Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av JNT-517 hos deltakere med fenylketonuri

27. april 2026 oppdatert av: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

En åpen utvidelsesstudie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av JNT-517 hos deltakere med fenylketonuri

Målet med denne fase 3, åpne utvidelsesstudien er å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av JNT-517 hos deltakere med fenylketonuri (PKU) etter fullføring av enten studie JNT517-101 eller JNT517-201. I denne langsiktige forlengelsesstudien (LTE) vil alle voksne (i alderen ≥18 år) som fullfører studie JNT517-101, randomiseres 1:1 til å motta JNT-517 med 75 mg to ganger daglig (BID) eller 150 mg BID, uansett av deres forrige dose. Ungdomsdeltakere som fullfører studie JNT517-201 vil motta den samme JNT-517 dosen av kohorten de opprinnelig ble tildelt, enten 75 mg 2D eller 150 mg 2D.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

240

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Rekruttering
        • Children's Health Queensland - Queensland Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Inwood
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
  • Forente stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33606
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Rekruttering
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC) - Children's Hospital of Pittsburgh
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Vockley
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • University of Texas Health (UTHealth) Science Center at Houston
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Northrup
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  1. Klinisk diagnose av PKU og har fullført studie JNT517-101 eller studie JNT517-201.
  2. Ikke på pegvaliase innen 4 uker etter screening.
  3. Hvis på sapropterin eller store nøytrale aminosyrer ved screening, må den være på en stabil dose i 4 uker før screening og forventes å være på stabil dose i studiens varighet.
  4. Villig og i stand til å opprettholde en diett konsistent i proteininnhold fra naturlige intakte og medisinske matproteinkilder fra screeningsperioden gjennom varigheten av studien under ledelse av en kostholdsekspert.

  5. Hvis kvinne i fertil alder:

    1. Må ha negativ serumgraviditetstest ved screening og negativ uringraviditetstest innen dag 1.
    2. Må praktisere seksuell avholdenhet, eller hvis involvert i seksuell omgang som kan føre til graviditet, må samtykke i å bruke 2 svært effektive prevensjonsmetoder (se avsnitt 7.3.1 for detaljer om prevensjon) fra screening til minst 30 dager etter siste studiemedisin administrasjon.
    3. Hvis du tar østrogen- eller progesteronbaserte orale prevensjonsmidler, må du godta å bruke 2 andre svært effektive prevensjonsmetoder eller må samtykke til seksuell avholdenhet under studien.

  6. Er en kvinne ikke i fertil alder eller postmenopausal, definert som følger:

    1. Har hatt kirurgisk sterilisering (hysterektomi, bilateral ooforektomi eller bilateral salpingektomi).
    2. Har hatt amenoré i minimum 1 år med bekreftelse av nivåer av follikkelstimulerende hormontesting.
    3. Har ikke oppnådd menarche (har ikke hatt første menstruasjon). Hvis en kvinne oppnår menarche under studien, må hun følge prevensjonskravet for kvinner i fertil alder.

  7. Hvis mann, må praktisere seksuell avholdenhet, eller hvis de er involvert i seksuell omgang som kan føre til graviditet, må han godta å bruke svært effektive prevensjonsmetoder fra dag 1 til minst 30 dager etter siste studielegemiddeladministrasjon.

    Merk: Ingen restriksjoner kreves for menn som har gjennomgått en dokumentert vasektomi minst 4 måneder før screening. Hvis vasektomiprosedyren ikke er dokumentert eller ble utført mindre enn 4 måneder før screening, må menn følge samme prevensjon som for ikke-vasektomierte deltakere.

  8. I stand til å gi signert informert samtykke eller og/eller samtykke (for ungdom) og i stand til å overholde studieprosedyrer.
  9. Deltakere med psykiatrisk sykdom må være godt kontrollert de siste 3 månedene før screeningbesøk og hvis de er på medisiner, på stabile medisiner de siste 3 månedene.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  1. Fortsettelse til LTE anses ikke som trygt og/eller mulig etter etterforskerens oppfatning.
  2. Enhver akutt eller kronisk medisinsk tilstand som vil hindre deltakeren i å følge prosedyrene eller sette deltakeren i fare hvis de deltar i studien.
  3. Positiv for hepatitt B eller C eller humant immunsviktvirus.
  4. Enhver historie med leversykdom.
  5. Enhver historie med grå stær eller mer enn minimal katarakt observert under screening oftalmologisk undersøkelse. Minimal grå stær er definert som endringer som ligner på LOCS II (linseopacitetsklassifiseringssystem II) linsegrad C1, N1 eller P1, eller et tilsvarende graderingssystem.
  6. Eventuelle kirurgiske eller medisinske tilstander som kan påvirke studiemedisinens absorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse.
  7. Kreatininclearance ˂90 mL/min innen 2021 Kronisk nyresykdom Epidemiologi Samarbeidsformel for voksne og etter Schwartz-formelen for ungdom (˂18 år)
  8. Historie om narkotika- eller alkoholmisbruk det siste året.
  9. Bruk av medisiner som hemmer eller induserer cytokrom P450 (CYP)3A4 eller hemmere av transportør P glykoprotein (P-gp) innen 4 uker før randomisering og uvillig og/eller ute av stand til å unngå disse medisinene gjennom hele behandlingsvarigheten.
  10. Bruk av medikamenter som er et substrat for CYP3A4, eller et substrat for transportørene Pgp, brystkreftresistensprotein (BCRP), organisk aniontransportør 3 (OAT3), multidrug and toxin extrusion (MATE)1 eller MATE2-K innenfor 4 uker før randomisering og uvillig og/eller ute av stand til å unngå disse medisinene gjennom hele behandlingsvarigheten.
  11. Nåværende, nylig eller mistenkt infeksjon innen 2 uker etter screening av SARS-CoV-2/COVID-19.
  12. Ute av stand til å tolerere orale medisiner eller manglende evne til å svelge tabletter.
  13. Allergi mot JNT-517 eller en hvilken som helst komponent i undersøkelsesproduktet.

  14. Enhver av følgende laboratorieverdier ved screeningbesøket:

    1. Verdier for alaninaminotransferase eller aspartataminotransferase ˃ øvre normalgrense (ULN)
    2. Total bilirubin ˃ULN
    3. Hemoglobin ˂11,0 g/dL (˂110,0 g/L)
    4. Antall hvite blodlegemer ˃ULN
    5. Blodplateantall ˂150 × 109/L (˂150 000/mm3)
  15. Deltakelse i en annen utprøvende legemiddelutprøving innen 30 dager (annet enn for JNT-517) eller, hvis kjent, 5 halveringstider for utprøvende legemiddel (det som er lengst).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: JNT-517
Legemiddel: JNT-517
JNT-517 administered orally twice daily using age- and weight-banded dosing.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsramme: Screening to +2 weeks from last dose
Reported based on results of 12-lead electrocardiograms (ECGs), vital signs, clinical laboratory tests, and other medical assessments.
Screening to +2 weeks from last dose

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolute Change from Baseline in Plasma Phe
Tidsramme: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percent Change from Baseline Over Time in Plasma Phe
Tidsramme: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe <600 micromoles (µM) Over Time in Participants with Baseline Phe >600 µM
Tidsramme: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe ≤360 µM Over Time in Participants with Baseline Phe >360 µM
Tidsramme: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe ≥120 µM Over Time in Participants with Baseline Phe >120 µM
Tidsramme: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Change from Baseline Over Time in Urinary Phe and Other Amino Acids
Tidsramme: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in Dietary Phe Intake
Tidsramme: Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute change from baseline over time in dietary Phe intake (milligrams per kilogram per day [mg/kg/day]) for participants achieving plasma Phe ≤360 μM
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in Dietary Intact Protein Intake (grams per kilogram per day [g/kg/day]) for Participants Achieving Plasma Phe ≤360 μM
Tidsramme: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants who Increase Phe Intake Over Time While Maintaining Plasma Phe ≤360 μM
Tidsramme: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in the Attention-Deficit/Hyperactivity Disorder Rating Scale Version 5 (ADHD-RS-5) in Pediatric Participants who Previously Participated in JNT517-301
Tidsramme: Month 6, Month 12, and yearly thereafter up to approximately 5 years
Month 6, Month 12, and yearly thereafter up to approximately 5 years
Plasma Concentrations Over Time in de novo Participants Aged 4 to 11 Years
Tidsramme: Day 1 (1-hour postdose), and predose and 1-hour postdose on Day 7 and Day 14
Day 1 (1-hour postdose), and predose and 1-hour postdose on Day 7 and Day 14

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. august 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. november 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. februar 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. oktober 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. oktober 2024

Først lagt ut (Faktiske)

4. oktober 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • JNT517-501
  • 359-201-00006 (Annen identifikator: Otsuka)
  • 1013577 (Annen identifikator: UK CT)
  • 2025-524753-13-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Anonymiserte individuelle deltakerdata (IPD) som ligger til grunn for resultatene av denne studien vil bli delt med forskere for å oppnå mål som er forhåndsbestemt i et metodologisk forsvarlig forskningsforslag. Små studier med mindre enn 25 deltakere er ekskludert fra datadeling.

IPD-delingstidsramme

Data vil være tilgjengelige etter markedsføringsgodkjenning i globale markeder, eller som begynner 1-3 år etter artikkelpublikasjon. Det er ingen sluttdato for tilgjengeligheten av dataene.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Otsuka vil dele data om Vivli Data Share -plattformen som du finner her: https://vivli.org/ourmember/otsuka/

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere