Un estudio de fase 1/2 de NTLA-3001 en adultos con enfermedad pulmonar asociada a deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD)
16 de enero de 2025 actualizado por: Intellia Therapeutics
Estudio abierto, multicéntrico de fase 1/2 para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia de NTLA-3001 en participantes con enfermedad pulmonar asociada a deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD)
Este estudio se llevará a cabo para evaluar la seguridad, tolerabilidad, actividad clínica, farmacocinética y farmacodinamia de NTLA-3001 en adultos con enfermedad pulmonar asociada a deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD).
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio consta de 2 partes: La Fase 1 es un estudio de dosis ascendente de un solo brazo, de etiqueta abierta, para caracterizar la seguridad y actividad de NTLA3001 e identificar la dosis para evaluación en la Fase 2. La Fase 2 seguirá como una dosis de etiqueta abierta. estudio de expansión para caracterizar aún más la seguridad y la actividad clínica de NTLA-3001 y proporcionar una evaluación inicial del efecto de NTLA-3001 en las medidas clínicas de la función pulmonar.
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Aukland, Nueva Zelanda, 1010
- New Zealand Clinical Research
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Inclusión:
- Edad 18 años a 75 años
- Diagnóstico de DAATD genotipos ZZ/ZNull
- FEV1 ≥35% y ≤65%
- No hay evidencia de cirrosis hepática.
- Medidas adecuadas de química y hematología en el cribado.
- Los participantes deben aceptar no participar en otro estudio de intervención durante la duración de este ensayo.
- Los participantes deben ser capaces de proporcionar un consentimiento informado firmado.
Criterios de exclusión:
- Genotipos de AATD fuera de ZZ o ZNull
- Participantes con anticuerpos totales contra el serotipo del virus adenoasociado (AAV) por encima del límite del análisis de laboratorio
- Participantes que hayan conocido una reacción negativa o hipersensibilidad a cualquier componente de nanopartículas lipídicas (LNP).
- Cualquier condición que, a juicio del Investigador, pueda afectar negativamente la seguridad del participante.
- No estar dispuesto a cumplir con los procedimientos del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Brazo 1
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Administración intravenosa de sistema de edición de genes AAV y CRISPR/Cas9
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: Desde la infusión de NTLA-3001 hasta la semana 156 después de la infusión
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Evaluar la seguridad y tolerabilidad de NTLA-3001 según lo determinado por eventos adversos (EA) y toxicidades limitantes de dosis (DLT)
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Desde la infusión de NTLA-3001 hasta la semana 156 después de la infusión
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Farmacodinamia
Periodo de tiempo: Desde la infusión de NTLA-3001 hasta la semana 156 después de la infusión
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Evaluar el efecto PD de NTLA-3001.
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Desde la infusión de NTLA-3001 hasta la semana 156 después de la infusión
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Respuesta inmune
Periodo de tiempo: Desde la infusión de NTLA-3001 hasta la semana 156 después de la infusión
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Evaluar la respuesta inmune a NTLA-3001.
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Desde la infusión de NTLA-3001 hasta la semana 156 después de la infusión
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Derramamiento de vectores
Periodo de tiempo: Desde la infusión de NTLA-3001 hasta la semana 156 post infusión, solo durante la fase 2.
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Para evaluar la eliminación del vector después de la administración de NTLA-3001
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Desde la infusión de NTLA-3001 hasta la semana 156 post infusión, solo durante la fase 2.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
20 de noviembre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
9 de enero de 2025
Finalización del estudio (Actual)
9 de enero de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de septiembre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de septiembre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
2 de octubre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de enero de 2025
Última verificación
1 de enero de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ITL-3001-CL-101
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .