Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van JNT-517 op de lange termijn te evalueren bij deelnemers met fenylketonurie

27 april 2026 bijgewerkt door: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Een open-label uitbreidingsonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van JNT-517 op lange termijn te evalueren bij deelnemers met fenylketonurie

Het doel van dit fase 3, open-label extensieonderzoek is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van JNT-517 bij deelnemers met fenylketonurie (PKU) na voltooiing van onderzoek JNT517-101 of JNT517-201. In dit langetermijnextensieonderzoek (LTE-onderzoek) worden alle volwassenen (≥18 jaar oud) die onderzoek JNT517-101 voltooien, 1:1 gerandomiseerd om JNT-517 te ontvangen in een dosis van 75 mg tweemaal daags (BID) of 150 mg BID, ongeacht van hun vorige dosis. Adolescente deelnemers die onderzoek JNT517-201 voltooien, krijgen dezelfde JNT-517-dosis van het cohort waaraan ze aanvankelijk waren toegewezen, hetzij 75 mg tweemaal daags, hetzij 150 mg tweemaal daags.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

240

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Australië
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australië, 4101
      • South Brisbane, Queensland, Australië, 4101
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australië, 5000
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33606
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Werving
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC) - Children's Hospital of Pittsburgh
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Vockley
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • University of Texas Health (UTHealth) Science Center at Houston
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Northrup
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste inclusiecriteria:

  1. Klinische diagnose van PKU en onderzoek JNT517-101 of onderzoek JNT517-201 voltooid.
  2. Niet op pegvaliase binnen 4 weken na screening.
  3. Als u bij de screening sapropterine of grote neutrale aminozuren gebruikt, moet u gedurende 4 weken voorafgaand aan de screening een stabiele dosis gebruiken en naar verwachting gedurende de duur van het onderzoek een stabiele dosis.
  4. Bereid en in staat om een ​​dieet te handhaven dat consistent is wat betreft het eiwitgehalte uit natuurlijke, intacte en medische voedseleiwitbronnen vanaf de screeningperiode tot en met de duur van het onderzoek onder leiding van een diëtist.

  5. Indien een vrouw die zwanger kan worden:

    1. Moet een negatieve serumzwangerschapstest hebben bij de screening en een negatieve urinezwangerschapstest op dag 1.
    2. Moet seksuele onthouding beoefenen, of moet, indien betrokken bij geslachtsgemeenschap die tot zwangerschap zou kunnen leiden, akkoord gaan met het gebruik van 2 zeer effectieve anticonceptiemethoden (zie rubriek 7.3.1 voor details over anticonceptie) vanaf de screening tot ten minste 30 dagen na het laatste onderzoeksgeneesmiddel administratie.
    3. Als u orale anticonceptiva op basis van oestrogeen of progesteron gebruikt, moet u akkoord gaan met het gebruik van twee andere zeer effectieve anticonceptiemethoden of moet u akkoord gaan met seksuele onthouding tijdens het onderzoek.

  6. Is een vrouw die niet zwanger kan worden of postmenopauzaal is, als volgt gedefinieerd:

    1. Heeft een chirurgische sterilisatie ondergaan (hysterectomie, bilaterale ovariëctomie of bilaterale salpingectomie).
    2. Heeft minimaal 1 jaar amenorroe gehad, bevestigd door testen op follikelstimulerend hormoon.
    3. Heeft geen menarche bereikt (heeft geen eerste menstruatie gehad). Als een vrouw tijdens het onderzoek de menarche bereikt, moet zij de anticonceptievoorschriften voor vrouwen in de vruchtbare leeftijd volgen.

  7. Als een man seksuele onthouding moet beoefenen, of als hij betrokken is bij geslachtsgemeenschap die tot zwangerschap zou kunnen leiden, moet hij akkoord gaan met het gebruik van zeer effectieve anticonceptiemethoden vanaf dag 1 tot ten minste 30 dagen na de laatste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.

    Opmerking: Er zijn geen beperkingen vereist voor mannen die ten minste 4 maanden voorafgaand aan de screening een gedocumenteerde vasectomie hebben ondergaan. Als de vasectomieprocedure niet gedocumenteerd is of minder dan 4 maanden vóór de screening werd uitgevoerd, moeten mannen dezelfde anticonceptie gebruiken als voor deelnemers die geen vasectomie hebben ondergaan.

