Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus JNT-517:n pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on fenyyliketonuria

maanantai 27. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Avoin laajennustutkimus JNT-517:n pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi fenyyliketonuriaa sairastavilla potilailla

Tämän vaiheen 3, avoimen jatkotutkimuksen tavoitteena on arvioida JNT-517:n pitkän aikavälin turvallisuutta ja tehoa fenyyliketonuriaa (PKU) sairastavilla osallistujilla joko tutkimuksen JNT517-101 tai JNT517-201 jälkeen. Tässä pitkäaikaisessa jatkotutkimuksessa (LTE) kaikki aikuiset (ikä ≥ 18 vuotta), jotka suorittavat tutkimuksen JNT517-101, satunnaistetaan 1:1 saamaan JNT-517:ää 75 mg kahdesti päivässä (BID) tai 150 mg kahdesti vuorokaudessa, riippumatta edellisestä annoksestaan. Nuoret osallistujat, jotka suorittavat tutkimuksen JNT517-201, saavat saman JNT-517-annoksen kohortista, johon he alun perin määrättiin, joko 75 mg BID tai 150 mg BID.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

240

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Rekrytointi
        • Children's Health Queensland - Queensland Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Inwood
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Rekrytointi
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC) - Children's Hospital of Pittsburgh
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Vockley
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • University of Texas Health (UTHealth) Science Center at Houston
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Northrup
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  1. PKU:n kliininen diagnoosi ja on suorittanut tutkimuksen JNT517-101 tai tutkimuksen JNT517-201.
  2. Ei pegvaliasella 4 viikon sisällä seulonnasta.
  3. Jos seulonnoissa käytetään sapropteriinia tai suuria neutraaleja aminohappoja, hänen on oltava vakaalla annoksella 4 viikkoa ennen seulontaa ja sen odotetaan olevan vakaalla annoksella tutkimuksen ajan.
  4. Haluaa ja pystyä ylläpitämään proteiinipitoisuudeltaan johdonmukaista ruokavaliota luonnollisista ehjistä ja lääketieteellisistä ruokaproteiinilähteistä seulontajaksosta tutkimuksen ajan ravitsemusterapeutin johdolla.

  5. Jos hedelmällisessä iässä oleva nainen:

    1. Sinulla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti seulonnassa ja negatiivinen virtsaraskaustesti päivään 1 mennessä.
    2. Sinun on harjoitettava seksuaalista pidättymistä, tai jos hän osallistuu mihinkään sukupuoliyhteyteen, joka voi johtaa raskauteen, hänen on suostuttava käyttämään kahta erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää (katso kohta 7.3.1, jos haluat lisätietoja ehkäisystä) seulonnasta alkaen vähintään 30 päivään viimeisen tutkimuslääkkeen jälkeen. hallinto.
    3. Jos käytät estrogeeni- tai progesteronipohjaisia ​​oraalisia ehkäisyvalmisteita, sinun on suostuttava käyttämään kahta muuta erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tai suostuttava seksuaaliseen pidättymiseen tutkimuksen aikana.

  6. Onko nainen, joka ei ole hedelmällisessä iässä tai postmenopausaalinen, määritelty seuraavasti:

    1. Hänelle on tehty kirurginen sterilointi (kohdunpoisto, molemminpuolinen munanpoisto tai molemminpuolinen salpingektomia).
    2. Hänellä on ollut amenorrea vähintään 1 vuoden ajan, ja se on vahvistettu follikkelia stimuloivan hormonin testeillä.
    3. Ei ole tullut kuukautisia (ei ole ollut ensimmäisiä kuukautisia). Jos naisella kuukautiset alkavat tutkimuksen aikana, hänen on noudatettava hedelmällisessä iässä olevien naisten ehkäisyvaatimuksia.

  7. Jos mies, hänen on harjoitettava seksuaalista pidättymistä, tai jos hän on osallisena missä tahansa sukupuoliyhteydessä, joka voi johtaa raskauteen, hänen on suostuttava käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä päivästä 1 aina vähintään 30 päivään viimeisen tutkimuslääkkeen annon jälkeen.

    Huomautus: Mitään rajoituksia ei vaadita miehiltä, ​​joille on tehty dokumentoitu vasektomia vähintään 4 kuukautta ennen seulontaa. Jos vasektomiaa ei ole dokumentoitu tai se suoritettiin alle 4 kuukautta ennen seulontatutkimusta, miesten on noudatettava samaa ehkäisyä kuin ei-vasektomoitujen osallistujien.

  8. Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen tai ja/tai suostumuksen (nuorille) ja pystyy noudattamaan tutkimusmenettelyjä.
  9. Psykiatrista sairautta sairastavien osallistujien tulee olla hyvässä hallinnassa viimeiset 3 kuukautta ennen seulontakäyntiä ja lääkitystä saaneiden tulee olla stabiileilla lääkkeillä viimeiset 3 kuukautta.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. LTE:hen jatkamista ei pidetä tutkijan mielestä turvallisena ja/tai mahdollisena.
  2. Mikä tahansa akuutti tai krooninen sairaus, joka estäisi osallistujaa noudattamasta menettelyjä tai asettaisi osallistujan vaaraan, jos hän osallistuu tutkimukseen.
  3. Positiivinen B- tai C-hepatiittivirukselle tai ihmisen immuunikatovirukselle.
  4. Mikä tahansa maksasairaushistoria.
  5. Mikä tahansa historiallinen kaihi tai enemmän kuin pieni kaihi, joka on havaittu seulonta-oftalmologisen tutkimuksen aikana. Minimaalinen kaihi määritellään muutoksiksi, jotka ovat samankaltaisia ​​kuin LOCS II (linssin peittävyyden luokittelujärjestelmä II) linssiluokan C1, N1 tai P1 tai vastaava luokitusjärjestelmä.
  6. Kaikki kirurgiset tai lääketieteelliset tilat, jotka voivat vaikuttaa tutkimuslääkkeen imeytymiseen, jakautumiseen, aineenvaihduntaan tai erittymiseen.
  7. Kreatiniinipuhdistuma ˂90 ml/min vuoteen 2021 mennessä Kroonisen munuaissairauden epidemiologia Yhteistyökaava aikuisille ja Schwartzin kaava nuorille (˂18-vuotiaille)
  8. Huumeiden tai alkoholin väärinkäytön historia viimeisen vuoden aikana.
  9. Minkä tahansa lääkkeen, joka on sytokromi P450 (CYP)3A4:n tai kuljettaja-P-glykoproteiinin (P-gp) inhibiittori, käyttö 4 viikon sisällä ennen satunnaistamista ja haluton ja/tai kykenemätön välttämään näitä lääkkeitä koko hoidon ajan.
  10. Minkä tahansa sellaisen lääkkeen käyttö, joka on CYP3A4:n substraatti tai kuljettajien P gp, rintasyöpäresistenssiproteiinin (BCRP), orgaanisen anionin kuljettaja 3:n (OAT3), monilääke- ja toksiiniekstruusio (MATE)1 tai MATE2-K:n substraatti 4 viikkoa ennen satunnaistamista ja haluton ja/tai kykenemätön välttämään näitä lääkkeitä koko hoidon ajan.
  11. Nykyinen, äskettäinen tai epäilty infektio 2 viikon sisällä SARS-CoV-2/COVID-19-seulonnasta.
  12. Ei voi sietää suun kautta otettavaa lääkitystä tai kyvyttömyys niellä tabletteja.
  13. Allergia JNT-517:lle tai jollekin tutkimustuotteen komponentille.

  14. Mikä tahansa seuraavista laboratorioarvoista seulontakäynnillä:

    1. Alaniiniaminotransferaasi- tai aspartaattiaminotransferaasiarvot ˃ normaalin yläraja (ULN)
    2. Kokonaisbilirubiini ˃ULN
    3. Hemoglobiini ˂11,0 g/dl (˂110,0 g/l)
    4. Valkosolujen määrä ˃ULN
    5. Verihiutalemäärä ˂150 × 109/l (˂150 000/mm3)
  15. Osallistuminen toiseen tutkittavaan lääketutkimukseen 30 päivän sisällä (muu kuin JNT-517) tai, jos tiedetään, tutkimuslääkkeen 5 puoliintumisaikaa (sen mukaan kumpi on pidempi).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: JNT-517
Lääke: JNT-517
JNT-517 administered orally twice daily using age- and weight-banded dosing.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Aikaikkuna: Screening to +2 weeks from last dose
Reported based on results of 12-lead electrocardiograms (ECGs), vital signs, clinical laboratory tests, and other medical assessments.
Screening to +2 weeks from last dose

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absolute Change from Baseline in Plasma Phe
Aikaikkuna: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percent Change from Baseline Over Time in Plasma Phe
Aikaikkuna: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe <600 micromoles (µM) Over Time in Participants with Baseline Phe >600 µM
Aikaikkuna: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe ≤360 µM Over Time in Participants with Baseline Phe >360 µM
Aikaikkuna: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe ≥120 µM Over Time in Participants with Baseline Phe >120 µM
Aikaikkuna: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Change from Baseline Over Time in Urinary Phe and Other Amino Acids
Aikaikkuna: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in Dietary Phe Intake
Aikaikkuna: Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute change from baseline over time in dietary Phe intake (milligrams per kilogram per day [mg/kg/day]) for participants achieving plasma Phe ≤360 μM
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in Dietary Intact Protein Intake (grams per kilogram per day [g/kg/day]) for Participants Achieving Plasma Phe ≤360 μM
Aikaikkuna: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants who Increase Phe Intake Over Time While Maintaining Plasma Phe ≤360 μM
Aikaikkuna: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in the Attention-Deficit/Hyperactivity Disorder Rating Scale Version 5 (ADHD-RS-5) in Pediatric Participants who Previously Participated in JNT517-301
Aikaikkuna: Month 6, Month 12, and yearly thereafter up to approximately 5 years
Month 6, Month 12, and yearly thereafter up to approximately 5 years
Plasma Concentrations Over Time in de novo Participants Aged 4 to 11 Years
Aikaikkuna: Day 1 (1-hour postdose), and predose and 1-hour postdose on Day 7 and Day 14
Day 1 (1-hour postdose), and predose and 1-hour postdose on Day 7 and Day 14

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 11. elokuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. marraskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. helmikuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 2. lokakuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 2. lokakuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 4. lokakuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 27. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • JNT517-501
  • 359-201-00006 (Muu tunniste: Otsuka)
  • 1013577 (Muu tunniste: UK CT)
  • 2025-524753-13-00 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Tutkimuksen tulokset jaetaan tutkijoiden kanssa nimettömiä yksittäisiä osallistujien tietoja (IPD), joka on ennalta määriteltyjen tavoitteiden saavuttamiseksi metodologisesti vakaa tutkimusehdotuksessa. Pienet tutkimukset, joissa on alle 25 osallistujaa, jätetään tietojen jakamisesta.

IPD-jaon aikakehys

Tiedot ovat saatavilla markkinoinnin hyväksynnän jälkeen globaaleilla markkinoilla tai 1-3 vuotta artikkelin julkaisun jälkeen. Tietojen saatavuus ei ole loppua.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Otsuka jakaa tietoja Vivlin tiedon jakamisalustasta, joka löytyy täältä: https://vivli.org/ourmember/otsuka/

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa