Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność JNT-517 u uczestników chorych na fenyloketonurię

27 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Otwarte badanie rozszerzone mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności JNT-517 u uczestników chorych na fenyloketonurię

Celem tego otwartego badania fazy III będącego kontynuacją badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności JNT-517 u uczestników chorych na fenyloketonurię (PKU) po ukończeniu badania JNT517-101 lub JNT517-201. W tym długoterminowym badaniu przedłużonym (LTE) wszyscy dorośli (w wieku ≥18 lat), którzy ukończyli badanie JNT517-101, zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej JNT-517 w dawce 75 mg dwa razy na dobę (BID) lub 150 mg dwa razy na dobę, niezależnie od poprzedniej dawki. Młodzież, która ukończy badanie JNT517-201, otrzyma tę samą dawkę JNT-517, co w kohorcie, do której została początkowo przydzielona, ​​albo 75 mg BID, albo 150 mg BID.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

240

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Rekrutacyjny
        • Children's Health Queensland - Queensland Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Inwood
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Rekrutacyjny
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC) - Children's Hospital of Pittsburgh
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Vockley
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • University of Texas Health (UTHealth) Science Center at Houston
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Northrup
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Diagnoza kliniczna PKU i ukończenie badania JNT517-101 lub badania JNT517-201.
  2. Nie stosować pegwaliazy w ciągu 4 tygodni od badania przesiewowego.
  3. Jeśli podczas badania przesiewowego przyjmujesz sapropterynę lub duże obojętne aminokwasy, musisz przyjmować stałą dawkę przez 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym i oczekuje się, że będziesz przyjmować stałą dawkę przez cały czas trwania badania.
  4. Chęć i zdolność do utrzymywania diety o stałej zawartości białka pochodzącego z naturalnych, nienaruszonych i medycznych źródeł białka spożywczego od okresu przesiewowego przez cały czas trwania badania pod kierunkiem dietetyka.

  5. Jeśli kobieta jest w wieku rozrodczym:

    1. Musi mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas badania przesiewowego i negatywny test ciążowy z moczu do 1. dnia.
    2. Musi zachować abstynencję seksualną lub, jeśli uczestniczy w jakimkolwiek stosunku seksualnym, który może prowadzić do ciąży, musi zgodzić się na stosowanie 2 wysoce skutecznych metod antykoncepcji (szczegóły na temat antykoncepcji patrz sekcja 7.3.1) od badania przesiewowego do co najmniej 30 dni po przyjęciu ostatniego badanego leku administracja.
    3. W przypadku stosowania doustnych środków antykoncepcyjnych na bazie estrogenów lub progesteronu musi wyrazić zgodę na stosowanie 2 innych wysoce skutecznych metod antykoncepcji lub musi zgodzić się na abstynencję seksualną podczas badania.

  6. Czy kobieta nie jest w wieku rozrodczym lub jest w okresie pomenopauzalnym, zdefiniowanym w następujący sposób:

    1. Przeszedł sterylizację chirurgiczną (histerektomia, obustronne wycięcie jajników lub obustronna salpingektomia).
    2. Brak miesiączki od co najmniej 1 roku, potwierdzony badaniem poziomu hormonu folikulotropowego.
    3. Nie wystąpiła pierwsza miesiączka (nie wystąpiła pierwsza miesiączka). Jeżeli w trakcie badania u kobiety wystąpi pierwsza pierwsza miesiączka, będzie musiała przestrzegać wymogów dotyczących antykoncepcji obowiązujących kobiety w wieku rozrodczym.

  7. Jeśli mężczyzna musi zachować abstynencję seksualną lub jeśli uczestniczy w jakimkolwiek stosunku płciowym, który może prowadzić do ciąży, musi zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznych metod antykoncepcji od 1. dnia do co najmniej 30 dni po ostatnim podaniu badanego leku.

    Uwaga: w przypadku mężczyzn, którzy przeszli udokumentowaną wazektomię co najmniej 4 miesiące przed badaniem przesiewowym, nie są wymagane żadne ograniczenia. Jeżeli zabieg wazektomii nie jest udokumentowany lub został wykonany mniej niż 4 miesiące przed badaniem przesiewowym, mężczyźni muszą stosować tę samą antykoncepcję, co uczestnicy, którzy nie zostali poddani wazektomii.

