Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti JNT-517 u účastníků s fenylketonurií

27. dubna 2026 aktualizováno: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Otevřená rozšiřující studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti JNT-517 u účastníků s fenylketonurií

Cílem této otevřené rozšířené studie fáze 3 je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a účinnost JNT-517 u účastníků s fenylketonurií (PKU) po dokončení buď studie JNT517-101 nebo JNT517-201. V této dlouhodobé prodloužené studii (LTE) budou všichni dospělí (ve věku ≥18 let), kteří dokončí studii JNT517-101, randomizováni v poměru 1:1 k podávání JNT-517 v dávce 75 mg dvakrát denně (BID) nebo 150 mg BID, bez ohledu na jejich předchozí dávky. Dospívající účastníci, kteří dokončí studii JNT517-201, dostanou stejnou dávku JNT-517 jako kohorta, do které byli původně přiřazeni, buď 75 mg BID nebo 150 mg BID.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

240

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
      • South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Nábor
        • Children's Health Queensland - Queensland Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Inwood
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrálie, 5000
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
  • Spojené státy
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Nábor
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC) - Children's Hospital of Pittsburgh
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Vockley
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • University of Texas Health (UTHealth) Science Center at Houston
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Northrup
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Klinická diagnóza PKU a dokončila studii JNT517-101 nebo studii JNT517-201.
  2. Ne na pegvaliase do 4 týdnů po screeningu.
  3. Pokud při screeningu užívá sapropterin nebo velké neutrální aminokyseliny, musí být na stabilní dávce po dobu 4 týdnů před screeningem a očekává se, že bude na stabilní dávce po dobu trvání studie.
  4. Ochota a schopnost udržovat dietu konzistentní s obsahem bílkovin z přírodních neporušených a lékařských zdrojů bílkovin z období screeningu po dobu trvání studie pod vedením dietologa.

  5. Pokud žena ve fertilním věku:

    1. Musí mít negativní těhotenský test v séru při screeningu a negativní těhotenský test z moči do 1. dne.
    2. Musí praktikovat sexuální abstinenci nebo pokud se účastní jakéhokoli pohlavního styku, který by mohl vést k těhotenství, musí souhlasit s používáním 2 vysoce účinných antikoncepčních metod (podrobnosti o antikoncepci viz část 7.3.1) po dobu nejméně 30 dnů po posledním studovaném léku. správa.
    3. Pokud užíváte perorální antikoncepci na bázi estrogenu nebo progesteronu, musíte souhlasit s použitím 2 dalších vysoce účinných metod antikoncepce nebo musíte souhlasit se sexuální abstinencí během studie.

  6. Je žena, která není v plodném věku nebo postmenopauzální, definovaná takto:

    1. Prodělal chirurgickou sterilizaci (hysterektomii, bilaterální ooforektomii nebo bilaterální salpingektomii).
    2. Trpěla amenoreou minimálně 1 rok s potvrzenou hladinami testů na folikuly stimulující hormon.
    3. Nedosáhla menarche (neměla první menstruaci). Pokud žena během studie dosáhne menarche, bude muset dodržovat požadavek antikoncepce pro ženy ve fertilním věku.

  7. Pokud muž, musí praktikovat sexuální abstinenci nebo pokud se účastní jakéhokoli pohlavního styku, který by mohl vést k těhotenství, musí souhlasit s používáním vysoce účinných metod antikoncepce od 1. dne do alespoň 30 dnů po posledním podání studovaného léku.

    Poznámka: Pro muže, kteří podstoupili dokumentovanou vazektomii alespoň 4 měsíce před screeningem, nejsou vyžadována žádná omezení. Není-li postup vazektomie zdokumentován nebo byl proveden méně než 4 měsíce před screeningem, musí muži používat stejnou antikoncepci jako účastníci bez vasektomie.

  8. Schopný dát podepsaný informovaný souhlas nebo a/nebo souhlas (pro adolescenty) a schopný dodržovat studijní postupy.
  9. Účastníci s psychiatrickým onemocněním musí být poslední 3 měsíce před screeningovou návštěvou dobře kontrolováni, a pokud užívají léky, poslední 3 měsíce musí užívat stabilní léky.

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Pokračování v LTE není podle názoru Zkoušejícího považováno za bezpečné a/nebo proveditelné.
  2. Jakýkoli akutní nebo chronický zdravotní stav, který by účastníkovi bránil v dodržování postupů nebo by jej vystavoval riziku, pokud se účastní studie.
  3. Pozitivní na hepatitidu B nebo C nebo virus lidské imunodeficience.
  4. Jakákoli anamnéza onemocnění jater.
  5. Jakákoli anamnéza katarakty nebo více než minimální katarakta pozorovaná během Screeningového oftalmologického vyšetření. Minimální katarakta je definována jako změny podobné LOCS II (systém klasifikace opacity čoček II) na čočce stupně C1, N1 nebo P1 nebo ekvivalentnímu systému hodnocení.
  6. Jakékoli chirurgické nebo zdravotní stavy, které mohou ovlivnit absorpci, distribuci, metabolismus nebo vylučování studovaného léku.
  7. Clearance kreatininu ˂90 ml/min podle vzorce 2021 Chronické onemocnění ledvin Epidemiologie Collaboration pro dospělé a podle Schwartzova vzorce pro dospívající (˂18 let)
  8. Anamnéza zneužívání drog nebo alkoholu v posledním roce.
  9. Užívání jakýchkoli léků, které jsou inhibitory nebo induktory cytochromu P450 (CYP)3A4 nebo inhibitory transportního glykoproteinu P (P-gp) během 4 týdnů před randomizací a neochotné a/nebo neschopné se těmto lékům vyhýbat po celou dobu trvání léčby.
  10. Použití jakéhokoli léku, který je substrátem CYP3A4 nebo substrátem přenašečů P gp, proteinu rezistence rakoviny prsu (BCRP), přenašeče organických aniontů 3 (OAT3), vytlačování více léčiv a toxinů (MATE)1 nebo MATE2-K v rámci 4 týdny před randomizací a neochotný a/nebo neschopný se těmto lékům vyhýbat po celou dobu trvání léčby.
  11. Aktuální, nedávná nebo suspektní infekce do 2 týdnů od screeningu SARS-CoV-2/COVID-19.
  12. Není schopen tolerovat perorální léky nebo neschopnost polykat tablety.
  13. Alergie na JNT-517 nebo jakoukoli složku hodnoceného produktu.

  14. Jakákoli z následujících laboratorních hodnot při screeningové návštěvě:

    1. Hodnoty alaninaminotransferázy nebo aspartátaminotransferázy ˃ horní hranice normálu (ULN)
    2. Celkový bilirubin ˃ULN
    3. Hemoglobin ˂11,0 g/dl (˂110,0 g/l)
    4. Počet bílých krvinek ˃ULN
    5. Počet krevních destiček ˂150 × 109/l (˂150 000/mm3)
  15. Účast v jiné studii zkoumaného léku do 30 dnů (jiné než pro JNT-517) nebo, je-li známo, 5 poločasů zkoušeného léku (podle toho, co je delší).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: JNT-517
Lék: JNT-517
JNT-517 administered orally twice daily using age- and weight-banded dosing.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Časové okno: Screening to +2 weeks from last dose
Reported based on results of 12-lead electrocardiograms (ECGs), vital signs, clinical laboratory tests, and other medical assessments.
Screening to +2 weeks from last dose

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolute Change from Baseline in Plasma Phe
Časové okno: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percent Change from Baseline Over Time in Plasma Phe
Časové okno: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe <600 micromoles (µM) Over Time in Participants with Baseline Phe >600 µM
Časové okno: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe ≤360 µM Over Time in Participants with Baseline Phe >360 µM
Časové okno: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe ≥120 µM Over Time in Participants with Baseline Phe >120 µM
Časové okno: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Change from Baseline Over Time in Urinary Phe and Other Amino Acids
Časové okno: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in Dietary Phe Intake
Časové okno: Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute change from baseline over time in dietary Phe intake (milligrams per kilogram per day [mg/kg/day]) for participants achieving plasma Phe ≤360 μM
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in Dietary Intact Protein Intake (grams per kilogram per day [g/kg/day]) for Participants Achieving Plasma Phe ≤360 μM
Časové okno: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants who Increase Phe Intake Over Time While Maintaining Plasma Phe ≤360 μM
Časové okno: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in the Attention-Deficit/Hyperactivity Disorder Rating Scale Version 5 (ADHD-RS-5) in Pediatric Participants who Previously Participated in JNT517-301
Časové okno: Month 6, Month 12, and yearly thereafter up to approximately 5 years
Month 6, Month 12, and yearly thereafter up to approximately 5 years
Plasma Concentrations Over Time in de novo Participants Aged 4 to 11 Years
Časové okno: Day 1 (1-hour postdose), and predose and 1-hour postdose on Day 7 and Day 14
Day 1 (1-hour postdose), and predose and 1-hour postdose on Day 7 and Day 14

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. srpna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. listopadu 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. února 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. října 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. října 2024

První zveřejněno (Aktuální)

4. října 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • JNT517-501
  • 359-201-00006 (Jiný identifikátor: Otsuka)
  • 1013577 (Jiný identifikátor: UK CT)
  • 2025-524753-13-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Anonymizovaná údaje o jednotlivých účastnících (IPD), které jsou základem výsledků této studie, budou sdíleny s vědci, aby se dosáhlo cílů předem specifikovaných v metodicky zdravém výzkumu. Malé studie s méně než 25 účastníky jsou ze sdílení dat vyloučeny.

Časový rámec sdílení IPD

Data budou k dispozici po schválení marketingu na globálních trzích nebo od začátku 1-3 let po publikaci článku. Dostupnost dat neexistuje žádné datum ukončení.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Otsuka bude sdílet data na platformě sdílení dat Vivli, která najdete zde: https://vivli.org/ourMember/otsuka/

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit