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Eine Phase-II-Studie zu intravitrealem KIO-301 bei Patienten mit Retinitis pigmentosa im Spätstadium (ABACUS-2)

16. Juni 2026 aktualisiert von: Kiora Pharmaceuticals, Inc.

Eine randomisierte, kontrollierte, doppelmaskierte Mehrfachdosisstudie der Phase II zur Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von intravitrealem KIO-301 bei Patienten mit Retinitis pigmentosa im Spätstadium

Eine randomisierte, kontrollierte, doppelt maskierte Phase-II-Mehrfachdosisstudie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von intravitrealem KIO-301 bei Patienten mit Retinitis pigmentosa im Spätstadium.

Ziel der Studie ist die Untersuchung einer sicheren, verträglichen und wirksamen Dosis von KIO-301, verabreicht durch intravitreale (IVT) Injektion von 3 Dosen KIO-301 alle 6 Wochen bei Patienten mit RP im Spätstadium.

Zu den RP-Patienten im Spätstadium gehören Patienten mit No Light Perception (NLP) und mit Light Perception (LP) sowie Patienten mit Ultra-Low Vision (ULV).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Alle eingeschriebenen und randomisierten Studienteilnehmer nehmen während der Behandlung (12 Wochen) und der Nachuntersuchung (12 Wochen) alle 3 Wochen an Studienbesuchen teil, um Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit sowie Wirksamkeitsbewertungen durchzuführen. Der Screening-Zeitraum kann bis zu 45 Tage betragen. Die Gesamtdauer des Hauptstudiums kann bis zu 30 Wochen betragen.

Für Teilnehmer, die in der Hauptstudie ein Placebo erhalten haben und sich für die Teilnahme an der OL-Verlängerung entscheiden, beträgt die Teilnahmedauer weitere 24 Wochen, wobei die Gesamtteilnahme von der Zeit zwischen Abschluss der Hauptstudie und Beginn der OL-Verlängerung abhängt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

36

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2000
        • Rekrutierung
        • Save Sight Institute
        • Hauptermittler:
          • John Grigg
        • Kontakt:
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australien, 4102
        • Rekrutierung
        • Queensland Eye Institute
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Anthony Kwan
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Rekrutierung
        • Royal Adelaide Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Robert Casson
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Australien, 3002
        • Rekrutierung
        • Cerulea Clinical Trials
        • Hauptermittler:
          • Doron Hickey
        • Kontakt:
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Rekrutierung
        • Lions Eye Institute
        • Hauptermittler:
          • Fred Chen
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Sie müssen zum Zeitpunkt der Einwilligung mindestens 18 Jahre alt sein.
  2. Geben Sie vor allen Studienverfahren Ihre Einverständniserklärung ab, wie in den örtlichen Gesetzen, den Richtlinien der Ethikkommission (EC) und der Regulierungsbehörde (RA) vorgeschrieben.
  3. Seien Sie bereit und in der Lage, alle Studienanweisungen zu befolgen, an allen Studienbesuchen teilzunehmen und alle Studienbewertungen durchzuführen.
  4. Eine klinische Diagnose einer nicht-syndromalen RP haben, mit Ausnahme des zulässigen Usher-Syndroms Typ II (USH2).

  5. Eine Sehschärfe beim Screening haben von:

    • NLP OU bestätigt durch die Unfähigkeit, das Licht einer Stiftlampe in 30 cm Entfernung in jedem Auge (OU) zu sehen (zugewiesener logMAR von 4,0 gemäß dem Berkeley Rudimentary Vision Test (BRVT).
    • LP oder ULV OU begrenzt auf logMAR > 1,6 und < 4,0 gemäß BRVT.
  6. Außer intravitrealen Kortikosteroiden dürfen die Teilnehmer vom Screening bis zum Ende der Studie keine intravitrealen Begleitmedikamente erhalten.
  7. Beim Screening muss mindestens eine MLOM-Bewertung (Multi-Luminance Orientation and Mobility) bei einer Lichtstärke zwischen 100 und 980 Lux bestanden werden.

  8. Muss zustimmen, vom Screening bis 3 Monate nach der letzten IMP-Dosis die entsprechenden Verhütungsvorschriften einzuhalten.

    • Teilnehmerinnen, denen bei der Geburt Frauen im gebärfähigen Alter (OCBP) zugewiesen wurden, müssen bei Besuch 1 einem Schwangerschaftstest zustimmen und eine akzeptable Methode zur Empfängnisverhütung anwenden, einschließlich oraler, transdermaler, injizierbarer oder implantierbarer hormoneller Empfängnisverhütung, Intrauterinpessar und Abstinenz vom Geschlechtsverkehr mit einem dem Partner bei der Geburt zugewiesenen Mann oder einer chirurgischen Sterilisation des Partners, der bei der Geburt einem Mann zugewiesen wurde. Teilnehmer, denen bei der Geburt eine Frau zugewiesen wurde, sind nicht OCBP, wenn sie sich einer Hysterektomie, einer bilateralen Oophorektomie oder einer bilateralen Tubenligatur unterzogen haben oder sich seit mindestens 12 Monaten nach der Menopause befinden.
    • Teilnehmer, denen bei der Geburt ein männlicher Partner mit OCBP zugewiesen wurde, müssen vor Beginn der Studienmedikation mindestens 3 Monate lang chirurgisch steril sein oder sicherstellen, dass ihr Partner wie oben beschrieben Verhütungsmittel anwendet und ein Männerkondom verwenden muss. Teilnehmer, denen bei der Geburt ein Mann zugewiesen wurde, dürfen erst 3 Monate nach der letzten IMP-Dosis Sperma aus dem Screening spenden.
    • Teilnehmer, die aufgrund ihrer gewohnten und bevorzugten Lebensführung mindestens ein Jahr lang echte Abstinenz praktiziert haben, sind von der Pflicht zur Empfängnisverhütung befreit. Wenn ein abstinenter Teilnehmer sexuell aktiv wird, muss er sich bereit erklären, die oben beschriebene geeignete Verhütungsmethode anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

  1. Schwanger oder stillend oder planen, während der Studie schwanger zu werden.
  2. Es liegen Hinweise auf eine wesentliche/erhebliche Erkrankung des Sehnervs vor.
  3. In der Vergangenheit eine oder mehrere Netzhautablösungen aufgetreten sind.
  4. Andere als RP-bedingte Makulapathologien haben eine klinisch signifikante Augenerkrankung (z. B. Hornhautödem, Uveitis, schwere Keratokonjunktivitis sicca) oder klinisch signifikante Trübungen der Media, die die Studienbewertungen oder die Fähigkeit des Teilnehmers, die Studie abzuschließen, beeinträchtigen könnten .
  5. Eine Vorgeschichte von starker Kurzsichtigkeit (mindestens > 6 Dioptrien) haben
  6. Sie haben ein unkontrolliertes schweres Glaukom, definiert durch einen Augeninnendruck (IOD) von > 26 mmHg bei Einnahme von 2 oder mehr IOP-senkenden Medikamenten und einem Becherscheibenverhältnis von > 0,8, wie von einem Augenarzt diagnostiziert.
  7. Hatten bereits eine intraokulare Operation (ausgenommen Phakoemulsifikations-Kataraktoperation und YAG-Kapsulotomie mehr als 12 Monate vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments)
  8. Aphakie oder eine subluxierte Intraokularlinse haben oder Anzeichen einer Zonulaschwäche haben, die nach Ansicht des Untersuchers zu einer Lichtverschleierung führen würde.
  9. an einer psychiatrischen Erkrankung leiden, die nach Ansicht des Prüfers die Einhaltung des Protokolls ausschließt; vergangene oder gegenwärtige Psychosen; frühere oder gegenwärtige bipolare Störung; Störung, die Lithium erfordert; oder innerhalb von fünf Jahren vor dem Screening ein Suizidplan in der Vorgeschichte.
  10. Beim Screening eine klinisch bedeutsame Anomalie aufweisen, die anhand der Anamnese, der Vitalfunktionen, der klinischen Biochemie, der Hämatologie, der Urinanalyse oder eines 12-Kanal-Elektrokardiogramms (EKG) gemäß Beurteilung durch den Prüfarzt festgestellt wurde und die Studienbeurteilungen oder die Leistungsfähigkeit des Patienten beeinträchtigen könnte Teilnehmer, um die Studie abzuschließen.
  11. Sie haben eine andere medizinische Erkrankung oder erhebliche Komorbiditäten oder einen Befund während des Screenings, der nach Ansicht des Prüfarztes wahrscheinlich die Studie beeinträchtigen oder den Teilnehmer gefährden, die Studiendaten verfälschen oder die Teilnahme an der Studie erheblich beeinträchtigen könnte.
  12. Zum Zeitpunkt des Screenings klinische Anzeichen einer aktiven Augen- oder Systeminfektion und/oder eine Temperatur von mehr als 38,0 °C aufweisen. Der Studieneintritt muss mindestens 14 Tage nach der Entscheidung verschoben werden.
  13. Sie haben innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening an einer Prüfstudie teilgenommen, hatten zuvor innerhalb von 5 Eliminationshalbwertszeiten einem Prüfpräparat ausgesetzt oder hatten während der Studie die geplante Verwendung eines Prüfpräparats oder Geräts geplant.
  14. Sie haben eine bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegen einen der Hilfsstoffe des Studienmedikaments.
  15. Nehmen Sie Medikamente ein, von denen bekannt ist, dass sie für die Netzhaut oder den Sehnerv giftig sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 50 μg KIO-301
50 μg KIO-301 oder Placebo, verabreicht durch bilaterale IVT-Injektion (OU) einmal alle 6 Wochen für 3 Verabreichungen pro Teilnehmer.
Arzneimittel: 50 μg KIO-301
Das Arzneimittel KIO-301 ist eine ophthalmologische Formulierung des Arzneimittelwirkstoffs KIO-300-Cl in Sulfobutylether-β-cyclodextrin, Saccharose, Phosphatpuffersalzen und Wasser, die für die IVT-Injektion geeignet ist. Der Wirkstoff KIO-300-Cl ist ein quartäres Ammoniumchloridsalz des Wirkstoffs KIO-300.
Sonstiges: Placebo (sterile Kochsalzlösung oder ausgewogene Salzlösung)
Eine Kontrolle von 50 & mgr; l Injektion einer klaren sterilen Kochsalzlösung oder einer ausbalancierten Salzlösung (BSS) Flüssigkeit.
Experimental: 100 μg KIO-301
100 μg KIO-301 oder Placebo, verabreicht durch IVT-Injektion OU einmal alle 6 Wochen für 3 Verabreichungen pro Teilnehmer.
Arzneimittel: 100 μg KIO-301
Das Arzneimittel KIO-301 ist eine ophthalmologische Formulierung des Arzneimittelwirkstoffs KIO-300-Cl in Sulfobutylether-β-cyclodextrin, Saccharose, Phosphatpuffersalzen und Wasser, die für die IVT-Injektion geeignet ist. Der Wirkstoff KIO-300-Cl ist ein quartäres Ammoniumchloridsalz des Wirkstoffs KIO-300.
Sonstiges: Placebo (sterile Kochsalzlösung oder ausgewogene Salzlösung)
Eine Kontrolle von 50 & mgr; l Injektion einer klaren sterilen Kochsalzlösung oder einer ausbalancierten Salzlösung (BSS) Flüssigkeit.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit mehrerer Dosen von KIO-301, die durch IVT-Injektion bilateral von KIO-301 bei Patienten mit RP im späten Stadium verabreicht werden.
Zeitfenster: Baseline (Woche 1/Vordosis) bis Woche 25 (12 Wochen nach 3. IVT-Verabreichung von KIO-301)
Veränderung der ophthalmischen und nicht-phthalmischen unerwünschten Ereignisse
Baseline (Woche 1/Vordosis) bis Woche 25 (12 Wochen nach 3. IVT-Verabreichung von KIO-301)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Kiora Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Doron Hickey, MBChB, The Centre for Eye Research Australia (CERA)
  • Hauptermittler: Robert Casson, MBBS (Hons), Royal Adelaide Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. August 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. August 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Oktober 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Oktober 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. Oktober 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • KIO-301-2101

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

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