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Uno studio di fase II sul KIO-301 intravitreale in pazienti con retinite pigmentosa in stadio avanzato (ABACUS-2)

16 giugno 2026 aggiornato da: Kiora Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase II, randomizzato, controllato, in doppio mascherato, a dosi multiple sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia del KIO-301 intravitreale in pazienti con retinite pigmentosa in stadio avanzato

Uno studio di fase II, randomizzato, controllato, in doppio mascherato, a dosi multiple sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia del KIO-301 intravitreale in pazienti con retinite pigmentosa in stadio avanzato.

L'obiettivo dello studio è studiare una dose sicura, tollerabile ed efficace di KIO-301 somministrata mediante iniezione intravitreale (IVT) di 3 dosi di KIO-301 ogni 6 settimane in pazienti con RP in stadio avanzato.

I pazienti con RP in stadio avanzato includeranno quelli con assenza di percezione della luce (NLP) e con percezione della luce (LP) e quelli con visione ultra-bassa (ULV).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Tutti i partecipanti allo studio arruolati e randomizzati parteciperanno a visite di studio ogni 3 settimane durante il trattamento (12 settimane) e il follow-up (12 settimane) per valutazioni di farmacocinetica, sicurezza e tollerabilità ed efficacia. Il periodo di screening può durare fino a 45 giorni. La durata totale dello studio principale può arrivare fino a 30 settimane.

Per i partecipanti che hanno ricevuto placebo nello studio principale e scelgono di partecipare all'estensione OL, la durata della partecipazione sarà di ulteriori 24 settimane con una partecipazione totale che dipenderà dal tempo trascorso tra il completamento dello studio principale e l'inizio dell'estensione OL.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

36

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2000
        • Reclutamento
        • Save Sight Institute
        • Investigatore principale:
          • John Grigg
        • Contatto:
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Reclutamento
        • Queensland Eye Institute
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Anthony Kwan
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Reclutamento
        • Royal Adelaide Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Robert Casson
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Australia, 3002
        • Reclutamento
        • Cerulea Clinical Trials
        • Investigatore principale:
          • Doron Hickey
        • Contatto:
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Reclutamento
        • Lions Eye Institute
        • Investigatore principale:
          • Fred Chen
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Avere almeno 18 anni al momento del consenso.
  2. Fornire il consenso informato prima di qualsiasi procedura di studio, come previsto dalle leggi locali, dalle linee guida del Comitato Etico (CE) e dell'Autorità di regolamentazione (RA).
  3. Essere disposti e in grado di seguire tutte le istruzioni di studio, partecipare a tutte le visite di studio e completare tutte le valutazioni dello studio.
  4. Avere una diagnosi clinica di RP non sindromica, ad eccezione della sindrome di Usher di tipo II (USH2) che è consentita.

  5. Avere un'acuità visiva allo screening di:

    • OU PNL confermata dall'incapacità di vedere la luce della torcia a penna a 30 cm in ciascun occhio (OU) (logMAR assegnato di 4,0 secondo il Berkeley Rudimentary Vision Test (BRVT).
    • LP o ULV OU limitato a logMAR > 1,6 e < 4,0 come determinato dal BRVT.
  6. Oltre ai corticosteroidi intravitreali, i partecipanti non devono ricevere farmaci concomitanti intravitreali dallo screening fino alla fine dello studio.
  7. Deve fallire almeno una valutazione funzionale della visione di orientamento multi-luminanza e mobilità (MLOM) a un livello di luce compreso tra 100 e 980 lux allo screening.

  8. Deve accettare di seguire i requisiti contraccettivi appropriati dallo screening fino a 3 mesi dopo l'ultima dose di IMP.

    • I partecipanti assegnati a donne alla nascita in età fertile (OCBP) devono accettare un test di gravidanza alla Visita 1 e utilizzare un metodo contraccettivo accettabile che includa contraccezione ormonale orale, transdermica, iniettabile o impiantabile, dispositivo intrauterino, astinenza dai rapporti sessuali con partner assegnato come maschio alla nascita, oppure sterilizzazione chirurgica del partner assegnato come maschio alla nascita. Le partecipanti assegnate come donne alla nascita non sono OCBP se hanno subito un'isterectomia, un'ovariectomia bilaterale, una legatura delle tube bilaterale o sono in post-menopausa da almeno 12 mesi.
    • I partecipanti assegnati a uomini alla nascita con un partner OCBP devono essere chirurgicamente sterili per almeno 3 mesi prima di iniziare il farmaco in studio o assicurarsi che il loro partner utilizzi la contraccezione come indicato sopra e deve utilizzare un preservativo maschile. I partecipanti assegnati come maschi alla nascita non devono donare lo sperma dallo screening fino a 3 mesi dopo l'ultima dose di IMP.
    • I partecipanti che hanno praticato la vera astinenza per almeno 1 anno a causa della scelta dello stile di vita abituale e preferito sono esenti dai requisiti contraccettivi. Se un partecipante in astinenza diventa sessualmente attivo, deve accettare di utilizzare un metodo contraccettivo appropriato come descritto sopra.

Criteri di esclusione:

  1. Incinta o allattamento o intenzione di rimanere incinta durante lo studio.
  2. Avere evidenza di malattia materiale/sostanziale del nervo ottico.
  3. Avere una storia di uno o più distacchi di retina.
  4. Oltre alle patologie maculari correlate alla RP, presentare malattie oculari clinicamente significative (ad es. edema corneale, uveite, cheratocongiuntivite secca grave) o opacità clinicamente significative dei mezzi che potrebbero interferire con le valutazioni dello studio o con la capacità del partecipante di completare lo studio .
  5. Avere una storia di miopia elevata (almeno> 6 diottrie)
  6. Avere un glaucoma grave non controllato definito come pressione intraoculare (IOP) > 26 mmHg quando si assumono 2 o più farmaci che abbassano la IOP e rapporto disco coppa > 0,8, come diagnosticato da un oculista.
  7. Hanno subito un precedente intervento chirurgico intraoculare (escluso l'intervento di facoemulsificazione della cataratta e la capsulotomia YAG più di 12 mesi prima della prima somministrazione del farmaco in studio).
  8. Presenta afachia o lente intraoculare sublussata o evidenza di debolezza zonulare che, secondo l'opinione dello sperimentatore, comporterebbe un leggero offuscamento.
  9. Avere una condizione psichiatrica che, a giudizio dello sperimentatore, preclude il rispetto del protocollo; psicosi passate o presenti; disturbo bipolare passato o presente; disturbo che richiede litio; o entro cinque anni prima dello screening, una storia di piano di suicidio.
  10. Presentare qualsiasi anomalia clinicamente significativa allo screening determinata dall'anamnesi, dai segni vitali, dalla biochimica clinica, dall'ematologia, dall'analisi delle urine o da un elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni, secondo la valutazione dello sperimentatore, che potrebbe interferire con le valutazioni dello studio o la capacità del partecipante per completare lo studio.
  11. Presentare qualsiasi altra condizione medica o comorbilità significativa, o qualsiasi risultato durante lo screening, che secondo lo sperimentatore potrebbe interferire con lo studio o mettere a rischio il partecipante, confondere i dati dello studio o interferire in modo significativo con la partecipazione allo studio.
  12. Presentare segni clinici di infezione oculare o sistemica attiva e/o una temperatura superiore a 38,0°C al momento dello screening. L'ingresso nello studio dovrà essere posticipato di almeno 14 giorni dalla risoluzione.
  13. Aver partecipato a qualsiasi studio sperimentale nei 30 giorni precedenti lo screening, precedente esposizione a un prodotto sperimentale entro 5 emivite di eliminazione o utilizzo pianificato di un prodotto o dispositivo sperimentale durante lo studio.
  14. Avere ipersensibilità nota o sospetta a uno qualsiasi degli eccipienti del farmaco in studio.
  15. Stanno assumendo farmaci noti per essere tossici per la retina o il nervo ottico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 50μg di KIO-301
50 μg di KIO-301 o placebo somministrati mediante iniezione IVT bilateralmente (OU) una volta ogni 6 settimane per 3 somministrazioni per partecipante.
Droga: 50μg di KIO-301
Il prodotto farmaceutico KIO-301 è una formulazione oftalmica della sostanza farmaceutica KIO-300-Cl in solfobutiletere-β-ciclodestrina, saccarosio, sali tampone fosfato e acqua adatta per l'iniezione IVT. La sostanza farmaceutica KIO-300-Cl è un sale di cloruro di ammonio quaternario del composto attivo KIO-300.
Altro: Placebo (soluzione salina sterile o soluzione salina bilanciata)
Un'iniezione di controllo 50 μl di salino sterile chiaro o liquido di soluzione salina bilanciata (BSS).
Sperimentale: 100μg di KIO-301
100 μg di KIO-301 o placebo somministrati mediante iniezione IVT OU una volta ogni 6 settimane per 3 somministrazioni per partecipante.
Droga: 100μg di KIO-301
Il prodotto farmaceutico KIO-301 è una formulazione oftalmica della sostanza farmaceutica KIO-300-Cl in solfobutiletere-β-ciclodestrina, saccarosio, sali tampone fosfato e acqua adatta per l'iniezione IVT. La sostanza farmaceutica KIO-300-Cl è un sale di cloruro di ammonio quaternario del composto attivo KIO-300.
Altro: Placebo (soluzione salina sterile o soluzione salina bilanciata)
Un'iniezione di controllo 50 μl di salino sterile chiaro o liquido di soluzione salina bilanciata (BSS).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi multiple di KIO-301 somministrate mediante iniezione IVT bilateralmente di KIO-301 in pazienti con RP in fase avanzata.
Lasso di tempo: Baseline (settimana 1/pre-dose) alla settimana 25 (12 settimane dopo la 3a somministrazione IVT di KIO-301)
Cambiamento degli eventi avversi oftalmici e non oftalmici
Baseline (settimana 1/pre-dose) alla settimana 25 (12 settimane dopo la 3a somministrazione IVT di KIO-301)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Kiora Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Doron Hickey, MBChB, The Centre for Eye Research Australia (CERA)
  • Investigatore principale: Robert Casson, MBBS (Hons), Royal Adelaide Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 agosto 2025

Completamento primario (Stimato)

1 agosto 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 ottobre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 ottobre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

8 ottobre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 giugno 2026

Ultimo verificato

1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • KIO-301-2101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

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