Une étude de phase 1/2 sur le NTLA-3001 chez des adultes atteints d'une maladie pulmonaire associée au déficit en alpha-1 antitrypsine (AATD)
16 janvier 2025 mis à jour par: Intellia Therapeutics
Étude multicentrique ouverte de phase 1/2 visant à évaluer l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie du NTLA-3001 chez des participants atteints d'une maladie pulmonaire associée au déficit en alpha-1 antitrypsine (AATD)
Cette étude sera menée pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, l'activité clinique, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du NTLA-3001 chez les adultes présentant un déficit en alpha-1 antitrypsine (AATD) - maladie pulmonaire associée
Aperçu de l'étude
Statut
Retiré
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude se compose de 2 parties : La phase 1 est une étude ouverte à dose croissante à un seul bras visant à caractériser l'innocuité et l'activité du NTLA3001 et à identifier la dose à évaluer dans la phase 2. La phase 2 suivra en ouvert, dose étude d'expansion pour caractériser davantage l'innocuité et l'activité clinique du NTLA-3001 et fournir une première évaluation de l'effet du NTLA-3001 sur les mesures cliniques de la fonction pulmonaire.
Type d'étude
Interventionnel
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Aukland, Nouvelle-Zélande, 1010
- New Zealand Clinical Research
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Inclusion:
- Âge 18 ans à 75 ans
- Diagnostic des génotypes AATD ZZ/ZNull
- VEMS ≥35 % et ≤65 %
- Aucun signe de cirrhose du foie
- Mesures chimiques et hématologiques adéquates lors du dépistage
- Les participants doivent accepter de ne pas participer à une autre étude interventionnelle pendant la durée de cet essai.
- Les participants doivent être capables de fournir un consentement éclairé signé
Critères d'exclusion :
- Génotypes AATD en dehors de ZZ ou ZNull
- Les participants présentant un total d'anticorps contre le sérotype du virus adéno-associé (AAV) supérieur au seuil du test de laboratoire ont été exclus.
- Participants ayant connu une réaction négative ou une hypersensibilité à l’un des composants des nanoparticules lipidiques (LNP).
- Toute condition qui, de l'avis de l'enquêteur, pourrait nuire à la sécurité du participant.
- Ne veut pas se conformer aux procédures d'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Bras 1
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Administration IV du système d'édition génétique AAV et CRISPR/Cas9
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Sécurité et tolérance
Délai: De la perfusion de NTLA-3001 jusqu'à la semaine 156 après la perfusion
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Évaluer l'innocuité et la tolérabilité du NTLA-3001 telles que déterminées par les événements indésirables (EI) et les toxicités limitant la dose (DLT)
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De la perfusion de NTLA-3001 jusqu'à la semaine 156 après la perfusion
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Pharmacodynamie
Délai: De la perfusion de NTLA-3001 jusqu'à la semaine 156 après la perfusion
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Pour évaluer l'effet PD du NTLA-3001
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De la perfusion de NTLA-3001 jusqu'à la semaine 156 après la perfusion
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Réponse immunitaire
Délai: De la perfusion de NTLA-3001 jusqu'à la semaine 156 après la perfusion
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Évaluer la réponse immunitaire au NTLA-3001
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De la perfusion de NTLA-3001 jusqu'à la semaine 156 après la perfusion
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Excrétion de vecteurs
Délai: De la perfusion de NTLA-3001 jusqu'à la semaine 156 après la perfusion, uniquement pendant la phase 2.
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Évaluer l'excrétion de vecteurs après l'administration de NTLA-3001
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De la perfusion de NTLA-3001 jusqu'à la semaine 156 après la perfusion, uniquement pendant la phase 2.
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
20 novembre 2024
Achèvement primaire (Estimé)
9 janvier 2025
Achèvement de l'étude (Réel)
9 janvier 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
30 septembre 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
30 septembre 2024
Première publication (Réel)
2 octobre 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
25 mars 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
16 janvier 2025
Dernière vérification
1 janvier 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ITL-3001-CL-101
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .