Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di JNT-517 nei partecipanti con fenilchetonuria

27 aprile 2026 aggiornato da: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di JNT-517 nei partecipanti con fenilchetonuria

L'obiettivo di questo studio di estensione in aperto di Fase 3 è valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di JNT-517 nei partecipanti affetti da fenilchetonuria (PKU) dopo il completamento dello studio JNT517-101 o JNT517-201. In questo studio di estensione a lungo termine (LTE), tutti gli adulti (di età ≥ 18 anni) che completeranno lo studio JNT517-101 saranno randomizzati 1:1 a ricevere JNT-517 a 75 mg due volte al giorno (BID) o 150 mg BID, indipendentemente della loro dose precedente. I partecipanti adolescenti che completano lo studio JNT517-201 riceveranno la stessa dose di JNT-517 della coorte a cui erano stati inizialmente assegnati, 75 mg BID o 150 mg BID.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

240

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Reclutamento
        • Children's Health Queensland - Queensland Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Inwood
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • Reclutamento
        • University of Florida (UF) Health Shands Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Zori
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Reclutamento
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC) - Children's Hospital of Pittsburgh
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Vockley
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Reclutamento
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • McNutt
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • University of Texas Health (UTHealth) Science Center at Houston
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Northrup
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Reclutamento
        • Utah Health - The University of Utah Hospital
        • Investigatore principale:
          • Andrews
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Diagnosi clinica di PKU e completamento dello studio JNT517-101 o dello studio JNT517-201.
  2. Non trattato con pegvaliase entro 4 settimane dallo screening.
  3. Se assume sapropterina o grandi aminoacidi neutri allo screening, deve assumere una dose stabile per 4 settimane prima dello screening e dovrebbe assumere una dose stabile per la durata dello studio.
  4. Volontà e capacità di mantenere una dieta coerente nel contenuto proteico proveniente da fonti proteiche alimentari naturali intatte e medicinali dal periodo di screening per tutta la durata dello studio sotto la direzione di un dietista.

  5. Se donna in età fertile:

    1. Deve avere un test di gravidanza sul siero negativo allo screening e un test di gravidanza sulle urine negativo entro il giorno 1.
    2. Deve praticare l'astinenza sessuale o, se coinvolto in qualsiasi rapporto sessuale che potrebbe portare a una gravidanza, deve accettare di utilizzare 2 metodi contraccettivi altamente efficaci (vedere la Sezione 7.3.1 per i dettagli sulla contraccezione) dallo screening fino ad almeno 30 giorni dopo l'ultimo farmaco in studio amministrazione.
    3. Se assume contraccettivi orali a base di estrogeni o progesterone, deve accettare di utilizzare altri 2 metodi contraccettivi altamente efficaci o deve accettare l'astinenza sessuale durante lo studio.

  6. È una donna non in età fertile o in postmenopausa, definita come segue:

    1. Ha subito una sterilizzazione chirurgica (isterectomia, ovariectomia bilaterale o salpingectomia bilaterale).
    2. Ha avuto amenorrea da almeno 1 anno con conferma mediante test dei livelli di ormone follicolo-stimolante.
    3. Non ha raggiunto il menarca (non ha avuto il primo ciclo mestruale). Se una donna raggiunge il menarca durante lo studio, dovrà seguire i requisiti contraccettivi previsti per le donne in età fertile.

  7. Se maschio, deve praticare l'astinenza sessuale o se coinvolto in qualsiasi rapporto sessuale che potrebbe portare a una gravidanza, deve accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci dal Giorno 1 fino ad almeno 30 giorni dopo l'ultima somministrazione del farmaco in studio.

    Nota: non sono richieste restrizioni per i maschi che sono stati sottoposti a vasectomia documentata almeno 4 mesi prima dello screening. Se la procedura di vasectomia non è documentata o è stata eseguita meno di 4 mesi prima dello screening, i maschi devono seguire la stessa contraccezione dei partecipanti non vasectomizzati.

  8. In grado di fornire il consenso informato firmato e/o assenso (per adolescenti) e in grado di rispettare le procedure dello studio.
  9. I partecipanti con malattie psichiatriche devono essere ben controllati negli ultimi 3 mesi prima della visita di screening e, se in terapia, con farmaci stabili negli ultimi 3 mesi.

Criteri chiave di esclusione:

  1. La continuazione nella LTE non è considerata sicura e/o fattibile secondo l'opinione dell'investigatore.
  2. Qualsiasi condizione medica acuta o cronica che impedisca al partecipante di rispettare le procedure o che lo metta a rischio se partecipa allo studio.
  3. Positivo al virus dell'epatite B o C o dell'immunodeficienza umana.
  4. Qualsiasi storia di malattia epatica.
  5. Qualsiasi storia di cataratta o cataratta più che minima osservata durante l'esame oftalmologico di screening. La cataratta minima è definita come cambiamenti simili al LOCS II (sistema di classificazione delle opacità delle lenti II) grado di lente C1, N1 o P1, o un sistema di classificazione equivalente.
  6. Qualsiasi condizione chirurgica o medica che possa influenzare l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione del farmaco in studio.
  7. Clearance della creatinina ˂90 ml/min entro il 2021 Formula di collaborazione sull'epidemiologia della malattia renale cronica per gli adulti e formula di Schwartz per gli adolescenti (˂18 anni di età)
  8. Storia di abuso di droghe o alcol nell'ultimo anno.
  9. Uso di qualsiasi farmaco che sia inibitori o induttori del citocromo P450 (CYP)3A4 o inibitori del trasportatore P glicoproteina (P-gp) entro 4 settimane prima della randomizzazione e riluttanza e/o incapacità di evitare questi farmaci per tutta la durata del trattamento.
  10. Uso di qualsiasi farmaco che sia un substrato del CYP3A4 o un substrato dei trasportatori P gp, della proteina di resistenza del cancro al seno (BCRP), del trasportatore di anioni organici 3 (OAT3), dell'estrusione multifarmaco e di tossine (MATE)1 o di MATE2-K all'interno 4 settimane prima della randomizzazione e non disposti e/o incapaci di evitare questi farmaci per tutta la durata del trattamento.
  11. Infezione attuale, recente o sospetta entro 2 settimane dallo screening di SARS-CoV-2/COVID-19.
  12. Incapacità di tollerare farmaci per via orale o incapacità di deglutire le compresse.
  13. Allergia a JNT-517 o a qualsiasi componente del prodotto sperimentale.

  14. Uno qualsiasi dei seguenti valori di laboratorio alla visita di screening:

    1. Valori di alanina aminotransferasi o aspartato aminotransferasi ˃ limite superiore della norma (ULN)
    2. Bilirubina totale ˃ULN
    3. Emoglobina ˂11,0 g/dL (˂110,0 g/l)
    4. Conta dei globuli bianchi ˃ULN
    5. Conta piastrinica ˂150 × 109/L (˂150.000/mm3)
  15. Partecipazione a un altro studio su un farmaco sperimentale entro 30 giorni (diverso da JNT-517) o, se note, 5 emivite del farmaco sperimentale (a seconda di quale sia più lunga).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: JNT-517
Droga: JNT-517
JNT-517 administered orally twice daily using age- and weight-banded dosing.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Lasso di tempo: Screening to +2 weeks from last dose
Reported based on results of 12-lead electrocardiograms (ECGs), vital signs, clinical laboratory tests, and other medical assessments.
Screening to +2 weeks from last dose

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Absolute Change from Baseline in Plasma Phe
Lasso di tempo: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percent Change from Baseline Over Time in Plasma Phe
Lasso di tempo: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe <600 micromoles (µM) Over Time in Participants with Baseline Phe >600 µM
Lasso di tempo: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe ≤360 µM Over Time in Participants with Baseline Phe >360 µM
Lasso di tempo: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe ≥120 µM Over Time in Participants with Baseline Phe >120 µM
Lasso di tempo: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Change from Baseline Over Time in Urinary Phe and Other Amino Acids
Lasso di tempo: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in Dietary Phe Intake
Lasso di tempo: Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute change from baseline over time in dietary Phe intake (milligrams per kilogram per day [mg/kg/day]) for participants achieving plasma Phe ≤360 μM
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in Dietary Intact Protein Intake (grams per kilogram per day [g/kg/day]) for Participants Achieving Plasma Phe ≤360 μM
Lasso di tempo: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants who Increase Phe Intake Over Time While Maintaining Plasma Phe ≤360 μM
Lasso di tempo: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in the Attention-Deficit/Hyperactivity Disorder Rating Scale Version 5 (ADHD-RS-5) in Pediatric Participants who Previously Participated in JNT517-301
Lasso di tempo: Month 6, Month 12, and yearly thereafter up to approximately 5 years
Month 6, Month 12, and yearly thereafter up to approximately 5 years
Plasma Concentrations Over Time in de novo Participants Aged 4 to 11 Years
Lasso di tempo: Day 1 (1-hour postdose), and predose and 1-hour postdose on Day 7 and Day 14
Day 1 (1-hour postdose), and predose and 1-hour postdose on Day 7 and Day 14

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 agosto 2025

Completamento primario (Stimato)

1 novembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 ottobre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 ottobre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

4 ottobre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • JNT517-501
  • 359-201-00006 (Altro identificatore: Otsuka)
  • 1013577 (Altro identificatore: UK CT)
  • 2025-524753-13-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Dati anonimi di partecipanti individuali (IPD) alla base dei risultati di questo studio saranno condivisi con i ricercatori per raggiungere gli obiettivi pre-specificati in una proposta di ricerca metodologicamente solida. Piccoli studi con meno di 25 partecipanti sono esclusi dalla condivisione dei dati.

Periodo di condivisione IPD

I dati saranno disponibili dopo l'approvazione del marketing nei mercati globali o a partire da 1-3 anni dopo la pubblicazione dell'articolo. Non esiste una data di fine per la disponibilità dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Otsuka condividerà i dati sulla piattaforma di condivisione dati Vivli che può essere trovata qui: https://vivli.org/ourmember/otsuka/

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi