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Eine Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von JNT-517 bei Teilnehmern mit Phenylketonurie

27. April 2026 aktualisiert von: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Eine offene Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von JNT-517 bei Teilnehmern mit Phenylketonurie

Das Ziel dieser offenen Phase-3-Verlängerungsstudie besteht darin, die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von JNT-517 bei Teilnehmern mit Phenylketonurie (PKU) nach Abschluss der Studie JNT517-101 oder JNT517-201 zu bewerten. In dieser Langzeitverlängerungsstudie (LTE) werden alle Erwachsenen (im Alter von ≥ 18 Jahren), die die Studie JNT517-101 abschließen, 1:1 randomisiert und erhalten JNT-517 in einer Dosierung von 75 mg zweimal täglich (BID) oder 150 mg BID, unabhängig davon ihrer vorherigen Dosis. Jugendliche Teilnehmer, die die Studie JNT517-201 abschließen, erhalten die gleiche JNT-517-Dosis der Kohorte, der sie ursprünglich zugewiesen wurden, entweder 75 mg BID oder 150 mg BID.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

240

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Rekrutierung
        • Children's Health Queensland - Queensland Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Inwood
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33606
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Rekrutierung
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC) - Children's Hospital of Pittsburgh
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Vockley
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • University of Texas Health (UTHealth) Science Center at Houston
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Northrup
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Klinische Diagnose von PKU und Abschluss der Studie JNT517-101 oder der Studie JNT517-201.
  2. Keine Pegvaliase innerhalb von 4 Wochen nach dem Screening.
  3. Wenn Sie beim Screening Sapropterin oder große neutrale Aminosäuren einnehmen, muss vor dem Screening 4 Wochen lang eine stabile Dosis eingenommen werden, und es wird erwartet, dass die Dosis während der Studiendauer stabil bleibt.
  4. Bereit und in der Lage, vom Screening-Zeitraum bis zur Dauer der Studie unter der Leitung eines Ernährungsberaters eine Ernährung mit konsistentem Proteingehalt aus natürlichen, intakten und medizinischen Nahrungsproteinquellen aufrechtzuerhalten.

  5. Bei Frauen im gebärfähigen Alter:

    1. Beim Screening muss ein negativer Serum-Schwangerschaftstest und am ersten Tag ein negativer Urin-Schwangerschaftstest vorliegen.
    2. Muss sexuelle Abstinenz praktizieren oder bei Geschlechtsverkehr, der zu einer Schwangerschaft führen könnte, der Anwendung von zwei hochwirksamen Verhütungsmethoden zustimmen (Einzelheiten zur Empfängnisverhütung siehe Abschnitt 7.3.1) vom Screening bis mindestens 30 Tage nach der letzten Studienmedikation Verwaltung.
    3. Wenn Sie orale Kontrazeptiva auf Östrogen- oder Progesteronbasis einnehmen, müssen Sie der Anwendung von zwei anderen hochwirksamen Verhütungsmethoden zustimmen oder einer sexuellen Abstinenz während der Studie zustimmen.

  6. Ist eine Frau nicht im gebärfähigen Alter oder in der Postmenopause, definiert wie folgt:

    1. Hatte eine chirurgische Sterilisation (Hysterektomie, bilaterale Oophorektomie oder bilaterale Salpingektomie).
    2. Hat seit mindestens einem Jahr Amenorrhoe, bestätigt durch Tests auf follikelstimulierendes Hormon.
    3. Hat die Menarche nicht erreicht (hatte noch keine erste Menstruationsperiode). Wenn eine Frau während der Studie die Menarche erreicht, muss sie die Verhütungsvorschriften für Frauen im gebärfähigen Alter befolgen.

  7. Wenn ein Mann männlich ist, muss er sexuelle Abstinenz praktizieren oder wenn er an einem Geschlechtsverkehr beteiligt ist, der zu einer Schwangerschaft führen könnte, muss er zustimmen, vom ersten Tag bis mindestens 30 Tage nach der letzten Verabreichung des Studienmedikaments hochwirksame Verhütungsmethoden anzuwenden.

    Hinweis: Für Männer, die sich mindestens 4 Monate vor dem Screening einer dokumentierten Vasektomie unterzogen haben, sind keine Einschränkungen erforderlich. Wenn der Vasektomie-Eingriff nicht dokumentiert ist oder weniger als 4 Monate vor dem Screening durchgeführt wurde, müssen Männer die gleiche Verhütungsmethode anwenden wie Teilnehmer ohne Vasektomie.

  8. In der Lage, eine unterschriebene Einverständniserklärung und/oder Einwilligung (für Jugendliche) zu erteilen und die Studienabläufe einzuhalten.
  9. Teilnehmer mit psychiatrischen Erkrankungen müssen in den letzten 3 Monaten vor dem Screening-Besuch gut kontrolliert sein und, wenn sie Medikamente einnehmen, in den letzten 3 Monaten stabile Medikamente einnehmen.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Die Fortsetzung im LTE-Bereich wird nach Ansicht des Ermittlers nicht als sicher und/oder machbar angesehen.
  2. Jeder akute oder chronische medizinische Zustand, der den Teilnehmer daran hindern würde, die Verfahren einzuhalten, oder den Teilnehmer einem Risiko aussetzen würde, wenn er an der Studie teilnimmt.
  3. Positiv für Hepatitis B oder C oder das humane Immundefizienzvirus.
  4. Lebererkrankungen in der Vorgeschichte.
  5. Jegliche Katarakte in der Vorgeschichte oder mehr als minimale Katarakte, die während der ophthalmologischen Screening-Untersuchung beobachtet wurden. Minimale Katarakte werden als Veränderungen definiert, die dem LOCS II (Linsentrübungsklassifizierungssystem II) der Linsenklasse C1, N1 oder P1 oder einem gleichwertigen Bewertungssystem ähneln.
  6. Alle chirurgischen oder medizinischen Erkrankungen, die die Absorption, Verteilung, den Stoffwechsel oder die Ausscheidung des Studienmedikaments beeinträchtigen können.
  7. Kreatinin-Clearance ˂90 ml/min bis 2021. Kollaborationsformel für Epidemiologie chronischer Nierenerkrankungen für Erwachsene und nach der Schwartz-Formel für Jugendliche (ca. 18 Jahre)
  8. Vorgeschichte von Drogen- oder Alkoholmissbrauch im letzten Jahr.
  9. Verwendung von Medikamenten, die Inhibitoren oder Induktoren von Cytochrom P450 (CYP)3A4 oder Inhibitoren des Transporters P-Glykoprotein (P-gp) sind, innerhalb von 4 Wochen vor der Randomisierung und Sie nicht bereit und/oder nicht in der Lage sind, diese Medikamente während der gesamten Behandlungsdauer zu vermeiden.
  10. Verwendung von Medikamenten, die ein Substrat von CYP3A4 oder ein Substrat der darin enthaltenen Transporter P gp, Brustkrebsresistenzprotein (BCRP), organischer Anionentransporter 3 (OAT3), Multidrug and Toxin Extrusion (MATE)1 oder MATE2-K sind 4 Wochen vor der Randomisierung und nicht bereit und/oder nicht in der Lage, diese Medikamente während der gesamten Behandlungsdauer zu meiden.
  11. Aktuelle, aktuelle oder vermutete Infektion innerhalb von 2 Wochen nach dem Screening auf SARS-CoV-2/COVID-19.
  12. Kann orale Medikamente nicht vertragen oder Tabletten nicht schlucken.
  13. Allergie gegen JNT-517 oder einen Bestandteil des Prüfpräparats.

  14. Einer der folgenden Laborwerte beim Screening-Besuch:

    1. Alanin-Aminotransferase- oder Aspartat-Aminotransferase-Werte ˃ die Obergrenze des Normalwerts (ULN)
    2. Gesamtbilirubin ˃ULN
    3. Hämoglobin ˂11,0 g/dL (˂110,0 g/L)
    4. Anzahl der weißen Blutkörperchen ˃ULN
    5. Thrombozytenzahl ˂150 × 109/L (˂150.000/mm3)
  15. Teilnahme an einer anderen Prüfpräparatstudie innerhalb von 30 Tagen (außer für JNT-517) oder, falls bekannt, 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: JNT-517
Arzneimittel: JNT-517
JNT-517 administered orally twice daily using age- and weight-banded dosing.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Zeitfenster: Screening to +2 weeks from last dose
Reported based on results of 12-lead electrocardiograms (ECGs), vital signs, clinical laboratory tests, and other medical assessments.
Screening to +2 weeks from last dose

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Change from Baseline in Plasma Phe
Zeitfenster: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percent Change from Baseline Over Time in Plasma Phe
Zeitfenster: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe <600 micromoles (µM) Over Time in Participants with Baseline Phe >600 µM
Zeitfenster: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe ≤360 µM Over Time in Participants with Baseline Phe >360 µM
Zeitfenster: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe ≥120 µM Over Time in Participants with Baseline Phe >120 µM
Zeitfenster: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Change from Baseline Over Time in Urinary Phe and Other Amino Acids
Zeitfenster: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in Dietary Phe Intake
Zeitfenster: Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute change from baseline over time in dietary Phe intake (milligrams per kilogram per day [mg/kg/day]) for participants achieving plasma Phe ≤360 μM
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in Dietary Intact Protein Intake (grams per kilogram per day [g/kg/day]) for Participants Achieving Plasma Phe ≤360 μM
Zeitfenster: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants who Increase Phe Intake Over Time While Maintaining Plasma Phe ≤360 μM
Zeitfenster: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in the Attention-Deficit/Hyperactivity Disorder Rating Scale Version 5 (ADHD-RS-5) in Pediatric Participants who Previously Participated in JNT517-301
Zeitfenster: Month 6, Month 12, and yearly thereafter up to approximately 5 years
Month 6, Month 12, and yearly thereafter up to approximately 5 years
Plasma Concentrations Over Time in de novo Participants Aged 4 to 11 Years
Zeitfenster: Day 1 (1-hour postdose), and predose and 1-hour postdose on Day 7 and Day 14
Day 1 (1-hour postdose), and predose and 1-hour postdose on Day 7 and Day 14

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

11. August 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. November 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Februar 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Oktober 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Oktober 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. Oktober 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • JNT517-501
  • 359-201-00006 (Andere Kennung: Otsuka)
  • 1013577 (Andere Kennung: UK CT)
  • 2025-524753-13-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Anonymisierte einzelne Teilnehmerdaten (IPD), die den Ergebnissen dieser Studie zugrunde liegen, werden den Forschern gemeinsam genutzt, um AIMS in einem methodisch soliden Forschungsvorschlag vorgegeben zu erreichen. Kleine Studien mit weniger als 25 Teilnehmern sind vom Datenaustausch ausgeschlossen.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Daten werden nach der Marketinggenehmigung in globalen Märkten oder nach 1-3 Jahren nach der Artikelveröffentlichung verfügbar sein. Die Verfügbarkeit der Daten hat kein Enddatum.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

OTSUKA wird Daten auf der VIVLI -Datenfreigabe -Plattform weitergeben, die hier zu finden ist: https://vivli.org/ourmember/ototsuka/

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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