  8. Potrafi wyrazić podpisaną świadomą zgodę i/lub zgodę (w przypadku młodzieży) i jest w stanie przestrzegać procedur badawczych.
  9. Uczestnicy cierpiący na choroby psychiczne muszą być pod dobrą kontrolą przez ostatnie 3 miesiące przed wizytą przesiewową, a jeśli przyjmują leki, to przez ostatnie 3 miesiące leki o stałej wartości.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. W opinii Badacza kontynuacja w LTE nie jest uważana za bezpieczną i/lub wykonalną.
  2. Wszelkie ostre lub przewlekłe schorzenia, które uniemożliwiają uczestnikowi przestrzeganie procedur lub narażają uczestnika na ryzyko w przypadku udziału w badaniu.
  3. Wynik pozytywny na wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C lub ludzki wirus niedoboru odporności.
  4. Jakakolwiek historia chorób wątroby.
  5. Jakakolwiek historia zaćmy lub więcej niż minimalna zaćma zaobserwowana podczas przesiewowego badania okulistycznego. Zaćmę minimalną definiuje się jako zmiany podobne do LOCS II (system klasyfikacji zmętnień soczewek II) klasy soczewek C1, N1 lub P1 lub równoważnego systemu klasyfikacji.
  6. Wszelkie schorzenia chirurgiczne lub medyczne, które mogą mieć wpływ na wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie badanego leku.
  7. Klirens kreatyniny ˂90 ml/min do 2021 r. Epidemiologia przewlekłej choroby nerek Wzór współpracy dla dorosłych i wzór Schwartza dla młodzieży (˂18 lat)
  8. Historia nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatniego roku.
  9. Stosowanie jakichkolwiek leków będących inhibitorami lub induktorami cytochromu P450 (CYP)3A4 lub inhibitorów transportera P-glikoproteiny (P-gp) w ciągu 4 tygodni przed randomizacją oraz niechęć i/lub niemożność uniknięcia tych leków przez cały czas trwania leczenia.
  10. Stosowanie dowolnego leku będącego substratem CYP3A4 lub substratem transporterów P gp, białka oporności raka piersi (BCRP), transportera anionów organicznych 3 (OAT3), transportu wielu leków i toksyn (MATE)1 lub MATE2-K w obrębie 4 tygodnie przed randomizacją i nie chcą i/lub nie mogą uniknąć stosowania tych leków przez cały czas trwania leczenia.
  11. Obecne, niedawne lub podejrzewane zakażenie w ciągu 2 tygodni od badania przesiewowego na obecność SARS-CoV-2/COVID-19.
  12. Nietolerancja leków doustnych lub niemożność połykania tabletek.
  13. Alergia na JNT-517 lub którykolwiek składnik badanego produktu.

  14. Którekolwiek z poniższych wartości laboratoryjnych podczas wizyty przesiewowej:

    1. Wartości aminotransferazy alaninowej lub aminotransferazy asparaginianowej ˃ górna granica normy (GGN)
    2. Całkowita bilirubina ˃ULN
    3. Hemoglobina ˂11,0 g/dL (˂110,0 g/l)
    4. Liczba białych krwinek ˃ULN
    5. Liczba płytek krwi ˂150 × 109/l (˂150 000/mm3)
  15. Udział w kolejnym badaniu leku badanego w ciągu 30 dni (innych niż JNT-517) lub, jeśli znane jest 5 okresów półtrwania leku badanego (w zależności od tego, który z nich jest dłuższy).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: JNT-517
Lek: JNT-517
JNT-517 administered orally twice daily using age- and weight-banded dosing.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Ramy czasowe: Screening to +2 weeks from last dose
Reported based on results of 12-lead electrocardiograms (ECGs), vital signs, clinical laboratory tests, and other medical assessments.
Screening to +2 weeks from last dose

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Absolute Change from Baseline in Plasma Phe
Ramy czasowe: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percent Change from Baseline Over Time in Plasma Phe
Ramy czasowe: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe <600 micromoles (µM) Over Time in Participants with Baseline Phe >600 µM
Ramy czasowe: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe ≤360 µM Over Time in Participants with Baseline Phe >360 µM
Ramy czasowe: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe ≥120 µM Over Time in Participants with Baseline Phe >120 µM
Ramy czasowe: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Change from Baseline Over Time in Urinary Phe and Other Amino Acids
Ramy czasowe: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in Dietary Phe Intake
Ramy czasowe: Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute change from baseline over time in dietary Phe intake (milligrams per kilogram per day [mg/kg/day]) for participants achieving plasma Phe ≤360 μM
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in Dietary Intact Protein Intake (grams per kilogram per day [g/kg/day]) for Participants Achieving Plasma Phe ≤360 μM
Ramy czasowe: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants who Increase Phe Intake Over Time While Maintaining Plasma Phe ≤360 μM
Ramy czasowe: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in the Attention-Deficit/Hyperactivity Disorder Rating Scale Version 5 (ADHD-RS-5) in Pediatric Participants who Previously Participated in JNT517-301
Ramy czasowe: Month 6, Month 12, and yearly thereafter up to approximately 5 years
Month 6, Month 12, and yearly thereafter up to approximately 5 years
Plasma Concentrations Over Time in de novo Participants Aged 4 to 11 Years
Ramy czasowe: Day 1 (1-hour postdose), and predose and 1-hour postdose on Day 7 and Day 14
Day 1 (1-hour postdose), and predose and 1-hour postdose on Day 7 and Day 14

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 sierpnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 listopada 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lutego 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 października 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 października 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 października 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • JNT517-501
  • 359-201-00006 (Inny identyfikator: Otsuka)
  • 1013577 (Inny identyfikator: UK CT)
  • 2025-524753-13-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zobowiązane indywidualne dane uczestników (IPD), które leżą u podstaw wyników tego badania, zostaną udostępnione badaczom, aby osiągnąć cele wstępnie określone w propozycji badawczej metodologicznej. Małe badania z mniej niż 25 uczestnikami są wykluczone z udostępniania danych.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Dane będą dostępne po zatwierdzeniu marketingu na rynkach globalnych lub rozpoczynającym się 1-3 lat po publikacji artykułu. Dostępność danych nie ma daty zakończenia.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

OTSUKA udostępni dane na platformie udostępniania danych VIVLI, które można znaleźć tutaj: https://vivli.org/ourmember/otsuka/

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj