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Un estudio para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de JNT-517 en participantes con fenilcetonuria

27 de abril de 2026 actualizado por: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Un estudio de extensión de etiqueta abierta para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de JNT-517 en participantes con fenilcetonuria

El objetivo de este estudio de extensión abierto de fase 3 es evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de JNT-517 en participantes con fenilcetonuria (PKU) después de completar el estudio JNT517-101 o JNT517-201. En este estudio de extensión a largo plazo (LTE), todos los adultos (≥18 años) que completen el estudio JNT517-101 serán asignados al azar 1:1 para recibir JNT-517 en dosis de 75 mg dos veces al día (BID) o 150 mg BID, independientemente. de su dosis anterior. Los participantes adolescentes que completen el estudio JNT517-201 recibirán la misma dosis de JNT-517 de la cohorte a la que fueron asignados inicialmente, ya sea 75 mg dos veces al día o 150 mg dos veces al día.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

240

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Reclutamiento
        • Mater Health - Mater Hospital Brisbane
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Nisbet
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Reclutamiento
        • Children's Health Queensland - Queensland Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Inwood
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Reclutamiento
        • Murdoch Children's Research Institute
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Peters
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • Reclutamiento
        • University of Florida (UF) Health Shands Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Zori
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • Reclutamiento
        • University of South Florida
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Sanchez-Valle
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Reclutamiento
        • Oregon Health and Science University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Harding
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Reclutamiento
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC) - Children's Hospital of Pittsburgh
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Vockley
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Reclutamiento
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • McNutt
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Reclutamiento
        • Children's Medical Center Dallas
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • McNutt
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • University of Texas Health (UTHealth) Science Center at Houston
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Northrup
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Reclutamiento
        • Utah Health - The University of Utah Hospital
        • Investigador principal:
          • Andrews
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Diagnóstico clínico de PKU y haber completado el estudio JNT517-101 o el estudio JNT517-201.
  2. No tomar pegvaliase dentro de las 4 semanas posteriores a la evaluación.
  3. Si toma sapropterina o aminoácidos neutros grandes en el momento de la selección, debe estar en una dosis estable durante 4 semanas antes de la selección y se espera que esté en una dosis estable durante la duración del estudio.
  4. Dispuesto y capaz de mantener una dieta consistente en contenido de proteínas provenientes de fuentes de proteínas alimentarias naturales intactas y médicas desde el período de selección hasta la duración del estudio bajo la dirección de un dietista.

  5. Si es mujer en edad fértil:

    1. Debe tener una prueba de embarazo en suero negativa en la selección y una prueba de embarazo en orina negativa el día 1.
    2. Debe practicar la abstinencia sexual o, si participa en cualquier relación sexual que pueda provocar un embarazo, debe aceptar utilizar 2 métodos anticonceptivos altamente eficaces (consulte la Sección 7.3.1 para obtener detalles sobre anticoncepción) desde la selección hasta al menos 30 días después del último fármaco del estudio. administración.
    3. Si toma anticonceptivos orales a base de estrógeno o progesterona, debe aceptar utilizar otros 2 métodos anticonceptivos altamente eficaces o debe aceptar la abstinencia sexual durante el estudio.

  6. Es una mujer que no está en edad fértil o posmenopáusica, definida de la siguiente manera:

    1. Ha tenido esterilización quirúrgica (histerectomía, ooforectomía bilateral o salpingectomía bilateral).
    2. Ha tenido amenorrea durante un mínimo de 1 año con confirmación mediante pruebas de niveles de hormona folículo estimulante.
    3. No ha alcanzado la menarquia (no ha tenido su primera menstruación). Si una mujer alcanza la menarquia durante el estudio, deberá seguir los requisitos anticonceptivos para mujeres en edad fértil.

  7. Si es hombre, debe practicar la abstinencia sexual, o si participa en cualquier relación sexual que pueda provocar un embarazo, debe aceptar utilizar métodos anticonceptivos altamente eficaces desde el día 1 hasta al menos 30 días después de la última administración del fármaco del estudio.

    Nota: No se requieren restricciones para los hombres que se hayan sometido a una vasectomía documentada al menos 4 meses antes de la selección. Si el procedimiento de vasectomía no está documentado o se realizó menos de 4 meses antes de la selección, los hombres deben seguir los mismos métodos anticonceptivos que los participantes no vasectomizados.

  8. Capaz de dar consentimiento informado firmado y/o asentimiento (para adolescentes) y capaz de cumplir con los procedimientos del estudio.
  9. Los participantes con enfermedades psiquiátricas deben estar bien controlados durante los últimos 3 meses antes de la visita de selección y, si toman medicamentos, medicamentos estables durante los últimos 3 meses.

Criterios de exclusión clave:

  1. La continuación al LTE no se considera segura y/o factible en opinión del Investigador.
  2. Cualquier condición médica aguda o crónica que impediría al participante cumplir con los procedimientos o pondría al participante en riesgo si participa en el estudio.
  3. Positivo para hepatitis B o C o virus de inmunodeficiencia humana.
  4. Cualquier antecedente de enfermedad hepática.
  5. Cualquier antecedente de cataratas o más de cataratas mínimas observadas durante el examen oftalmológico de detección. Las cataratas mínimas se definen como cambios similares a los grados C1, N1 o P1 del lente LOCS II (sistema de clasificación de opacidades del cristalino II), o un sistema de clasificación equivalente.
  6. Cualquier condición quirúrgica o médica que pueda afectar la absorción, distribución, metabolismo o excreción del fármaco del estudio.
  7. Aclaramiento de creatinina ˂90 ml/min para 2021 Fórmula de colaboración epidemiológica de la enfermedad renal crónica para adultos y por la fórmula de Schwartz para adolescentes (˂18 años de edad)
  8. Historial de abuso de drogas o alcohol en el último año.
  9. Uso de cualquier medicamento que sea inhibidores o inductores del citocromo P450 (CYP) 3A4 o inhibidores de la glicoproteína P transportadora (P-gp) dentro de las 4 semanas anteriores a la aleatorización y no querer o no poder evitar estos medicamentos durante la duración del tratamiento.
  10. Uso de cualquier medicamento que sea sustrato de CYP3A4 o sustrato de los transportadores P gp, proteína de resistencia al cáncer de mama (BCRP), transportador de aniones orgánicos 3 (OAT3), extrusión de múltiples fármacos y toxinas (MATE) 1 o MATE2-K dentro 4 semanas antes de la aleatorización y no quieren o no pueden evitar estos medicamentos durante la duración del tratamiento.
  11. Infección actual, reciente o sospechada dentro de las 2 semanas posteriores a la detección de SARS-CoV-2/COVID-19.
  12. Incapacidad para tolerar la medicación oral o incapacidad para tragar tabletas.
  13. Alergia al JNT-517 o cualquier componente del producto en investigación.

  14. Cualquiera de los siguientes valores de laboratorio en la visita de selección:

    1. Valores de alanina aminotransferasa o aspartato aminotransferasa ˃ el límite superior normal (LSN)
    2. Bilirrubina total ˃LSN
    3. Hemoglobina ˂11,0 g/dL (˂110,0 g/L)
    4. Recuento de glóbulos blancos ˃ULN
    5. Recuento de plaquetas ˂150 × 109/L (˂150.000/mm3)
  15. Participación en otro ensayo de fármaco en investigación dentro de los 30 días (que no sea JNT-517) o, si se conocen, 5 vidas medias del fármaco en investigación (lo que sea más largo).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: JNT-517
Droga: JNT-517
JNT-517 administered orally twice daily using age- and weight-banded dosing.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Periodo de tiempo: Screening to +2 weeks from last dose
Reported based on results of 12-lead electrocardiograms (ECGs), vital signs, clinical laboratory tests, and other medical assessments.
Screening to +2 weeks from last dose

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Absolute Change from Baseline in Plasma Phe
Periodo de tiempo: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percent Change from Baseline Over Time in Plasma Phe
Periodo de tiempo: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe <600 micromoles (µM) Over Time in Participants with Baseline Phe >600 µM
Periodo de tiempo: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe ≤360 µM Over Time in Participants with Baseline Phe >360 µM
Periodo de tiempo: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe ≥120 µM Over Time in Participants with Baseline Phe >120 µM
Periodo de tiempo: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Change from Baseline Over Time in Urinary Phe and Other Amino Acids
Periodo de tiempo: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in Dietary Phe Intake
Periodo de tiempo: Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute change from baseline over time in dietary Phe intake (milligrams per kilogram per day [mg/kg/day]) for participants achieving plasma Phe ≤360 μM
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in Dietary Intact Protein Intake (grams per kilogram per day [g/kg/day]) for Participants Achieving Plasma Phe ≤360 μM
Periodo de tiempo: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants who Increase Phe Intake Over Time While Maintaining Plasma Phe ≤360 μM
Periodo de tiempo: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in the Attention-Deficit/Hyperactivity Disorder Rating Scale Version 5 (ADHD-RS-5) in Pediatric Participants who Previously Participated in JNT517-301
Periodo de tiempo: Month 6, Month 12, and yearly thereafter up to approximately 5 years
Month 6, Month 12, and yearly thereafter up to approximately 5 years
Plasma Concentrations Over Time in de novo Participants Aged 4 to 11 Years
Periodo de tiempo: Day 1 (1-hour postdose), and predose and 1-hour postdose on Day 7 and Day 14
Day 1 (1-hour postdose), and predose and 1-hour postdose on Day 7 and Day 14

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

11 de agosto de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de noviembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de febrero de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de octubre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de octubre de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

4 de octubre de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

1 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • JNT517-501
  • 359-201-00006 (Otro identificador: Otsuka)
  • 1013577 (Otro identificador: UK CT)
  • 2025-524753-13-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Datos anónimos de participantes individuales (IPD) que subyacen a los resultados de este estudio se compartirán con los investigadores para lograr los objetivos previamente especificados en una propuesta de investigación metodológicamente sólida. Los pequeños estudios con menos de 25 participantes están excluidos del intercambio de datos.

Marco de tiempo para compartir IPD

Los datos estarán disponibles después de la aprobación de marketing en los mercados globales, o a partir de 1-3 años después de la publicación del artículo. No hay fecha de finalización para la disponibilidad de los datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

Otsuka compartirá datos en la plataforma de intercambio de datos Vivli que se puede encontrar aquí: https://vivli.org/ourmember/otsuka/

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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