Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af JNT-517 hos deltagere med phenylketonuri

27. april 2026 opdateret af: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Et åbent udvidelsesstudie for at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af JNT-517 hos deltagere med phenylketonuri

Målet med denne fase 3, åbne forlængelsesundersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af JNT-517 hos deltagere med phenylketonuri (PKU) efter afslutning af enten studie JNT517-101 eller JNT517-201. I dette langsigtede forlængelsesstudie (LTE) vil alle voksne (i alderen ≥18 år), der fuldfører undersøgelse JNT517-101, blive randomiseret 1:1 til at modtage JNT-517 på 75 mg to gange dagligt (BID) eller 150 mg BID, uanset af deres tidligere dosis. Unge deltagere, der fuldfører undersøgelse JNT517-201, vil modtage den samme JNT-517-dosis af den kohorte, som de oprindeligt blev tildelt, enten 75 mg BID eller 150 mg BID.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

240

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Rekruttering
        • Children's Health Queensland - Queensland Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Inwood
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Rekruttering
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC) - Children's Hospital of Pittsburgh
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Vockley
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • University of Texas Health (UTHealth) Science Center at Houston
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Northrup
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Klinisk diagnose af PKU og har gennemført undersøgelse JNT517-101 eller undersøgelse JNT517-201.
  2. Ikke på pegvaliase inden for 4 uger efter screening.
  3. Hvis på sapropterin eller store neutrale aminosyrer ved screening, skal den være på en stabil dosis i 4 uger før screening og forventes at være på stabil dosis i undersøgelsens varighed.
  4. Villig og i stand til at opretholde en kost, der er konsistent i proteinindhold fra naturlige intakte og medicinske fødevareproteinkilder fra screeningsperioden gennem undersøgelsens varighed under ledelse af en diætist.

  5. Hvis kvinde i den fødedygtige alder:

    1. Skal have en negativ serumgraviditetstest ved screening og en negativ uringraviditetstest inden dag 1.
    2. Skal praktisere seksuel afholdenhed, eller hvis involveret i seksuelt samleje, der kan føre til graviditet, skal acceptere at bruge 2 yderst effektive præventionsmetoder (se afsnit 7.3.1 for detaljer om prævention) fra screening indtil mindst 30 dage efter det sidste forsøgslægemiddel administration.
    3. Hvis du tager østrogen- eller progesteron-baserede orale præventionsmidler, skal du acceptere at bruge 2 andre meget effektive præventionsmetoder eller skal acceptere seksuel afholdenhed under undersøgelsen.

  6. Er en kvinde ikke i den fødedygtige alder eller postmenopausal, defineret som følger:

    1. Har fået foretaget kirurgisk sterilisation (hysterektomi, bilateral ooforektomi eller bilateral salpingektomi).
    2. Har haft amenoré i minimum 1 år med bekræftelse af niveauer af follikelstimulerende hormontest.
    3. Har ikke opnået menarche (har ikke haft første menstruation). Hvis en kvinde opnår menarche under undersøgelsen, skal hun følge præventionskravet for kvinder i den fødedygtige alder.

  7. Hvis en mand skal praktisere seksuel afholdenhed, eller hvis den er involveret i ethvert samleje, der kan føre til graviditet, skal han acceptere at bruge højeffektive præventionsmetoder fra dag 1 indtil mindst 30 dage efter den sidste indgivelse af studielægemidlet.

    Bemærk: Der kræves ingen restriktioner for mænd, der har gennemgået en dokumenteret vasektomi mindst 4 måneder før screening. Hvis vasektomiproceduren ikke er dokumenteret eller blev udført mindre end 4 måneder før screening, skal mænd følge samme prævention som for ikke-vasektomierede deltagere.

  8. I stand til at give underskrevet informeret samtykke eller og/eller samtykke (for unge) og i stand til at overholde undersøgelsesprocedurer.
  9. Deltagere med psykiatrisk sygdom skal være velkontrolleret de sidste 3 måneder forud for screeningsbesøget, og hvis de er på medicin, på stabil medicin i de sidste 3 måneder.

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Fortsættelse i LTE anses ikke for sikker og/eller mulig efter efterforskerens mening.
  2. Enhver akut eller kronisk medicinsk tilstand, der ville forhindre deltageren i at overholde procedurerne eller sætte deltageren i fare, hvis de deltager i undersøgelsen.
  3. Positiv for hepatitis B eller C eller human immundefektvirus.
  4. Enhver historie med leversygdom.
  5. Enhver historie med grå stær eller mere end minimal grå stær observeret under den oftalmologiske screeningundersøgelse. Minimal grå stær er defineret som ændringer svarende til LOCS II (linseopacitetsklassifikationssystem II) linsegrad C1, N1 eller P1 eller et tilsvarende klassificeringssystem.
  6. Enhver kirurgisk eller medicinsk tilstand, der kan påvirke undersøgelseslægemiddelabsorption, distribution, metabolisme eller udskillelse.
  7. Kreatininclearance ˂90 mL/min i 2021 Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration-formel for voksne og med Schwartz-formlen til unge (˂18 år)
  8. Historie om stof- eller alkoholmisbrug i det sidste år.
  9. Brug af enhver medicin, der hæmmer eller inducerer cytochrom P450 (CYP)3A4 eller hæmmer af transporter P glycoprotein (P-gp) inden for 4 uger før randomisering og uvillig og/eller ude af stand til at undgå disse lægemidler i hele behandlingsvarigheden.
  10. Brug af en hvilken som helst medicin, der er et substrat for CYP3A4 eller et substrat for transportørerne Pgp, brystkræftresistensprotein (BCRP), organisk aniontransportør 3 (OAT3), multilægemiddel- og toksinekstrudering (MATE)1 eller MATE2-K inden for 4 uger før randomisering og uvillig og/eller ude af stand til at undgå disse medikamenter i hele behandlingsvarigheden.
  11. Aktuel, nylig eller mistænkt infektion inden for 2 uger efter screening af SARS-CoV-2/COVID-19.
  12. Ude af stand til at tolerere oral medicin eller manglende evne til at sluge tabletter.
  13. Allergi over for JNT-517 eller enhver komponent i undersøgelsesproduktet.

  14. Enhver af følgende laboratorieværdier ved screeningbesøget:

    1. Alanin aminotransferase eller aspartat aminotransferase værdier ˃ den øvre grænse for normal (ULN)
    2. Total bilirubin ˃ULN
    3. Hæmoglobin ˂11,0 g/dL (˂110,0 g/L)
    4. Antal hvide blodlegemer ˃ULN
    5. Blodpladeantal ˂150 × 109/L (˂150.000/mm3)
  15. Deltagelse i en anden lægemiddelundersøgelse inden for 30 dage (bortset fra JNT-517) eller, hvis kendt, 5 halveringstider af forsøgslægemidlet (alt efter hvad der er længst).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: JNT-517
Medicin: JNT-517
JNT-517 administered orally twice daily using age- and weight-banded dosing.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsramme: Screening to +2 weeks from last dose
Reported based on results of 12-lead electrocardiograms (ECGs), vital signs, clinical laboratory tests, and other medical assessments.
Screening to +2 weeks from last dose

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolute Change from Baseline in Plasma Phe
Tidsramme: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percent Change from Baseline Over Time in Plasma Phe
Tidsramme: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe <600 micromoles (µM) Over Time in Participants with Baseline Phe >600 µM
Tidsramme: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe ≤360 µM Over Time in Participants with Baseline Phe >360 µM
Tidsramme: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe ≥120 µM Over Time in Participants with Baseline Phe >120 µM
Tidsramme: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Change from Baseline Over Time in Urinary Phe and Other Amino Acids
Tidsramme: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in Dietary Phe Intake
Tidsramme: Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute change from baseline over time in dietary Phe intake (milligrams per kilogram per day [mg/kg/day]) for participants achieving plasma Phe ≤360 μM
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in Dietary Intact Protein Intake (grams per kilogram per day [g/kg/day]) for Participants Achieving Plasma Phe ≤360 μM
Tidsramme: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants who Increase Phe Intake Over Time While Maintaining Plasma Phe ≤360 μM
Tidsramme: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in the Attention-Deficit/Hyperactivity Disorder Rating Scale Version 5 (ADHD-RS-5) in Pediatric Participants who Previously Participated in JNT517-301
Tidsramme: Month 6, Month 12, and yearly thereafter up to approximately 5 years
Month 6, Month 12, and yearly thereafter up to approximately 5 years
Plasma Concentrations Over Time in de novo Participants Aged 4 to 11 Years
Tidsramme: Day 1 (1-hour postdose), and predose and 1-hour postdose on Day 7 and Day 14
Day 1 (1-hour postdose), and predose and 1-hour postdose on Day 7 and Day 14

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. august 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. november 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. oktober 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. oktober 2024

Først opslået (Faktiske)

4. oktober 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • JNT517-501
  • 359-201-00006 (Anden identifikator: Otsuka)
  • 1013577 (Anden identifikator: UK CT)
  • 2025-524753-13-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Anonymiserede individuelle deltagerdata (IPD), der ligger til grund for resultaterne af denne undersøgelse, vil blive delt med forskere for at nå mål, der er specificeret i et metodologisk sundt forskningsforslag. Små undersøgelser med mindre end 25 deltagere er udelukket fra datadeling.

IPD-delingstidsramme

Data vil være tilgængelige efter markedsføringsgodkendelse på globale markeder eller begyndt 1-3 år efter artikelpublikation. Der er ingen slutdato til tilgængeligheden af ​​dataene.

IPD-delingsadgangskriterier

Otsuka vil dele data på Vivli -datadelingsplatformen, som kan findes her: https://vivli.org/ourmember/otsuka/

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner