Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке долгосрочной безопасности и эффективности JNT-517 у участников с фенилкетонурией

27 апреля 2026 г. обновлено: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Открытое расширенное исследование для оценки долгосрочной безопасности и эффективности JNT-517 у участников с фенилкетонурией

Целью этого открытого расширенного исследования фазы 3 является оценка долгосрочной безопасности и эффективности JNT-517 у участников с фенилкетонурией (ФКУ) после завершения исследования JNT517-101 или JNT517-201. В этом долгосрочном расширенном исследовании (LTE) все взрослые (в возрасте ≥18 лет), завершившие исследование JNT517-101, будут рандомизированы 1:1 для получения JNT-517 в дозе 75 мг два раза в день (дважды в день) или 150 мг два раза в день, независимо от их предыдущей дозы. Участники-подростки, завершившие исследование JNT517-201, получат ту же дозу JNT-517, что и группа, к которой они изначально были отнесены: 75 мг два раза в день или 150 мг два раза в день.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

240

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Австралия
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
        • Рекрутинг
        • Mater Health - Mater Hospital Brisbane
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Nisbet
      • South Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
        • Рекрутинг
        • Children's Health Queensland - Queensland Children's Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Inwood
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Австралия, 5000
        • Рекрутинг
        • Royal Adelaide Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Bratkovic
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • Рекрутинг
        • Murdoch Children's Research Institute
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Peters
  • Соединенные Штаты
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32608
        • Рекрутинг
        • University of Florida (UF) Health Shands Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Zori
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33606
        • Рекрутинг
        • University of South Florida
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Sanchez-Valle
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Рекрутинг
        • Oregon Health and Science University
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Harding
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Рекрутинг
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC) - Children's Hospital of Pittsburgh
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Vockley
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • Рекрутинг
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • McNutt
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
        • Рекрутинг
        • Children's Medical Center Dallas
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • McNutt
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • University of Texas Health (UTHealth) Science Center at Houston
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Northrup
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
        • Рекрутинг
        • Utah Health - The University of Utah Hospital
        • Главный следователь:
          • Andrews
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  1. Клинический диагноз ФКУ и завершение исследования JNT517-101 или исследования JNT517-201.
  2. Не принимать пегвалиазу в течение 4 недель после скрининга.
  3. Если во время скрининга вы принимаете сапроптерин или большие нейтральные аминокислоты, вам необходимо принимать стабильную дозу в течение 4 недель до скрининга и ожидается, что она будет принимать стабильную дозу на протяжении всего исследования.
  4. Желание и возможность поддерживать диету, соответствующую содержанию белка из натуральных интактных и медицинских источников белка, начиная с периода скрининга и в течение всего периода исследования под руководством диетолога.

  5. Если женщина детородного возраста:

    1. Должен иметь отрицательный результат теста на беременность в сыворотке крови при скрининге и отрицательный результат теста на беременность в моче к 1-му дню.
    2. Должен практиковать половое воздержание или, если он участвует в каком-либо половом акте, который может привести к беременности, должен согласиться использовать 2 высокоэффективных метода контрацепции (подробную информацию о контрацепции см. в разделе 7.3.1) с момента скрининга до истечения как минимум 30 дней после приема последнего исследуемого препарата. администрация.
    3. Если вы принимаете пероральные контрацептивы на основе эстрогена или прогестерона, необходимо согласиться на использование двух других высокоэффективных методов контрацепции или согласиться на половое воздержание во время исследования.

  6. Является ли женщина не детородным потенциалом или в постменопаузе, определяемой следующим образом:

    1. Была проведена хирургическая стерилизация (гистерэктомия, двусторонняя овариэктомия или двусторонняя сальпингэктомия).
    2. Имела аменорея в течение как минимум 1 года с подтверждением уровнями тестирования на фолликулостимулирующий гормон.
    3. Не достиг менархе (не было первой менструации). Если во время исследования у женщины наступит менархе, ей необходимо будет соблюдать требования по контрацепции для женщин детородного возраста.

  7. Если мужчина должен практиковать половое воздержание или вступает в какой-либо половой акт, который может привести к беременности, он должен согласиться использовать высокоэффективные методы контрацепции с 1-го дня до по крайней мере 30 дней после последнего приема исследуемого препарата.

    Примечание. Никаких ограничений не требуется для мужчин, перенесших документированную вазэктомию не менее чем за 4 месяца до скрининга. Если процедура вазэктомии не задокументирована или была проведена менее чем за 4 месяца до скрининга, мужчины должны соблюдать те же методы контрацепции, что и участники, не подвергшиеся вазэктомии.

  8. Способен дать подписанное информированное согласие или и/или согласие (для подростков) и способен соблюдать процедуры исследования.
  9. Участники с психическими заболеваниями должны находиться под тщательным контролем в течение последних 3 месяцев до скринингового визита, а если они принимают лекарства, то в течение последних 3 месяцев - стабильных лекарств.

Ключевые критерии исключения:

  1. По мнению исследователя, продолжение перехода на LTE не считается безопасным и/или осуществимым.
  2. Любое острое или хроническое заболевание, которое может помешать участнику соблюдать процедуры или подвергнуть его риску, если он примет участие в исследовании.
  3. Положительный результат на гепатит В или С или вирус иммунодефицита человека.
  4. Любое заболевание печени в анамнезе.
  5. Любая катаракта в анамнезе или катаракта, превышающая минимальную, обнаруженная во время скринингового офтальмологического обследования. Минимальная катаракта определяется как изменения, аналогичные LOCS II (системе классификации помутнений хрусталика II) степени C1, N1 или P1 или эквивалентной системе оценок.
  6. Любые хирургические или медицинские состояния, которые могут повлиять на всасывание, распределение, метаболизм или выведение исследуемого препарата.
  7. Клиренс креатинина ˂90 мл/мин к 2021 г. Формула сотрудничества в области эпидемиологии хронической болезни почек для взрослых и по формуле Шварца для подростков (˂18 лет)
  8. История злоупотребления наркотиками или алкоголем за последний год.
  9. Использование любых лекарств, которые являются ингибиторами или индукторами цитохрома P450 (CYP)3A4 или ингибиторами гликопротеина-переносчика P (P-gp), в течение 4 недель до рандомизации, а также нежелание и/или неспособность избегать приема этих лекарств на протяжении всего периода лечения.
  10. Использование любого лекарства, которое является субстратом CYP3A4 или субстратом транспортеров P gp, белка устойчивости к раку молочной железы (BCRP), переносчика органических анионов 3 (OAT3), экструзии нескольких лекарств и токсинов (MATE)1 или MATE2-K в течение за 4 недели до рандомизации и нежелание и/или неспособность избегать приема этих препаратов на протяжении всего периода лечения.
  11. Текущая, недавняя или предполагаемая инфекция в течение 2 недель после скрининга на SARS-CoV-2/COVID-19.
  12. Непереносимость пероральных препаратов или неспособность глотать таблетки.
  13. Аллергия на JNT-517 или любой компонент исследуемого продукта.

  14. Любой из следующих лабораторных показателей во время скринингового визита:

    1. Значения аланинаминотрансферазы или аспартатаминотрансферазы ˃ верхняя граница нормы (ВГН)
    2. Общий билирубин ˃ULN
    3. Гемоглобин ˂11,0 г/дл (˂110,0 г/л)
    4. Количество лейкоцитов ˃ULN
    5. Количество тромбоцитов ˂150 × 109/л (˂150 000/мм3)
  15. Участие в другом исследовании исследуемого препарата в течение 30 дней (кроме JNT-517) или, если известно, 5 периодов полураспада исследуемого препарата (в зависимости от того, что дольше).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: JNT-517
Лекарство: JNT-517
JNT-517 administered orally twice daily using age- and weight-banded dosing.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Временное ограничение: Screening to +2 weeks from last dose
Reported based on results of 12-lead electrocardiograms (ECGs), vital signs, clinical laboratory tests, and other medical assessments.
Screening to +2 weeks from last dose

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Absolute Change from Baseline in Plasma Phe
Временное ограничение: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percent Change from Baseline Over Time in Plasma Phe
Временное ограничение: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe <600 micromoles (µM) Over Time in Participants with Baseline Phe >600 µM
Временное ограничение: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe ≤360 µM Over Time in Participants with Baseline Phe >360 µM
Временное ограничение: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe ≥120 µM Over Time in Participants with Baseline Phe >120 µM
Временное ограничение: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Change from Baseline Over Time in Urinary Phe and Other Amino Acids
Временное ограничение: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in Dietary Phe Intake
Временное ограничение: Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute change from baseline over time in dietary Phe intake (milligrams per kilogram per day [mg/kg/day]) for participants achieving plasma Phe ≤360 μM
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in Dietary Intact Protein Intake (grams per kilogram per day [g/kg/day]) for Participants Achieving Plasma Phe ≤360 μM
Временное ограничение: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants who Increase Phe Intake Over Time While Maintaining Plasma Phe ≤360 μM
Временное ограничение: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in the Attention-Deficit/Hyperactivity Disorder Rating Scale Version 5 (ADHD-RS-5) in Pediatric Participants who Previously Participated in JNT517-301
Временное ограничение: Month 6, Month 12, and yearly thereafter up to approximately 5 years
Month 6, Month 12, and yearly thereafter up to approximately 5 years
Plasma Concentrations Over Time in de novo Participants Aged 4 to 11 Years
Временное ограничение: Day 1 (1-hour postdose), and predose and 1-hour postdose on Day 7 and Day 14
Day 1 (1-hour postdose), and predose and 1-hour postdose on Day 7 and Day 14

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

11 августа 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 ноября 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 февраля 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 октября 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 октября 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

4 октября 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

1 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • JNT517-501
  • 359-201-00006 (Другой идентификатор: Otsuka)
  • 1013577 (Другой идентификатор: UK CT)
  • 2025-524753-13-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Анонимные данные отдельных участников (IPD), которые лежат в основе результатов этого исследования, будут переданы исследователям для достижения целей, предварительно указанных в методологически обоснованном исследовании. Небольшие исследования с менее чем 25 участниками исключены из обмена данными.

Сроки обмена IPD

Данные будут доступны после одобрения маркетинга на глобальных рынках или начнется 1-3 года после публикации статьи. Не существует даты окончания доступности данных.

Критерии совместного доступа к IPD

Otsuka поделится данными на платформе обмена данными Vivli, которые можно найти здесь: https://vivli.org/ourmember/otsuka/

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться