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フェニルケトン尿症の参加者におけるJNT-517の長期安全性と有効性を評価する研究

2026年4月27日 更新者：Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

フェニルケトン尿症の参加者におけるJNT-517の長期安全性と有効性を評価するための非盲検延長研究

この第 3 相非盲検継続試験の目標は、JNT517-101 試験または JNT517-201 試験のいずれかの完了後に、フェニルケトン尿症 (PKU) 患者における JNT-517 の長期安全性と有効性を評価することです。 この長期延長（LTE）試験では、JNT517-101試験を完了した成人（18歳以上）全員が、JNT-517を75mgを1日2回（BID）または150mgをBIDで投与する群に1：1で無作為に割り付けられます。前回の投与量の。 JNT517-201試験を完了した青年参加者は、最初に割り当てられたコホートと同じJNT-517用量（75mg BIDまたは150mg BID）を投与されます。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

240

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32608
      • Tampa、Florida、アメリカ、33606
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • 募集
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC) - Children's Hospital of Pittsburgh
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Vockley
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
      • Dallas、Texas、アメリカ、75235
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • University of Texas Health (UTHealth) Science Center at Houston
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Northrup
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
  • オーストラリア
    • Queensland
      • South Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
      • South Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
        • 募集
        • Children's Health Queensland - Queensland Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Inwood
    • South Australia
      • Adelaide、South Australia、オーストラリア、5000
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な包含基準:

  1. PKUの臨床診断を受けており、JNT517-101試験またはJNT517-201試験を完了している。
  2. スクリーニング後 4 週間以内にペグバリアーゼを服用していない。
  3. スクリーニング時にサプロプテリンまたは大型中性アミノ酸を服用している場合は、スクリーニング前の4週間は安定した用量を服用しなければならず、研究期間中は安定した用量を服用することが予想されます。
  4. 栄養士の指示の下、スクリーニング期間から研究期間中、自然のままのタンパク質源および医療用食品タンパク質源からのタンパク質含有量が一貫した食事を維持する意欲と能力がある。

  5. 妊娠の可能性のある女性の場合:

    1. スクリーニング時に血清妊娠検査が陰性、1日目までに尿妊娠検査が陰性でなければなりません。
    2. 性的禁欲を実践する必要がある、または妊娠につながる可能性のある性交に関与した場合は、スクリーニングから最後の治験薬投与後少なくとも30日まで、2つの非常に効果的な避妊方法（避妊の詳細についてはセクション7.3.1を参照）を使用することに同意する必要があります。管理。
    3. エストロゲンまたはプロゲステロンベースの経口避妊薬を服用している場合は、他の 2 つの非常に効果的な避妊方法を使用することに同意するか、研究期間中の性的禁欲に同意する必要があります。

  6. 次のように定義される、妊娠の可能性がない、または閉経後の女性です。

    1. 外科的不妊手術（子宮摘出術、両側卵巣摘出術、または両側卵管切除術）を受けている。
    2. 卵胞刺激ホルモン検査のレベルによって確認され、少なくとも1年間無月経が続いている。
    3. 初潮を迎えていない（初潮を迎えていない）。 研究中に女性が初潮を迎えた場合、妊娠の可能性のある女性の避妊要件に従う必要があります。

  7. 男性の場合、性的禁欲を実施しなければならない場合、または妊娠につながる可能性のある性交に関与した場合は、最後の治験薬投与の1日目から少なくとも30日後まで非常に効果的な避妊方法を使用することに同意しなければなりません。

    注: スクリーニングの少なくとも 4 か月前に文書化された精管切除術を受けた男性には制限は必要ありません。 精管切除術が文書化されていない場合、またはスクリーニング前 4 か月以内に実施された場合、男性は精管切除を受けていない参加者と同じ避妊に従わなければなりません。

  8. 署名済みのインフォームドコンセントまたはおよび/または同意（青少年の場合）を与えることができ、研究手順に従うことができます。
  9. 精神疾患のある参加者は、スクリーニング訪問前の最後の 3 か月間、十分に管理されている必要があり、投薬を受けている場合は、最後の 3 か月間安定した投薬を受けていなければなりません。

主な除外基準:

