後期網膜色素変性症患者におけるKIO-301硝子体内投与の第II相試験 (ABACUS-2)
2026年6月16日 更新者：Kiora Pharmaceuticals, Inc.
末期網膜色素変性症患者における硝子体内 KIO-301 の安全性、忍容性、有効性に関する第 II 相無作為対照二重マスク複数回投与試験
後期網膜色素変性症患者における硝子体内 KIO-301 の安全性、忍容性、有効性に関する第 II 相無作為対照二重マスク複数回投与試験。
研究の目的は、後期RP患者を対象に、6週間ごとに3回のKIO-301を硝子体内（IVT）注射することによって投与される、安全で忍容性があり、有効なKIO-301の用量を調査することである。
後期段階の RP 患者には、光知覚なし (NLP) の患者、光知覚あり (LP) の患者、および超低視力 (ULV) の患者が含まれます。
調査の概要
詳細な説明
登録され、ランダム化されたすべての研究参加者は、PK、安全性と忍容性、および有効性の評価のため、治療中（12週間）および追跡調査（12週間）の間、3週間ごとに研究来院に参加します。 審査期間は最長 45 日間です。 主な研究の合計期間は最大 30 週間となる場合があります。
主な研究でプラセボを投与され、OL 延長への参加を選択した参加者の場合、参加期間はさらに 24 週間となり、総参加数は主な研究の完了から OL 延長の開始までの時間によって異なります。
研究の種類
介入
入学 (推定)
36
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Claudia Gregorio-King
- 電話番号：+61 421 992 076
- メール：clinical@kiorapharma.com
研究場所
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New South Wales
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Sydney、New South Wales、オーストラリア、2000
- 募集
- Save Sight Institute
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主任研究者：
- John Grigg
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コンタクト：
- John Grigg
- 電話番号：+61 2 9382 7300
- メール：john.grigg@sydney.edu.au
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Queensland
-
Woolloongabba、Queensland、オーストラリア、4102
- 募集
- Queensland Eye Institute
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コンタクト：
- Brett Caldwell
- 電話番号：+61 7 3239 5001
- メール：Brett.Caldwell@qei.org.au
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主任研究者：
- Anthony Kwan
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South Australia
-
Adelaide、South Australia、オーストラリア、5000
- 募集
- Royal Adelaide Hospital
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コンタクト：
- Melanie Willoughby
- 電話番号：+61 8 7074 2257
- メール：Melanie.Willoughby@sa.gov.au
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主任研究者：
- Robert Casson
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Victoria
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East Melbourne、Victoria、オーストラリア、3002
- 募集
- Cerulea Clinical Trials
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主任研究者：
- Doron Hickey
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コンタクト：
- Lauren Moussallem
- 電話番号：+61 3 9929 0118
- メール：lmoussallem@cerulea.org.au
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Western Australia
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Nedlands、Western Australia、オーストラリア、6009
- 募集
- Lions Eye Institute
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主任研究者：
- Fred Chen
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コンタクト：
- Tammy Corica
- 電話番号：+61 8 9381 0829
- メール：tammy.corica@lei.org.au
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 同意時点で18歳以上であること。
- 現地の法律、倫理委員会 (EC) および規制当局 (RA) のガイドラインの規定に従って、研究手順の前にインフォームドコンセントを提供してください。
- すべての学習指示に喜んで従うこと、すべての学習訪問に出席すること、すべての学習評価を完了することができること。
- 許可されているアッシャー症候群 II 型 (USH2) を除き、非症候群性 RP の臨床診断を受けている。
スクリーニング時の視力は次のとおりです。
- NLP OU は、各目 (OU) で 30cm の距離にあるペン トーチの光が見えないことによって確認されます (バークレー初歩視力検査 (BRVT) によると、logMAR 4.0 が割り当てられました)。
- BRVT によって決定されるように、LP または ULV OU は logMAR > 1.6 かつ < 4.0 に制限されます。
- 硝子体内コルチコステロイド以外に、参加者はスクリーニングから研究終了まで硝子体内併用薬を受けてはなりません。
- スクリーニング時に 100 ～ 980 ルクスの光レベルで少なくとも 1 つの機能的視覚多輝度指向性および移動性 (MLOM) 評価に不合格でなければなりません。
スクリーニングから IMP の最後の投与後 3 か月まで、適切な避妊要件に従うことに同意する必要があります。
- 出生時に妊娠の可能性のある女性（OCBP）であると割り当てられた参加者は、訪問1で妊娠検査を受けることに同意し、経口、経皮、注射、または埋め込み型ホルモン避妊法、子宮内避妊具、性交の禁欲を含む許容可能な避妊方法を使用する必要があります。出生時に男性を割り当てられたパートナーとの不妊手術、または出生時に男性を割り当てられたパートナーの外科的不妊手術。 出生時に女性と割り当てられた参加者は、子宮摘出術、両側卵巣摘出術、両側卵管結紮術を受けている場合、または閉経後少なくとも12か月以内である場合は、OCBPではありません。
- 出生時にパートナーOCBPを持つ男性として割り当てられた参加者は、治験薬の開始前に少なくとも3か月間は外科的に無菌状態であるか、パートナーが上記の避妊法を使用していることを確認し、男性用コンドームを使用する必要があります。 出生時に男性と割り当てられた参加者は、IMP の最後の投与後 3 か月が経過するまで、スクリーニングから精子を提供してはなりません。
- 通常の好ましいライフスタイルの選択により、少なくとも 1 年間真の禁欲を実践した参加者は、避妊要件が免除されます。 禁欲中の参加者が性的に活発になった場合は、上記のとおり適切な避妊を行うことに同意する必要があります。
除外基準:
- 妊娠中または授乳中、または研究中に妊娠する予定がある。
- 実質的/実質的な視神経疾患の証拠がある。
- 1つ以上の網膜剥離の病歴がある。
- RP関連黄斑病理以外に、臨床的に重大な眼疾患（例：角膜浮腫、ぶどう膜炎、重度の乾性角結膜炎）、または研究の評価を妨げる可能性のある臨床的に重大な中膜混濁、または研究を完了する参加者の能力を有する。 。
- 強度近視の病歴がある（少なくとも6ジオプター以上）
- 眼科医の診断によると、2種類以上の眼圧降下薬を服用している場合に眼圧（IOP）が26 mmHgを超え、カップディスク比が0.8を超えると定義される、制御不能な重度の緑内障を患っている。
- -以前に眼内手術を受けている（最初の治験薬投与の12か月以上前の超音波超音波乳化吸引術による白内障手術およびYAG嚢切開術を除く）
- -無水晶体または眼内レンズが亜脱臼している、または研究者の意見では光の難読化を引き起こすと思われる小帯の衰弱の証拠がある。
- 研究者の意見では、プロトコールの遵守を妨げる精神疾患がある。過去または現在の精神病。過去または現在の双極性障害。リチウムを必要とする障害。またはスクリーニング前5年以内の自殺計画の履歴。
- -治験責任医師の評価による、病歴、バイタルサイン、臨床生化学、血液学、尿検査、または12誘導心電図（ECG）によって判定される、スクリーニング時に臨床的に重大な異常があり、研究の評価または医師の能力を妨げる可能性がある。参加者は研究を完了します。
- 他の病状や重大な併存疾患、あるいはスクリーニング中の所見があり、治験責任医師の見解では、それらが研究を妨げたり、参加者を危険にさらしたり、研究データを混乱させたり、あるいは研究への参加を著しく妨げたりする可能性が高い。
- スクリーニング時に活動性の眼感染または全身感染の臨床徴候および/または38.0℃を超える体温がある。 研究への参加は、解決から少なくとも 14 日間延期する必要があります。
- -スクリーニング前の30日以内に治験に参加したことがある、5排出半減期以内に治験製品に以前に曝露したことがある、または治験中に治験製品または器具を使用する予定である。
- 治験薬の賦形剤のいずれかに対して過敏症があることがわかっている、または過敏症の疑いがある。
- 網膜または視神経に有毒であることが知られている薬を服用している。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：KIO-301 50μg
50μgのKIO-301またはプラセボをIVT注射により両側(OU)に6週間に1回、参加者1人につき3回投与した。
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KIO-301 製剤は、IVT 注射に適したスルホブチルエーテル-β-シクロデキストリン、スクロース、リン酸緩衝塩および水中の原薬 KIO-300-Cl の眼科用製剤です。
原薬 KIO-300-Cl は、活性化合物 KIO-300 の第 4 級アンモニウム塩化物塩です。
透明な滅菌生理食塩水またはバランス塩溶液（BSS）液体の50μL注入。
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実験的：KIO-301 100μg
100μgのKIO-301またはプラセボをIVT注射OUにより6週間に1回、参加者あたり3回投与する。
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KIO-301 製剤は、IVT 注射に適したスルホブチルエーテル-β-シクロデキストリン、スクロース、リン酸緩衝塩および水中の原薬 KIO-300-Cl の眼科用製剤です。
原薬 KIO-300-Cl は、活性化合物 KIO-300 の第 4 級アンモニウム塩化物塩です。
透明な滅菌生理食塩水またはバランス塩溶液（BSS）液体の50μL注入。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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後期RPの患者におけるKIO-301のIVT注射によって投与されるKIO-301の複数回投与の安全性と忍容性を評価する。
時間枠：ベースライン（1週目/投与前）から25週目（KIO-301の第3 IVT投与後12週間）
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眼科および非眼科的有害事象の変化
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ベースライン（1週目/投与前）から25週目（KIO-301の第3 IVT投与後12週間）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Doron Hickey, MBChB、The Centre for Eye Research Australia (CERA)
- 主任研究者：Robert Casson, MBBS (Hons)、Royal Adelaide Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年8月29日
一次修了 (推定)
2027年8月1日
研究の完了 (推定)
2027年8月1日
試験登録日
最初に提出
2024年10月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年10月3日
最初の投稿 (実際)
2024年10月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月16日
最終確認日
2025年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- KIO-301-2101
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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