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페닐케톤뇨증 환자를 대상으로 JNT-517의 장기적 안전성과 유효성을 평가하기 위한 연구

2026년 4월 27일 업데이트: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

페닐케톤뇨증 환자를 대상으로 JNT-517의 장기적인 안전성과 유효성을 평가하기 위한 공개 라벨 확장 연구

이 3상 공개 연장 연구의 목표는 연구 JNT517-101 또는 JNT517-201이 완료된 후 페닐케톤뇨증(PKU) 참가자를 대상으로 JNT-517의 장기적인 안전성과 효능을 평가하는 것입니다. 이 장기 연장(LTE) 연구에서 JNT517-101 연구를 완료한 모든 성인(18세 이상)은 1:1로 무작위 배정되어 JNT-517 75mg 1일 2회(BID) 또는 150mg BID를 투여받게 됩니다. 이전 복용량의. JNT517-201 연구를 완료한 청소년 참가자는 처음에 배정된 코호트와 동일한 JNT-517 용량(75mg BID 또는 150mg BID)을 받게 됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

240

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32608
      • Tampa, Florida, 미국, 33606
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • 모병
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC) - Children's Hospital of Pittsburgh
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Vockley
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390
      • Dallas, Texas, 미국, 75235
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • 모병
        • University of Texas Health (UTHealth) Science Center at Houston
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Northrup
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
  • 호주
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, 호주, 4101
      • South Brisbane, Queensland, 호주, 4101
        • 모병
        • Children's Health Queensland - Queensland Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Inwood
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, 호주, 5000
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주, 3052

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  1. PKU의 임상 진단 및 연구 JNT517-101 또는 연구 JNT517-201을 완료했습니다.
  2. 스크리닝 4주 이내에 페그발리아제를 투여하지 않음.
  3. 스크리닝 시 사프로프테린 또는 큰 중성 아미노산을 투여하는 경우 스크리닝 전 4주 동안 안정적인 용량을 유지해야 하며 연구 기간 동안 안정적인 용량을 유지할 것으로 예상됩니다.
  4. 영양사의 지시에 따라 스크리닝 기간부터 연구 기간까지 천연 그대로의 의료용 단백질 공급원에서 얻은 단백질 함량을 일관되게 유지할 의향과 능력이 있습니다.

  5. 가임기 여성인 경우:

    1. 스크리닝 시 혈청 임신 테스트에서 음성이 나와야 하며, 1일차까지 소변 임신 테스트에서 음성이 나와야 합니다.
    2. 성적인 금욕을 실천해야 하거나, 임신으로 이어질 수 있는 성교에 관여하는 경우 선별검사부터 마지막 ​​연구 약물 투여 후 최소 30일까지 매우 효과적인 2가지 피임 방법(피임에 대한 자세한 내용은 섹션 7.3.1 참조)을 사용하는 데 동의해야 합니다. 관리.
    3. 에스트로겐 또는 프로게스테론 기반 경구 피임약을 복용하는 경우, 연구 기간 동안 매우 효과적인 다른 2가지 피임 방법을 사용하는 데 동의하거나 성적 금욕에 동의해야 합니다.

  6. 다음과 같이 정의되는 가임기 여성 또는 폐경기 여성이 아닙니다.

    1. 외과적 불임수술(자궁절제술, 양측 난소절제술, 양측 난관절제술)을 받은 적이 있습니다.
    2. 난포 자극 호르몬 검사 결과 확인을 통해 최소 1년 동안 무월경이 있었습니다.
    3. 초경이 되지 않았습니다(첫 월경이 없었습니다). 여성이 연구 기간 동안 초경을 겪는 경우, 가임기 여성에 대한 피임 요건을 따라야 합니다.

  7. 남성의 경우 금욕을 실천해야 하거나 임신으로 이어질 수 있는 성교에 참여하는 경우 1일부터 마지막 ​​연구 약물 투여 후 최소 30일까지 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.

    참고: 선별검사 전 최소 4개월 동안 문서화된 정관 절제술을 받은 남성에게는 제한 사항이 필요하지 않습니다. 정관수술 절차가 문서화되지 않았거나 선별검사 전 4개월 이내에 수행된 경우, 남성은 정관수술을 받지 않은 참가자와 동일한 피임법을 따라야 합니다.

  8. 서명된 사전 동의 또는 동의(청소년의 경우)를 제공할 수 있고 연구 절차를 준수할 수 있습니다.
  9. 정신 질환이 있는 참가자는 선별 검사 방문 전 마지막 3개월 동안 잘 조절되어야 하며, 약물 치료를 받고 있는 경우 마지막 3개월 동안 안정적인 약물 치료를 받아야 합니다.

주요 제외 기준:

  1. 조사자의 의견으로는 LTE를 계속 사용하는 것이 안전하거나 실행 가능한 것으로 간주되지 않습니다.
  2. 참가자가 절차를 준수하지 못하게 하거나 연구에 참여할 경우 참가자를 위험에 빠뜨리는 모든 급성 또는 만성 의학적 상태.
  3. B형 또는 C형 간염 또는 인간 면역결핍 바이러스에 양성 반응을 보입니다.
  4. 간 질환의 병력.
  5. 백내장 병력 또는 선별 안과 검사 동안 관찰된 최소 백내장 이상의 병력. 최소 백내장은 LOCS II(렌즈 불투명도 분류 시스템 II) 렌즈 등급 C1, N1 또는 P1 또는 이에 상응하는 등급 시스템과 유사한 변경으로 정의됩니다.
  6. 연구 약물의 흡수, 분포, 대사 또는 배설에 영향을 미칠 수 있는 모든 수술 또는 의학적 상태.
  7. 크레아티닌 청소율 ˂90 mL/min 2021년까지 만성신장질환 역학 협력 공식(성인의 경우) 및 Schwartz 공식(청소년(˂18세))
  8. 작년에 약물 또는 알코올 남용 이력.
  9. 무작위 배정 전 4주 이내에 시토크롬 P450(CYP)3A4의 억제제 또는 유도제 또는 수송체 P 당단백질(P-gp)의 억제제인 ​​약물을 사용하고 치료 기간 동안 이러한 약물을 피할 의지가 없거나 피할 수 없는 경우.
  10. CYP3A4의 기질이거나 수송체 P gp, 유방암 저항성 단백질(BCRP), 유기 음이온 수송체 3(OAT3), 다중 약물 및 독소 압출(MATE)1 또는 MATE2-K의 기질인 모든 약물의 사용 무작위 배정 4주 전이고 치료 기간 동안 이러한 약물을 피할 의지가 없거나 피할 수 없는 경우.
  11. SARS-CoV-2/COVID-19 검사 후 2주 이내에 현재, 최근 또는 의심되는 감염.
  12. 경구 약물을 견딜 수 없거나 정제를 삼킬 수 없습니다.
  13. JNT-517 또는 연구용 제품의 모든 구성요소에 대한 알레르기.

  14. 스크리닝 방문 시 다음 실험실 값 중 하나:

    1. 알라닌 아미노트랜스퍼라제 또는 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제 값 ˃ 정상 상한(ULN)
    2. 총 빌리루빈 ˃ULN
    3. 헤모글로빈 ˂11.0 g/dL (˂110.0 g/L)
    4. 백혈구 수 ˃ULN
    5. 혈소판수 ˂150 × 109/L(˂150,000/mm3)
  15. 30일 이내(JNT-517 제외) 또는 임상시험용 약물의 반감기가 5일(둘 중 더 긴 것) 이내에 또 다른 임상시험용 약물 시험에 참여합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: JNT-517
의약품: JNT-517
JNT-517 administered orally twice daily using age- and weight-banded dosing.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
기간: Screening to +2 weeks from last dose
Reported based on results of 12-lead electrocardiograms (ECGs), vital signs, clinical laboratory tests, and other medical assessments.
Screening to +2 weeks from last dose

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Absolute Change from Baseline in Plasma Phe
기간: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percent Change from Baseline Over Time in Plasma Phe
기간: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe <600 micromoles (µM) Over Time in Participants with Baseline Phe >600 µM
기간: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe ≤360 µM Over Time in Participants with Baseline Phe >360 µM
기간: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe ≥120 µM Over Time in Participants with Baseline Phe >120 µM
기간: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Change from Baseline Over Time in Urinary Phe and Other Amino Acids
기간: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in Dietary Phe Intake
기간: Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute change from baseline over time in dietary Phe intake (milligrams per kilogram per day [mg/kg/day]) for participants achieving plasma Phe ≤360 μM
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in Dietary Intact Protein Intake (grams per kilogram per day [g/kg/day]) for Participants Achieving Plasma Phe ≤360 μM
기간: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants who Increase Phe Intake Over Time While Maintaining Plasma Phe ≤360 μM
기간: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in the Attention-Deficit/Hyperactivity Disorder Rating Scale Version 5 (ADHD-RS-5) in Pediatric Participants who Previously Participated in JNT517-301
기간: Month 6, Month 12, and yearly thereafter up to approximately 5 years
Month 6, Month 12, and yearly thereafter up to approximately 5 years
Plasma Concentrations Over Time in de novo Participants Aged 4 to 11 Years
기간: Day 1 (1-hour postdose), and predose and 1-hour postdose on Day 7 and Day 14
Day 1 (1-hour postdose), and predose and 1-hour postdose on Day 7 and Day 14

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 8월 11일

기본 완료 (추정된)

2027년 11월 1일

연구 완료 (추정된)

2028년 2월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 10월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 10월 2일

처음 게시됨 (실제)

2024년 10월 4일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 1일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 27일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • JNT517-501
  • 359-201-00006 (기타 식별자: Otsuka)
  • 1013577 (기타 식별자: UK CT)
  • 2025-524753-13-00 (씨티스)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

이 연구의 결과에 기초한 익명화 된 개별 참가자 데이터 (IPD)는 방법 론적으로 건전한 연구 제안서에서 사전 지정 된 AIMS를 달성하기 위해 연구원과 공유 될 것입니다. 참가자 25 명 미만의 소규모 연구는 데이터 공유에서 제외됩니다.

IPD 공유 기간

글로벌 시장에서 마케팅 승인을받은 후 또는 기사 출판 후 1-3 년을 시작한 후 데이터를 사용할 수 있습니다. 데이터 가용성에 대한 종료 날짜는 없습니다.

IPD 공유 액세스 기준

Otsuka는 https://vivli.org/ourmember/otsuka/에서 찾을 수있는 Vivli 데이터 공유 플랫폼에 대한 데이터를 공유합니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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