  1. 調査員の意見では、LTE への継続は安全かつ/または実現可能ではないと考えられています。
  2. 参加者が手順に従うことを妨げたり、研究に参加した場合に参加者を危険にさらしたりする急性または慢性の病状。
  3. B型肝炎またはC型肝炎、またはヒト免疫不全ウイルスの陽性。
  4. 肝疾患の既往歴。
  5. スクリーニング眼科検査中に観察された白内障の病歴または最小限以上の白内障。 軽度の白内障は、LOCS II (水晶体混濁分類システム II) のレンズ グレード C1、N1、または P1、または同等の等級システムと同様の変化として定義されます。
  6. -治験薬の吸収、分布、代謝、または排泄に影響を与える可能性のある外科的または病状。
  7. 2021 年までにクレアチニン クリアランス 〜90 mL/分 成人については慢性腎臓病疫学共同処方、青少年（〜18 歳）についてはシュワルツ式による
  8. 過去 1 年間の薬物またはアルコール乱用歴。
  9. -シトクロムP450（CYP）3A4の阻害剤もしくは誘導剤、またはトランスポーターP糖タンパク質（P-gp）の阻害剤である薬剤をランダム化前の4週間以内に使用しており、治療期間全体を通じてこれらの薬剤を回避したくない、および/または回避できない薬剤を使用している。
  10. CYP3A4の基質、またはトランスポーターP gp、乳がん耐性タンパク質（BCRP）、有機アニオントランスポーター3（OAT3）、多剤毒素押出（MATE）1、またはMATE2-Kの基質である薬剤の使用。ランダム化の4週間前で、治療期間中はこれらの薬剤を避けたくない、および/または避けられない。
  11. SARS-CoV-2/COVID-19のスクリーニング後2週間以内に現在、最近、または感染の疑いがある。
  12. 経口薬に耐えられない、または錠剤を飲み込むことができない。
  13. JNT-517または治験製品の成分に対するアレルギー。

  14. スクリーニング訪問時の以下の検査値のいずれか:

    1. アラニンアミノトランスフェラーゼまたはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ値 ˃ 正常値の上限 (ULN)
    2. 総ビリルビン ˃ULN
    3. ヘモグロビン ˂11.0 g/dL (˂110.0 グラム/リットル)
    4. 白血球数 ˃ULN
    5. 血小板数 〜150 × 109/L (〜150,000/mm3)
  15. -30日以内（JNT-517を除く）、または既知の場合は治験薬の5半減期（いずれか長い方）以内の別の治験薬試験への参加。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：JNT-517
薬：JNT-517
JNT-517 administered orally twice daily using age- and weight-banded dosing.

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
時間枠：Screening to +2 weeks from last dose
Reported based on results of 12-lead electrocardiograms (ECGs), vital signs, clinical laboratory tests, and other medical assessments.
Screening to +2 weeks from last dose

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Absolute Change from Baseline in Plasma Phe
時間枠：Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percent Change from Baseline Over Time in Plasma Phe
時間枠：Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe <600 micromoles (µM) Over Time in Participants with Baseline Phe >600 µM
時間枠：Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe ≤360 µM Over Time in Participants with Baseline Phe >360 µM
時間枠：Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe ≥120 µM Over Time in Participants with Baseline Phe >120 µM
時間枠：Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Change from Baseline Over Time in Urinary Phe and Other Amino Acids
時間枠：Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in Dietary Phe Intake
時間枠：Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute change from baseline over time in dietary Phe intake (milligrams per kilogram per day [mg/kg/day]) for participants achieving plasma Phe ≤360 μM
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in Dietary Intact Protein Intake (grams per kilogram per day [g/kg/day]) for Participants Achieving Plasma Phe ≤360 μM
時間枠：Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants who Increase Phe Intake Over Time While Maintaining Plasma Phe ≤360 μM
時間枠：Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in the Attention-Deficit/Hyperactivity Disorder Rating Scale Version 5 (ADHD-RS-5) in Pediatric Participants who Previously Participated in JNT517-301
時間枠：Month 6, Month 12, and yearly thereafter up to approximately 5 years
Month 6, Month 12, and yearly thereafter up to approximately 5 years
Plasma Concentrations Over Time in de novo Participants Aged 4 to 11 Years
時間枠：Day 1 (1-hour postdose), and predose and 1-hour postdose on Day 7 and Day 14
Day 1 (1-hour postdose), and predose and 1-hour postdose on Day 7 and Day 14

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年8月11日

一次修了 (推定)

2027年11月1日

研究の完了 (推定)

2028年2月1日

試験登録日

最初に提出

2024年10月2日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年10月2日

最初の投稿 (実際)

2024年10月4日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年5月1日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月27日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • JNT517-501
  • 359-201-00006 (その他の識別子：Otsuka)
  • 1013577 (その他の識別子：UK CT)
  • 2025-524753-13-00 (Ctis)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

この研究の結果の根底にある匿名化された個々の参加者データ（IPD）は、方法論的に健全な研究提案で事前に指定された目的を達成するために研究者と共有されます。 25人未満の参加者を含む小規模な研究は、データ共有から除外されています。

IPD 共有時間枠

データは、グローバル市場でのマーケティング承認の後、または記事の出版物から1〜3年後に利用可能になります。 データの可用性に終了日はありません。

IPD 共有アクセス基準

オツカは、vivliデータ共有プラットフォームでデータを共有します。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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