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Um estudo para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo do JNT-517 em participantes com fenilcetonúria

27 de abril de 2026 atualizado por: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Um estudo de extensão aberto para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo do JNT-517 em participantes com fenilcetonúria

O objetivo deste estudo de extensão aberto de Fase 3 é avaliar a segurança e eficácia a longo prazo do JNT-517 em participantes com fenilcetonúria (PKU) após a conclusão do estudo JNT517-101 ou JNT517-201. Neste estudo de extensão de longo prazo (LTE), todos os adultos (com idade ≥18 anos) que concluírem o Estudo JNT517-101 serão randomizados 1:1 para receber JNT-517 75 mg duas vezes ao dia (BID) ou 150 mg BID, independentemente da dose anterior. Os participantes adolescentes que concluírem o Estudo JNT517-201 receberão a mesma dose de JNT-517 da coorte à qual foram inicialmente designados, 75 mg BID ou 150 mg BID.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

240

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Austrália
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
      • South Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
        • Recrutamento
        • Children's Health Queensland - Queensland Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Inwood
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrália, 5000
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • Recrutamento
        • University of Florida (UF) Health Shands Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Zori
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Recrutamento
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC) - Children's Hospital of Pittsburgh
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Vockley
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Recrutamento
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • McNutt
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • University of Texas Health (UTHealth) Science Center at Houston
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Northrup
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios principais de inclusão:

  1. Diagnóstico clínico de PKU e concluiu o Estudo JNT517-101 ou Estudo JNT517-201.
  2. Não tomar pegvaliase dentro de 4 semanas após a triagem.
  3. Se estiver tomando sapropterina ou aminoácidos neutros grandes na triagem, deve estar em uma dose estável por 4 semanas antes da triagem e espera-se que esteja em uma dose estável durante a duração do estudo.
  4. Disposto e capaz de manter uma dieta consistente no conteúdo de proteínas de fontes naturais de proteínas alimentares intactas e medicinais desde o período de triagem até a duração do estudo, sob a direção de um nutricionista.

  5. Se mulher com potencial para engravidar:

    1. Deve ter um teste de gravidez sérico negativo na triagem e um teste de gravidez de urina negativo no primeiro dia.
    2. Deve praticar abstinência sexual ou, se estiver envolvido em qualquer relação sexual que possa levar à gravidez, deve concordar em usar 2 métodos contraceptivos altamente eficazes (ver Seção 7.3.1 para detalhes sobre contracepção) desde a triagem até pelo menos 30 dias após o último medicamento do estudo administração.
    3. Se estiver tomando anticoncepcionais orais à base de estrogênio ou progesterona, deve concordar em usar 2 outros métodos contraceptivos altamente eficazes ou deve concordar com a abstinência sexual durante o estudo.

  6. É uma mulher sem potencial para engravidar ou na pós-menopausa, definida da seguinte forma:

    1. Fez esterilização cirúrgica (histerectomia, ooforectomia bilateral ou salpingectomia bilateral).
    2. Teve amenorreia por no mínimo 1 ano com confirmação por níveis de teste de hormônio folículo estimulante.
    3. Não atingiu a menarca (não teve a primeira menstruação). Se uma mulher atingir a menarca durante o estudo, ela precisará seguir os requisitos de contracepção para mulheres com potencial para engravidar.

  7. Se for homem, deve praticar abstinência sexual, ou se estiver envolvido em qualquer relação sexual que possa levar à gravidez, deve concordar em usar métodos contraceptivos altamente eficazes desde o Dia 1 até pelo menos 30 dias após a última administração do medicamento do estudo.

    Observação: Nenhuma restrição é necessária para homens que foram submetidos a uma vasectomia documentada pelo menos 4 meses antes da triagem. Se o procedimento de vasectomia não estiver documentado ou tiver sido realizado menos de 4 meses antes da triagem, os homens devem seguir a mesma contracepção dos participantes não vasectomizados.

  8. Capaz de dar consentimento informado assinado ou/ou assentimento (para adolescentes) e capaz de cumprir os procedimentos do estudo.
  9. Os participantes com doenças psiquiátricas devem estar bem controlados nos últimos 3 meses antes da consulta de triagem e, se estiverem sob medicação, com medicamentos estáveis ​​nos últimos 3 meses.

Principais critérios de exclusão:

  1. A continuação no LTE não é considerada segura e/ou viável na opinião do Investigador.
  2. Qualquer condição médica aguda ou crônica que impeça o participante de cumprir os procedimentos ou coloque o participante em risco caso participe do estudo.
  3. Positivo para hepatite B ou C ou vírus da imunodeficiência humana.
  4. Qualquer história de doença hepática.
  5. Qualquer história de catarata ou mais do que catarata mínima observada durante o exame oftalmológico de triagem. Cataratas mínimas são definidas como alterações semelhantes ao LOCS II (sistema de classificação de opacidades do cristalino II), grau de lente C1, N1 ou P1, ou um sistema de classificação equivalente.
  6. Quaisquer condições cirúrgicas ou médicas que possam afetar a absorção, distribuição, metabolismo ou excreção do medicamento em estudo.
  7. Clearance de creatinina ˂90 mL/min até 2021 Fórmula de colaboração em epidemiologia de doença renal crônica para adultos e pela fórmula de Schwartz para adolescentes (18 anos de idade)
  8. História de abuso de drogas ou álcool no último ano.
  9. Uso de qualquer medicamento que seja inibidor ou indutor do citocromo P450 (CYP)3A4 ou inibidores do transportador P glicoproteína (P-gp) nas 4 semanas anteriores à randomização e sem vontade e/ou incapaz de evitar esses medicamentos durante a duração do tratamento.
  10. Uso de qualquer medicamento que seja substrato do CYP3A4 ou substrato dos transportadores P gp, proteína de resistência ao câncer de mama (BCRP), transportador de ânions orgânicos 3 (OAT3), extrusão de múltiplas drogas e toxinas (MATE)1 ou MATE2-K dentro 4 semanas antes da randomização e não deseja e/ou não pode evitar esses medicamentos durante todo o tratamento.
  11. Infecção atual, recente ou suspeita dentro de 2 semanas após a triagem de SARS-CoV-2/COVID-19.
  12. Incapaz de tolerar medicação oral ou incapacidade de engolir comprimidos.
  13. Alergia ao JNT-517 ou qualquer componente do produto sob investigação.

  14. Qualquer um dos seguintes valores laboratoriais na visita de triagem:

    1. Valores de alanina aminotransferase ou aspartato aminotransferase ˃ o limite superior do normal (ULN)
    2. Bilirrubina total ˃ULN
    3. Hemoglobina ˂11,0 g/dL (˂110,0 g/L)
    4. Contagem de glóbulos brancos ˃ULN
    5. Contagem de plaquetas ˂150 × 109/L (˂150.000/mm3)
  15. Participação em outro ensaio clínico experimental dentro de 30 dias (exceto para JNT-517) ou, se conhecido, 5 meias-vidas do medicamento experimental (o que for mais longo).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: JNT-517
Medicamento: JNT-517
JNT-517 administered orally twice daily using age- and weight-banded dosing.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Prazo: Screening to +2 weeks from last dose
Reported based on results of 12-lead electrocardiograms (ECGs), vital signs, clinical laboratory tests, and other medical assessments.
Screening to +2 weeks from last dose

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Absolute Change from Baseline in Plasma Phe
Prazo: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percent Change from Baseline Over Time in Plasma Phe
Prazo: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe <600 micromoles (µM) Over Time in Participants with Baseline Phe >600 µM
Prazo: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe ≤360 µM Over Time in Participants with Baseline Phe >360 µM
Prazo: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants with Plasma Phe ≥120 µM Over Time in Participants with Baseline Phe >120 µM
Prazo: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Change from Baseline Over Time in Urinary Phe and Other Amino Acids
Prazo: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in Dietary Phe Intake
Prazo: Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute change from baseline over time in dietary Phe intake (milligrams per kilogram per day [mg/kg/day]) for participants achieving plasma Phe ≤360 μM
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in Dietary Intact Protein Intake (grams per kilogram per day [g/kg/day]) for Participants Achieving Plasma Phe ≤360 μM
Prazo: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Percentage of Participants who Increase Phe Intake Over Time While Maintaining Plasma Phe ≤360 μM
Prazo: Baseline to +2 weeks from last dose
Baseline to +2 weeks from last dose
Absolute Change from Baseline Over Time in the Attention-Deficit/Hyperactivity Disorder Rating Scale Version 5 (ADHD-RS-5) in Pediatric Participants who Previously Participated in JNT517-301
Prazo: Month 6, Month 12, and yearly thereafter up to approximately 5 years
Month 6, Month 12, and yearly thereafter up to approximately 5 years
Plasma Concentrations Over Time in de novo Participants Aged 4 to 11 Years
Prazo: Day 1 (1-hour postdose), and predose and 1-hour postdose on Day 7 and Day 14
Day 1 (1-hour postdose), and predose and 1-hour postdose on Day 7 and Day 14

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

11 de agosto de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de novembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de fevereiro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de outubro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de outubro de 2024

Primeira postagem (Real)

4 de outubro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

1 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de abril de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • JNT517-501
  • 359-201-00006 (Outro identificador: Otsuka)
  • 1013577 (Outro identificador: UK CT)
  • 2025-524753-13-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Os dados de participantes individuais anonimizados (IPD) subjacentes aos resultados deste estudo serão compartilhados com os pesquisadores para atingir os objetivos pré-especificados em uma proposta de pesquisa metodologicamente sólida. Pequenos estudos com menos de 25 participantes são excluídos do compartilhamento de dados.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Os dados estarão disponíveis após a aprovação do marketing nos mercados globais ou a partir de 1 a 3 anos após a publicação do artigo. Não há data de término para a disponibilidade dos dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Oska compartilhará dados na plataforma de compartilhamento de dados Vivli que pode ser encontrada aqui: https://vivli.org/ourmember/otsuka/

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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