Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen II tutkimus lasiaisensisäisestä KIO-301:stä potilailla, joilla on myöhäisen vaiheen pigmenttikalvontulehdus (ABACUS-2)

tiistai 16. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Kiora Pharmaceuticals, Inc.

Vaiheen II, satunnaistettu, kontrolloitu, kaksoisnaamioinen, usean annoksen tutkimus lasiaisensisäisen KIO-301:n turvallisuudesta, siedettävyydestä ja tehosta potilailla, joilla on myöhäisvaiheinen retinitis pigmentosa

Vaiheen II, satunnaistettu, kontrolloitu, kaksoisnaamari, usean annoksen tutkimus lasiaisensisäisen KIO-301:n turvallisuudesta, siedettävyydestä ja tehosta potilailla, joilla on myöhäisvaiheen retinitis pigmentosa.

Tutkimuksen tavoitteena on selvittää KIO-301:n turvallinen, siedettävä ja tehokas annos, joka annetaan intravitreaalisella (IVT) injektiolla 3 annosta KIO-301:tä 6 viikon välein potilaille, joilla on myöhäisen vaiheen RP.

Myöhäisen vaiheen RP-potilaita ovat potilaat, joilla ei ole valon havaitsemista (NLP) ja valon havaitsemista (LP) sekä potilaat, joilla on ultra-low Vision (ULV).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Kaikki ilmoittautuneet ja satunnaistetut tutkimukseen osallistujat osallistuvat tutkimuskäynneille 3 viikon välein hoidon (12 viikkoa) ja seurannan (12 viikkoa) aikana farmakokinetiikkaa, turvallisuutta ja siedettävyyttä sekä tehokkuutta arvioiden. Seulontajakso voi olla jopa 45 päivää. Päätutkimuksen kokonaiskesto voi olla jopa 30 viikkoa.

Osallistujien, jotka saivat lumelääkettä päätutkimuksessa ja päättävät osallistua OL-laajennukseen, osallistumisaika on vielä 24 viikkoa. Osallistumisen kokonaismäärä riippuu päätutkimuksen päättymisen ja OL-laajennuksen aloittamisen välisestä ajasta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

36

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2000
        • Rekrytointi
        • Save Sight Institute
        • Päätutkija:
          • John Grigg
        • Ottaa yhteyttä:
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Rekrytointi
        • Queensland Eye Institute
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Anthony Kwan
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Rekrytointi
        • Royal Adelaide Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Robert Casson
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Australia, 3002
        • Rekrytointi
        • Cerulea Clinical Trials
        • Päätutkija:
          • Doron Hickey
        • Ottaa yhteyttä:
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Rekrytointi
        • Lions Eye Institute
        • Päätutkija:
          • Fred Chen
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  1. Ole 18-vuotias tai vanhempi suostumushetkellä.
  2. Anna tietoinen suostumus ennen tutkimustoimenpiteitä paikallisten lakien, eettisen komitean (EC) ja sääntelyviranomaisen (RA) ohjeiden mukaisesti.
  3. Haluaa ja pystyä noudattamaan kaikkia opinto-ohjeita, osallistumaan kaikkiin opintovierailuihin ja suorittamaan kaikki opintoarviot.
  4. Sinulla on kliininen diagnoosi ei-syndromisesta RP:stä, lukuun ottamatta Usherin tyyppi II:ta (USH2), joka on sallittu.

  5. Näöntarkkuus seulonnassa:

    • NLP OU vahvisti kyvyttömyyteen nähdä kynän taskulampun valoa 30 cm:n etäisyydellä kummassakin silmässä (OU) (määritetty logMAR 4,0 Berkeley Rudimentary Vision Testin (BRVT) mukaan).
    • LP tai ULV OU rajoitettu logMAR:iin > 1,6 ja < 4,0 BRVT:n määrittämänä.
  6. Muut kuin lasiaisensisäiset kortikosteroidit osallistujat eivät saa saada lasiaisensisäisiä samanaikaisia ​​lääkkeitä seulonnasta tutkimuksen loppuun asti.
  7. On hylättävä vähintään yksi toiminnallinen näön moniluminanssisuunnan ja liikkuvuuden (MLOM) arviointi valotasolla 100–980 luksia seulonnassa.

  8. On suostuttava noudattamaan asianmukaisia ​​ehkäisyvaatimuksia seulonnasta 3 kuukauden ajan viimeisen IMP-annoksen jälkeen.

    • Osallistujien, jotka on nimetty syntymähetkellä naiseksi ja jotka ovat hedelmällisessä iässä (OCBP), on hyväksyttävä raskaustesti vierailulla 1 ja käytettävä hyväksyttävää ehkäisymenetelmää, mukaan lukien suun kautta otettava, ihon läpi annettava, injektoitava tai implantoitava hormonaalinen ehkäisy, kohdunsisäinen väline, yhdynnästä pidättäytyminen kumppanin kanssa, joka on määrätty mieheksi syntymän yhteydessä, tai kumppanin, joka on määrätty miehelle syntymän yhteydessä, kirurginen sterilointi. Osallistujat, jotka on nimetty naiseksi syntyessään, eivät ole OCBP:itä, jos heille on tehty kohdunpoisto, molemminpuolinen munanjohdinleikkaus, molemminpuolinen munanjohdinligaatio tai he ovat postmenopausaalisilla vähintään 12 kuukauden iässä.
    • Osallistujien, jotka on nimetty mieheksi syntymähetkellä kumppanin OCBP:n kanssa, on oltava kirurgisesti steriilejä vähintään 3 kuukautta ennen tutkimuslääkkeen aloittamista tai varmistettava, että heidän kumppaninsa käyttää ehkäisyä yllä kuvatulla tavalla, ja heidän on käytettävä mieskondomia. Osallistujat, jotka on nimetty syntyessään miehiksi, eivät saa luovuttaa siittiöitä seulonnasta ennen kuin 3 kuukautta viimeisen IMP-annoksen jälkeen.
    • Osallistujat, jotka ovat harjoittaneet todellista pidättymistä vähintään vuoden ajan tavanomaisen ja suosiman elämäntavan vuoksi, vapautetaan ehkäisyvaatimuksista. Jos osallistuja, joka on pidättyväinen, tulee seksuaalisesti aktiiviseksi, hänen on suostuttava käyttämään asianmukaista ehkäisyä yllä kuvatulla tavalla.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Raskaana tai imetyksen aikana tai suunnittelet raskautta tutkimuksen aikana.
  2. Sinulla on näyttöä materiaalisesta/huomattavasta näköhermosairaudesta.
  3. Sinulla on ollut yksi tai useampi verkkokalvon irtauma.
  4. Muilla kuin RP:hen liittyvillä makulapatologioilla on kliinisesti merkittävä silmäsairaus (esim. sarveiskalvon turvotus, uveiitti, vaikea keratokonjunktiviitti sicca) tai elatusaineissa kliinisesti merkittäviä sameuksia, jotka voivat häiritä tutkimuksen arviointeja tai osallistujan kykyä suorittaa tutkimus. .
  5. sinulla on korkea likinäköisyys (vähintään > 6 diopteria)
  6. Sinulla on hallitsematon vaikea glaukooma, joka määritellään silmälääkärin diagnosoiman silmänpaineen (IOP) ollessa > 26 mmHg, kun sinulla on vähintään 2 silmänpainetta alentavaa lääkettä, ja kuppilevysuhde on > 0,8.
  7. Sinulle on tehty aiempi silmänsisäinen leikkaus (lukuun ottamatta fakoemulsifikaatiokaihileikkausta ja YAG-kapsulotomiaa yli 12 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa)
  8. Sinulla on afakia tai subluxed intraokulaarinen linssi tai sinulla on näyttöä vyöhykkeen heikkoudesta, joka tutkijan mielestä johtaisi valoon hämärtymiseen.
  9. Sinulla on psykiatrinen tila, joka tutkijan mielestä estää protokollan noudattamisen; menneet tai nykyiset psykoosit; aiempi tai nykyinen kaksisuuntainen mielialahäiriö; häiriö, joka vaatii litiumia; tai viiden vuoden sisällä ennen seulontaa, itsemurhasuunnitelma.
  10. Sinulla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia seulonnassa, joka on määritetty lääketieteellisen historian, elintoimintojen, kliinisen biokemian, hematologian, virtsan analyysin tai tutkijan arvioiman 12-kytkentäisen elektrokardiogrammin (EKG) perusteella, mikä saattaa häiritä tutkimuksen arviointeja tai tutkijan kykyä osallistuja suorittaa tutkimuksen loppuun.
  11. Sinulla on jokin muu lääketieteellinen tila tai merkittävä rinnakkaissairaus tai mikä tahansa havainto seulonnan aikana, joka tutkijan näkemyksen mukaan todennäköisesti häiritsee tutkimusta tai saattaa osallistujan vaaraan, sekoittaa tutkimustietoja tai häiritsee merkittävästi tutkimukseen osallistumista.
  12. Sinulla on kliinisiä merkkejä aktiivisesta silmä- tai systeemisestä infektiosta ja/tai lämpötila on yli 38,0 °C seulonnan aikana. Opintojaksoon tuloa on lykättävä vähintään 14 päivää päätöksenteosta.
  13. on osallistunut mihin tahansa tutkimustutkimukseen 30 päivän sisällä ennen seulontaa, ennen altistumista tutkimustuotteelle 5 eliminaation puoliintumisajan sisällä tai suunnitellut tutkimustuotteen tai laitteen käyttöä tutkimuksen aikana.
  14. Sinulla on tiedossa tai epäilty yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen apuaineelle.
  15. Käytätkö lääkkeitä, joiden tiedetään olevan myrkyllisiä verkkokalvolle tai näköhermolle.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 50 μg KIO-301
50 μg KIO-301:tä tai lumelääkettä annettuna IVT-injektiona kahdenvälisesti (OU) kerran 6 viikon välein 3 annosta per osallistuja.
Lääke: 50 μg KIO-301
KIO-301 lääkevalmiste on IVT-injektioon sopiva oftalminen formulaatio lääkeaineesta KIO-300-Cl sulfobutyylieetteri-β-syklodekstriinissä, sakkaroosissa, fosfaattipuskurisuoloissa ja vedessä. Lääkeaine KIO-300-Cl on aktiivisen yhdisteen KIO-300 kvaternäärinen ammoniumkloridisuola.
Muut: Lumelääke (steriili suolaliuos tai tasapainoinen suolaliuos)
Kontrolli 50 μl kirkkaan steriilistä suolaliuosta tai tasapainoista suolaliuosta (BSS) nestettä.
Kokeellinen: 100 μg KIO-301
100 μg KIO-301:tä tai lumelääkettä IVT-injektiona OU kerran 6 viikon välein 3 annosta per osallistuja.
Lääke: 100 μg KIO-301
KIO-301 lääkevalmiste on IVT-injektioon sopiva oftalminen formulaatio lääkeaineesta KIO-300-Cl sulfobutyylieetteri-β-syklodekstriinissä, sakkaroosissa, fosfaattipuskurisuoloissa ja vedessä. Lääkeaine KIO-300-Cl on aktiivisen yhdisteen KIO-300 kvaternäärinen ammoniumkloridisuola.
Muut: Lumelääke (steriili suolaliuos tai tasapainoinen suolaliuos)
Kontrolli 50 μl kirkkaan steriilistä suolaliuosta tai tasapainoista suolaliuosta (BSS) nestettä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
KIO-301: n useiden annosten turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi IVT-injektiolla kahdenvälisesti KIO-301: n kahdenvälisesti potilailla, joilla on myöhäisen vaiheen RP.
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 1/esiannoksen) viikkoon 25 (12 viikkoa KIO-301: n kolmannen IVT-antamisen jälkeen)
Silmä- ja ei-ftalmisten haittavaikutusten muutos
Perustaso (viikko 1/esiannoksen) viikkoon 25 (12 viikkoa KIO-301: n kolmannen IVT-antamisen jälkeen)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Kiora Pharmaceuticals, Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Doron Hickey, MBChB, The Centre for Eye Research Australia (CERA)
  • Päätutkija: Robert Casson, MBBS (Hons), Royal Adelaide Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 29. elokuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. elokuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. elokuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 3. lokakuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 3. lokakuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 8. lokakuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 18. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 16. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • KIO-301-2101

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa