말기 색소성 망막염 환자를 대상으로 한 유리체내 KIO-301의 2상 연구 (ABACUS-2)
2026년 6월 16일 업데이트: Kiora Pharmaceuticals, Inc.
말기 색소성 망막염 환자에서 유리체강내 KIO-301의 안전성, 내약성 및 효능에 대한 제2상, 무작위, 대조, 이중 마스크, 다중 용량 연구
말기 색소성 망막염 환자를 대상으로 유리체강내 KIO-301의 안전성, 내약성 및 효능에 대한 제2상, 무작위, 대조, 이중 마스크, 다중 용량 연구입니다.
연구의 목표는 말기 RP 환자에게 매 6주마다 3회 용량의 KIO-301을 유리체강내(IVT) 주사하여 투여되는 안전하고 내약성이 있으며 효과적인 용량의 KIO-301을 조사하는 것입니다.
말기 RP 환자에는 빛 인지 없음(NLP) 환자, 빛 인지(LP) 환자, 초저시력(ULV) 환자가 포함됩니다.
연구 개요
상세 설명
모든 등록 및 무작위 연구 참가자는 PK, 안전성 및 내약성, 효능 평가를 위해 치료(12주) 및 후속 조치(12주) 동안 3주마다 연구 방문에 참석합니다. 심사 기간은 최대 45일까지 가능합니다. 본 연구의 총 기간은 최대 30주까지 가능합니다.
본 연구에서 위약을 투여받고 OL 연장에 참여하기로 선택한 참가자의 경우, 참여 기간은 추가로 24주가 되며, 총 참여는 본 연구 완료와 OL 연장 시작 사이의 시간에 따라 달라집니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
36
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Claudia Gregorio-King
- 전화번호: +61 421 992 076
- 이메일: clinical@kiorapharma.com
연구 장소
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, 호주, 2000
- 모병
- Save Sight Institute
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수석 연구원:
- John Grigg
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연락하다:
- John Grigg
- 전화번호: +61 2 9382 7300
- 이메일: john.grigg@sydney.edu.au
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Queensland
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Woolloongabba, Queensland, 호주, 4102
- 모병
- Queensland Eye Institute
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연락하다:
- Brett Caldwell
- 전화번호: +61 7 3239 5001
- 이메일: Brett.Caldwell@qei.org.au
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수석 연구원:
- Anthony Kwan
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South Australia
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Adelaide, South Australia, 호주, 5000
- 모병
- Royal Adelaide Hospital
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연락하다:
- Melanie Willoughby
- 전화번호: +61 8 7074 2257
- 이메일: Melanie.Willoughby@sa.gov.au
-
수석 연구원:
- Robert Casson
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Victoria
-
East Melbourne, Victoria, 호주, 3002
- 모병
- Cerulea Clinical Trials
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수석 연구원:
- Doron Hickey
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연락하다:
- Lauren Moussallem
- 전화번호: +61 3 9929 0118
- 이메일: lmoussallem@cerulea.org.au
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, 호주, 6009
- 모병
- Lions Eye Institute
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수석 연구원:
- Fred Chen
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연락하다:
- Tammy Corica
- 전화번호: +61 8 9381 0829
- 이메일: tammy.corica@lei.org.au
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 동의 시점에 18세 이상이어야 합니다.
- 현지 법률, 윤리위원회(EC) 및 규제 당국(RA) 지침에 규정된 대로 연구 절차 전에 사전 동의를 제공하십시오.
- 모든 연구 지침을 기꺼이 따르고, 모든 연구 방문에 참석하고, 모든 연구 평가를 완료할 수 있어야 합니다.
- 허용되는 어셔 증후군 제2형(USH2)을 제외하고 비증후군성 RP에 대한 임상 진단을 받아야 합니다.
다음의 검사 시 시력이 우수해야 합니다.
- NLP OU는 각 눈(OU)의 30cm 거리에서 펜 토치 빛을 볼 수 없음으로 확인되었습니다(Berkeley 기초 시력 테스트(BRVT)에 따라 logMAR 4.0이 지정됨).
- LP 또는 ULV OU는 BRVT에 따라 logMAR > 1.6 및 < 4.0으로 제한됩니다.
- 유리체강내 코르티코스테로이드 외에 참가자는 연구가 끝날 때까지 선별검사에서 유리체강내 병용 약물을 투여받아서는 안 됩니다.
- 스크리닝 시 100~980럭스 사이의 조명 수준에서 기능 비전 MLOM(Multi-luminance Orientation and Mobility) 평가를 하나 이상 실패해야 합니다.
선별검사부터 IMP 마지막 투여 후 3개월까지 적절한 피임 요건을 따르는 데 동의해야 합니다.
- 가임기 여성(OCBP)으로 지정된 참가자는 1차 방문 시 임신 테스트에 동의해야 하며 경구, 경피, 주사 또는 이식 가능한 호르몬 피임약, 자궁내 장치, 금욕 등 허용되는 피임 방법을 사용해야 합니다. 출생 시 남성으로 지정된 파트너와 함께, 또는 출생 시 남성으로 지정된 파트너의 외과적 불임 수술. 출생 시 여성으로 지정된 참가자는 자궁 적출술, 양측 난소 절제술, 양측 난관 결찰술을 받았거나 최소 12개월까지 폐경 후인 경우 OCBP가 아닙니다.
- 파트너 OCBP와 함께 태어날 때 남성으로 지정된 참가자는 연구 약물 시작 전 최소 3개월 동안 외과적으로 불임 상태이거나 파트너가 위에 설명된 대로 피임법을 사용하는지 확인하고 남성 콘돔을 사용해야 합니다. 출생 시 남성으로 지정된 참가자는 IMP 마지막 투여 후 3개월까지 선별검사부터 정자를 기증해서는 안 됩니다.
- 평소와 선호하는 생활방식으로 인해 최소 1년 동안 진정한 금욕을 실천한 참가자는 피임 요건이 면제됩니다. 금욕적인 참가자가 성적으로 활발해지면 위에 설명된 대로 적절한 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 임신 중이거나 모유 수유 중이거나, 연구 기간 동안 임신할 계획이 있는 경우.
- 물질적/실질적 시신경 질환의 증거가 있습니다.
- 하나 이상의 망막 박리 병력이 있습니다.
- RP 관련 황반 병리 외에 임상적으로 유의미한 안 질환(예: 각막 부종, 포도막염, 중증 건성각결막염)이 있거나 연구 평가를 방해할 수 있는 임상적으로 유의미한 매체 불투명도가 있거나 참가자가 연구를 완료할 수 있는 능력이 있는 경우 .
- 고도근시(최소 6디옵터 이상) 병력이 있는 경우
- 안과 의사가 진단한 2가지 이상의 안압 저하제 복용 시 안내압(IOP)이 >26mmHg이고 컵 디스크 비율이 >0.8인 조절되지 않는 중증 녹내장이 있는 경우.
- 이전에 안구내 수술을 받은 적이 있는 경우(첫 번째 연구 약물 투여 전 12개월 이전에 수정체유화 백내장 수술 및 YAG 피막절개술 제외)
- 무수정체증 또는 안구내 수정체의 아탈구가 있거나 조사자의 의견으로는 가벼운 난독화를 초래할 수 있는 소대 약화의 증거가 있는 경우.
- 연구자의 의견으로는 프로토콜 준수를 방해하는 정신 질환이 있는 경우 과거 또는 현재의 정신병; 과거 또는 현재 양극성 장애; 리튬이 필요한 장애; 또는 검사 전 5년 이내에 자살 계획을 세웠던 병력이 있는 경우.
- 병력, 활력 징후, 임상 생화학, 혈액학, 소변 검사 또는 12유도 심전도(ECG)에 의해 결정된 스크리닝 시 연구자가 평가한 임상적으로 유의미한 이상이 있는 경우, 이는 연구 평가 또는 시험자의 능력을 방해할 수 있습니다. 참가자가 연구를 완료합니다.
- 연구자가 보기에 연구를 방해하거나 참가자를 위험에 빠뜨리거나 연구 데이터를 혼란스럽게 하거나 연구 참여를 크게 방해할 가능성이 있는 기타 의학적 상태 또는 중대한 동반 질환 또는 스크리닝 중 소견이 있는 경우.
- 활동성 안구 또는 전신 감염의 임상 징후 및/또는 스크리닝 당시 38.0°C 이상의 체온이 있는 경우. 연구 참가는 해결 후 최소 14일 동안 연기되어야 합니다.
- 스크리닝 전 30일 이내에 모든 임상시험에 참여했거나, 5배의 제거 반감기 이내에 임상시험용 제품에 사전 노출되었거나, 연구 중에 임상시험용 제품 또는 장치를 사용할 계획이 있는 경우.
- 연구 약물 부형제에 대해 과민증이 있거나 의심되는 경우.
- 망막이나 시신경에 독성이 있는 것으로 알려진 약물을 복용하고 있는 경우.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 50μg KIO-301
50μg KIO-301 또는 위약은 참가자당 3회 투여를 위해 6주마다 1회 IVT 주사를 통해 양측(OU)으로 투여되었습니다.
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KIO-301 의약품은 IVT 주사에 적합한 설포부틸에테르-β-사이클로덱스트린, 자당, 인산염 완충염 및 물에 원료 KIO-300-Cl을 혼합한 안과용 제제입니다.
약물 KIO-300-Cl은 활성 화합물 KIO-300의 4차 염화암모늄염입니다.
투명한 멸균 식염수 또는 균형 된 염 용액 (BSS) 액체의 대조군 50 μl 주사.
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실험적: 100μg KIO-301
100μg KIO-301 또는 위약은 참가자당 3회 투여를 위해 6주마다 1회 IVT 주사 OU로 투여됩니다.
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KIO-301 의약품은 IVT 주사에 적합한 설포부틸에테르-β-사이클로덱스트린, 자당, 인산염 완충염 및 물에 원료 KIO-300-Cl을 혼합한 안과용 제제입니다.
약물 KIO-300-Cl은 활성 화합물 KIO-300의 4차 염화암모늄염입니다.
투명한 멸균 식염수 또는 균형 된 염 용액 (BSS) 액체의 대조군 50 μl 주사.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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후기 단계 RP 환자에서 kio-301의 IVT 주사에 의해 투여 된 여러 용량의 KIO-301의 안전성 및 내약성을 평가하기 위해.
기간: 기준선 (1 주/사전 복용) ~ 25 주 (KIO-301의 3 번째 IVT 투여 후 12 주)
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안과 및 비 인류 부작용의 변화
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기준선 (1 주/사전 복용) ~ 25 주 (KIO-301의 3 번째 IVT 투여 후 12 주)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Doron Hickey, MBChB, The Centre for Eye Research Australia (CERA)
- 수석 연구원: Robert Casson, MBBS (Hons), Royal Adelaide Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 8월 29일
기본 완료 (추정된)
2027년 8월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 10월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 10월 3일
처음 게시됨 (실제)
2024년 10월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 16일
마지막으로 확인됨
2025년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- KIO-301-2101
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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