  8. In staat om ondertekende geïnformeerde toestemming en/of instemming te geven (voor adolescenten) en in staat om onderzoeksprocedures na te leven.
  9. Deelnemers met een psychiatrische aandoening moeten de laatste drie maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek goed onder controle zijn en, indien zij medicijnen gebruiken, gedurende de laatste drie maanden stabiele medicijnen gebruiken.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Voortzetting in de LTE wordt naar de mening van de onderzoeker niet als veilig en/of haalbaar beschouwd.
  2. Elke acute of chronische medische aandoening waardoor de deelnemer de procedures niet zou kunnen naleven of die de deelnemer in gevaar zou brengen als hij aan het onderzoek zou deelnemen.
  3. Positief voor hepatitis B of C of het humaan immunodeficiëntievirus.
  4. Elke voorgeschiedenis van leverziekte.
  5. Elke voorgeschiedenis van cataract of meer dan minimale cataract waargenomen tijdens de screening oftalmologisch onderzoek. Minimale cataract wordt gedefinieerd als veranderingen die vergelijkbaar zijn met LOCS II (lens opacities Classification System II), lenskwaliteit C1, N1 of P1, of een gelijkwaardig beoordelingssysteem.
  6. Elke chirurgische of medische aandoening die de absorptie, distributie, metabolisme of uitscheiding van het onderzoeksgeneesmiddel kan beïnvloeden.
  7. Creatinineklaring ˂90 ml/min in 2021 Epidemiologie van chronische nierziekten Samenwerkingsformule voor volwassenen en volgens de Schwartz-formule voor adolescenten (˂18 jaar)
  8. Geschiedenis van drugs- of alcoholmisbruik in het afgelopen jaar.
  9. Gebruik van medicijnen die remmers of inductoren zijn van cytochroom P450 (CYP)3A4 of remmers van de transporter P-glycoproteïne (P-gp) binnen 4 weken voorafgaand aan de randomisatie en het niet willen en/of niet kunnen vermijden van deze medicijnen gedurende de gehele behandelingsduur.
  10. Gebruik van medicijnen die een substraat zijn van CYP3A4, of een substraat van de transporters Pgp, borstkankerresistentie-eiwit (BCRP), organische aniontransporter 3 (OAT3), multidrug and toxine extrusie (MATE)1, of MATE2-K binnen 4 weken vóór randomisatie en niet bereid en/of niet in staat om deze medicijnen gedurende de gehele behandelingsduur te vermijden.
  11. Huidige, recente of vermoedelijke infectie binnen 2 weken na screening op SARS-CoV-2/COVID-19.
  12. Kan orale medicatie niet verdragen of is niet in staat tabletten door te slikken.
  13. Allergie voor JNT-517 of enig onderdeel van het onderzoeksproduct.

  14. Een van de volgende laboratoriumwaarden tijdens het screeningsbezoek:

    1. Alanineaminotransferase- of aspartaataminotransferasewaarden ˃ de bovengrens van normaal (ULN)
    2. Totaal bilirubine ˃ULN
    3. Hemoglobine ˂11,0 g/dl (˂110,0 g/l)
    4. Aantal witte bloedcellen ˃ULN
    5. Aantal bloedplaatjes ˂150 × 109/l (˂150.000/mm3)
  15. Deelname aan een ander onderzoek naar een geneesmiddel binnen 30 dagen (behalve voor JNT-517) of, indien bekend, 5 halfwaardetijden van het onderzoeksgeneesmiddel (welke van de twee langer is).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: JNT-517
Geneesmiddel: JNT-517
JNT-517 administered orally twice daily using age- and weight-banded dosing.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Tijdsspanne: Screening to +2 weeks from last dose
Reported based on results of 12-lead electrocardiograms (ECGs), vital signs, clinical laboratory tests, and other medical assessments.
Screening to +2 weeks from last dose

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute Change from Baseline in Plasma Phe
Tijdsspanne: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percent Change from Baseline Over Time in Plasma Phe
Tijdsspanne: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe <600 micromoles (µM) Over Time in Participants with Baseline Phe >600 µM
Tijdsspanne: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe ≤360 µM Over Time in Participants with Baseline Phe >360 µM
Tijdsspanne: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe ≥120 µM Over Time in Participants with Baseline Phe >120 µM
Tijdsspanne: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Change from Baseline Over Time in Urinary Phe and Other Amino Acids
Tijdsspanne: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in Dietary Phe Intake
Tijdsspanne: Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute change from baseline over time in dietary Phe intake (milligrams per kilogram per day [mg/kg/day]) for participants achieving plasma Phe ≤360 μM
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in Dietary Intact Protein Intake (grams per kilogram per day [g/kg/day]) for Participants Achieving Plasma Phe ≤360 μM
Tijdsspanne: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants who Increase Phe Intake Over Time While Maintaining Plasma Phe ≤360 μM
Tijdsspanne: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in the Attention-Deficit/Hyperactivity Disorder Rating Scale Version 5 (ADHD-RS-5) in Pediatric Participants who Previously Participated in JNT517-301
Tijdsspanne: Month 6, Month 12, and yearly thereafter up to approximately 5 years
Month 6, Month 12, and yearly thereafter up to approximately 5 years
Plasma Concentrations Over Time in de novo Participants Aged 4 to 11 Years
Tijdsspanne: Day 1 (1-hour postdose), and predose and 1-hour postdose on Day 7 and Day 14
Day 1 (1-hour postdose), and predose and 1-hour postdose on Day 7 and Day 14

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

11 augustus 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 november 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 februari 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 oktober 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 oktober 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 oktober 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • JNT517-501
  • 359-201-00006 (Andere identificatie: Otsuka)
  • 1013577 (Andere identificatie: UK CT)
  • 2025-524753-13-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Geanonimiseerde individuele deelnemersgegevens (IPD) die ten grondslag liggen aan de resultaten van deze studie zullen worden gedeeld met onderzoekers om doelen te bereiken vooraf gespecificeerd in een methodologisch gezond onderzoeksvoorstel. Kleine studies met minder dan 25 deelnemers zijn uitgesloten van het delen van gegevens.

IPD-tijdsbestek voor delen

Gegevens zullen beschikbaar zijn na marketinggoedkeuring op de wereldwijde markten, of 1-3 jaar beginnen na artikelpublicatie. Er is geen einddatum voor de beschikbaarheid van de gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

Otsuka zal gegevens delen over het VIVLI -platform voor het delen van gegevens die hier te vinden zijn: https://vivli.org/ourmember/otsuka/

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren