинические показатели легочной функции.
Тип исследования
Интервенционный
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Aukland, Новая Зеландия, 1010
- New Zealand Clinical Research
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Включение:
- Возраст от 18 лет до 75 лет
- Диагностика генотипов AATD ZZ/ZNull
- ОФВ1 ≥35% и ≤65%
- Нет признаков цирроза печени
- Адекватные биохимические и гематологические меры при скрининге
- Участники должны согласиться не участвовать в другом интервенционном исследовании на время этого исследования.
- Участники должны быть способны предоставить подписанное информированное согласие.
Критерии исключения:
- Генотипы AATD за пределами ZZ или ZNull
- Участники с общим количеством антител к серотипу аденоассоциированного вируса (AAV) выше лабораторного анализа исключены.
- Участники, у которых известна негативная реакция или гиперчувствительность к любому компоненту липидных наночастиц (ЛНЧ).
- Любое условие, которое, по мнению следователя, может отрицательно повлиять на безопасность участника.
- Нежелание соблюдать процедуры обучения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Рука 1
|
Внутривенное введение системы редактирования генов AAV и CRISPR/Cas9.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность и переносимость
Временное ограничение: От инфузии NTLA-3001 до 156-й недели после инфузии
|
Оценить безопасность и переносимость NTLA-3001, определяемую по нежелательным явлениям (НЯ) и дозолимитирующей токсичности (ДЛТ).
|
От инфузии NTLA-3001 до 156-й недели после инфузии
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Фармакодинамика
Временное ограничение: От инфузии NTLA-3001 до 156-й недели после инфузии
|
Для оценки эффекта ЧР NTLA-3001
|
От инфузии NTLA-3001 до 156-й недели после инфузии
|
|
Иммунный ответ
Временное ограничение: От инфузии NTLA-3001 до 156-й недели после инфузии
|
Для оценки иммунного ответа на NTLA-3001.
|
От инфузии NTLA-3001 до 156-й недели после инфузии
|
|
Векторное выпадение
Временное ограничение: От инфузии NTLA-3001 до 156-й недели после инфузии, только во время фазы 2.
|
Для оценки выделения векторов после введения NTLA-3001.
|
От инфузии NTLA-3001 до 156-й недели после инфузии, только во время фазы 2.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
20 ноября 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
9 января 2025 г.
Завершение исследования (Действительный)
9 января 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
30 сентября 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
30 сентября 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
2 октября 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 марта 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
16 января 2025 г.
Последняя проверка
1 января 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ITL-3001-CL-101
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .