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Une étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme du JNT-517 chez les participants atteints de phénylcétonurie

27 avril 2026 mis à jour par: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Une étude d'extension ouverte pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme du JNT-517 chez les participants atteints de phénylcétonurie

L'objectif de cette étude d'extension ouverte de phase 3 est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme du JNT-517 chez les participants atteints de phénylcétonurie (PCU) après la fin de l'étude JNT517-101 ou JNT517-201. Dans cette étude d'extension à long terme (LTE), tous les adultes (âgés de ≥ 18 ans) qui terminent l'étude JNT517-101 seront randomisés selon un rapport 1:1 pour recevoir JNT-517 à raison de 75 mg deux fois par jour (BID) ou de 150 mg BID, peu importe de leur dose précédente. Les participants adolescents qui terminent l'étude JNT517-201 recevront la même dose de JNT-517 que la cohorte à laquelle ils ont été initialement affectés, soit 75 mg deux fois par jour, soit 150 mg deux fois par jour.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

240

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Australie
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australie, 4101
      • South Brisbane, Queensland, Australie, 4101
        • Recrutement
        • Children's Health Queensland - Queensland Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Inwood
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australie, 5000
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
  • États-Unis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32608
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33606
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Recrutement
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC) - Children's Hospital of Pittsburgh
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Vockley
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • University of Texas Health (UTHealth) Science Center at Houston
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Northrup
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  1. Diagnostic clinique de PCU et avoir terminé l'étude JNT517-101 ou l'étude JNT517-201.
  2. Pas de pegvaliase dans les 4 semaines suivant le dépistage.
  3. Si vous prenez de la saproptérine ou de gros acides aminés neutres lors du dépistage, vous devez prendre une dose stable pendant 4 semaines avant le dépistage et vous devriez recevoir une dose stable pendant toute la durée de l'étude.
  4. Volonté et capable de maintenir un régime alimentaire cohérent en termes de teneur en protéines provenant de sources de protéines alimentaires naturelles intactes et médicales depuis la période de sélection jusqu'à la durée de l'étude sous la direction d'un diététicien.

  5. Si femme en âge de procréer :

    1. Doit avoir un test de grossesse sérique négatif lors du dépistage et un test de grossesse urinaire négatif au premier jour.
    2. Doit pratiquer l'abstinence sexuelle, ou s'il a des rapports sexuels pouvant conduire à une grossesse, doit accepter d'utiliser 2 méthodes contraceptives très efficaces (voir la section 7.3.1 pour plus de détails sur la contraception) depuis le dépistage jusqu'à au moins 30 jours après le dernier médicament à l'étude. administration.
    3. Si vous prenez des contraceptifs oraux à base d'œstrogènes ou de progestérone, vous devez accepter d'utiliser 2 autres méthodes de contraception très efficaces ou devez accepter l'abstinence sexuelle pendant l'étude.

  6. Est une femme non en âge de procréer ou ménopausée, définie comme suit :

    1. A subi une stérilisation chirurgicale (hystérectomie, ovariectomie bilatérale ou salpingectomie bilatérale).
    2. Souffre d'aménorrhée depuis au moins 1 an avec confirmation par les niveaux de tests d'hormone folliculo-stimulante.
    3. N’a pas eu ses premières règles (n’a pas eu ses premières règles). Si une femme a ses premières règles au cours de l'étude, elle devra suivre les exigences de contraception pour les femmes en âge de procréer.

  7. S'il s'agit d'un homme, doit pratiquer l'abstinence sexuelle, ou s'il est impliqué dans tout rapport sexuel pouvant conduire à une grossesse, doit accepter d'utiliser des méthodes contraceptives hautement efficaces du jour 1 jusqu'à au moins 30 jours après la dernière administration du médicament à l'étude.

    Remarque : Aucune restriction n'est requise pour les hommes ayant subi une vasectomie documentée au moins 4 mois avant le dépistage. Si la procédure de vasectomie n'est pas documentée ou a été réalisée moins de 4 mois avant le dépistage, les hommes doivent suivre la même contraception que pour les participants non vasectomisés.

  8. Capable de donner un consentement éclairé signé ou/ou un assentiment (pour les adolescents) et capable de se conformer aux procédures de l'étude.
  9. Les participants atteints d'une maladie psychiatrique doivent être bien contrôlés au cours des 3 derniers mois précédant la visite de dépistage et s'ils prennent des médicaments, sous des médicaments stables au cours des 3 derniers mois.

Critères d'exclusion clés :

  1. La poursuite dans le LTE n'est pas considérée comme sûre et/ou réalisable de l'avis de l'enquêteur.
  2. Toute condition médicale aiguë ou chronique qui empêcherait le participant de se conformer aux procédures ou le mettrait en danger s'il participe à l'étude.
  3. Positif pour l'hépatite B ou C ou le virus de l'immunodéficience humaine.
  4. Tout antécédent de maladie du foie.
  5. Tout antécédent de cataracte ou cataractes plus que minimes observées lors de l'examen ophtalmologique de dépistage. Les cataractes minimes sont définies comme des changements similaires à ceux des lentilles LOCS II (système de classification des opacités des lentilles II) de qualité C1, N1 ou P1, ou à un système de notation équivalent.
  6. Toute condition chirurgicale ou médicale pouvant affecter l’absorption, la distribution, le métabolisme ou l’excrétion du médicament à l’étude.
  7. Clairance de la créatinine ˂90 ml/min d'ici 2021 Formule de collaboration en matière d'épidémiologie des maladies rénales chroniques pour les adultes et selon la formule de Schwartz pour les adolescents (environ 18 ans)
  8. Antécédents d'abus de drogues ou d'alcool au cours de la dernière année.
  9. Utilisation de tout médicament inhibiteur ou inducteur du cytochrome P450 (CYP) 3A4 ou inhibiteur de la glycoprotéine du transporteur P (P-gp) dans les 4 semaines précédant la randomisation et refusant et/ou incapable d'éviter ces médicaments pendant toute la durée du traitement.
  10. Utilisation de tout médicament qui est un substrat du CYP3A4 ou un substrat des transporteurs P gp, de la protéine de résistance au cancer du sein (BCRP), du transporteur d'anions organiques 3 (OAT3), de l'extrusion multidrogue et toxine (MATE) 1 ou MATE2-K dans 4 semaines avant la randomisation et refusant et/ou incapable d'éviter ces médicaments pendant toute la durée du traitement.
  11. Infection actuelle, récente ou suspectée dans les 2 semaines suivant le dépistage du SRAS-CoV-2/COVID-19.
  12. Incapable de tolérer les médicaments oraux ou incapacité d’avaler des comprimés.
  13. Allergie au JNT-517 ou à tout composant du produit expérimental.

  14. L'une des valeurs de laboratoire suivantes lors de la visite de dépistage :

    1. Valeurs de l'alanine aminotransférase ou de l'aspartate aminotransférase ˃ la limite supérieure de la normale (LSN)
    2. Bilirubine totale ˃LSN
    3. Hémoglobine ˂11,0 g/dL (˂110,0 g/L)
    4. Nombre de globules blancs ˃LSN
    5. Numération plaquettaire ˂150 × 109/L (˂150 000/mm3)
  15. Participation à un autre essai expérimental sur un médicament dans les 30 jours (autre que pour le JNT-517) ou, si connue, 5 demi-vies du médicament expérimental (selon la période la plus longue).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: JNT-517
Médicament: JNT-517
JNT-517 administered orally twice daily using age- and weight-banded dosing.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Délai: Screening to +2 weeks from last dose
Reported based on results of 12-lead electrocardiograms (ECGs), vital signs, clinical laboratory tests, and other medical assessments.
Screening to +2 weeks from last dose

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Absolute Change from Baseline in Plasma Phe
Délai: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percent Change from Baseline Over Time in Plasma Phe
Délai: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe <600 micromoles (µM) Over Time in Participants with Baseline Phe >600 µM
Délai: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe ≤360 µM Over Time in Participants with Baseline Phe >360 µM
Délai: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe ≥120 µM Over Time in Participants with Baseline Phe >120 µM
Délai: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Change from Baseline Over Time in Urinary Phe and Other Amino Acids
Délai: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in Dietary Phe Intake
Délai: Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute change from baseline over time in dietary Phe intake (milligrams per kilogram per day [mg/kg/day]) for participants achieving plasma Phe ≤360 μM
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in Dietary Intact Protein Intake (grams per kilogram per day [g/kg/day]) for Participants Achieving Plasma Phe ≤360 μM
Délai: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants who Increase Phe Intake Over Time While Maintaining Plasma Phe ≤360 μM
Délai: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in the Attention-Deficit/Hyperactivity Disorder Rating Scale Version 5 (ADHD-RS-5) in Pediatric Participants who Previously Participated in JNT517-301
Délai: Month 6, Month 12, and yearly thereafter up to approximately 5 years
Month 6, Month 12, and yearly thereafter up to approximately 5 years
Plasma Concentrations Over Time in de novo Participants Aged 4 to 11 Years
Délai: Day 1 (1-hour postdose), and predose and 1-hour postdose on Day 7 and Day 14
Day 1 (1-hour postdose), and predose and 1-hour postdose on Day 7 and Day 14

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

11 août 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 novembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 février 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 octobre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 octobre 2024

Première publication (Réel)

4 octobre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • JNT517-501
  • 359-201-00006 (Autre identifiant: Otsuka)
  • 1013577 (Autre identifiant: UK CT)
  • 2025-524753-13-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les données anonymisées des participants individuels (IPD) qui sous-tendent les résultats de cette étude seront partagées avec les chercheurs pour atteindre les objectifs pré-spécifiés dans une proposition de recherche méthodologiquement solide. De petites études avec moins de 25 participants sont exclues du partage de données.

Délai de partage IPD

Les données seront disponibles après l'approbation du marketing sur les marchés mondiaux, ou commençant 1 à 3 ans après la publication de l'article. Il n'y a pas de date de fin à la disponibilité des données.

Critères d'accès au partage IPD

Otsuka partagera des données sur la plate-forme de partage de données Vivli qui peuvent être trouvées ici: https://vivli.org/ourmember/otsuka/

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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