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Un estudio de fase II de KIO-301 intravítreo en pacientes con retinitis pigmentosa en etapa tardía (ABACUS-2)

16 de junio de 2026 actualizado por: Kiora Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio de fase II, aleatorizado, controlado, doble enmascarado y de dosis múltiples sobre la seguridad, tolerabilidad y eficacia del KIO-301 intravítreo en pacientes con retinitis pigmentosa en etapa tardía

Un estudio de fase II, aleatorizado, controlado, doble enmascarado y de dosis múltiples sobre la seguridad, tolerabilidad y eficacia del KIO-301 intravítreo en pacientes con retinitis pigmentosa en etapa tardía.

El objetivo del estudio es investigar una dosis segura, tolerable y eficaz de KIO-301 administrada mediante inyección intravítrea (IVT) de 3 dosis de KIO-301 cada 6 semanas en pacientes con RP en etapa tardía.

Los pacientes con RP en etapa tardía incluirán aquellos pacientes sin percepción de luz (NLP) y con percepción de luz (LP) y aquellos pacientes con visión ultrabaja (ULV).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Todos los participantes inscritos y aleatorizados del estudio asistirán a visitas del estudio cada 3 semanas durante el tratamiento (12 semanas) y el seguimiento (12 semanas) para evaluaciones de farmacocinética, seguridad, tolerabilidad y eficacia. El período de selección puede ser de hasta 45 días. La duración total del estudio principal puede ser de hasta 30 semanas.

Para los participantes que recibieron placebo en el estudio principal y eligen participar en la extensión OL, la duración de la participación será de 24 semanas adicionales y la participación total dependerá del tiempo entre la finalización del estudio principal y el inicio de la extensión OL.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

36

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2000
        • Reclutamiento
        • Save Sight Institute
        • Investigador principal:
          • John Grigg
        • Contacto:
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Reclutamiento
        • Queensland Eye Institute
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Anthony Kwan
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Reclutamiento
        • Royal Adelaide Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Robert Casson
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Australia, 3002
        • Reclutamiento
        • Cerulea Clinical Trials
        • Investigador principal:
          • Doron Hickey
        • Contacto:
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Reclutamiento
        • Lions Eye Institute
        • Investigador principal:
          • Fred Chen
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Tener 18 años o más al momento del consentimiento.
  2. Proporcionar consentimiento informado antes de cualquier procedimiento del estudio, según lo estipulado por las leyes locales, las directrices del Comité de Ética (CE) y de la Autoridad Reguladora (RA).
  3. Estar dispuesto y ser capaz de seguir todas las instrucciones del estudio, asistir a todas las visitas del estudio y completar todas las evaluaciones del estudio.
  4. Tener diagnóstico clínico de RP no sindrómica, a excepción del Síndrome de Usher Tipo II (USH2) que está permitido.

  5. Tener una agudeza visual en el screening de:

    • NLP OU confirmado por la incapacidad de ver la luz de una linterna a 30 cm en cada ojo (OU) (logMAR asignado de 4,0 según la Prueba de visión rudimentaria de Berkeley (BRVT).
    • LP o ULV OU limitado a logMAR > 1,6 y < 4,0 según lo determine el BRVT.
  6. Aparte de los corticosteroides intravítreos, los participantes no deben recibir medicamentos concomitantes intravítreos desde la selección hasta el final del estudio.
  7. Debe reprobar al menos una evaluación de movilidad y orientación de luminancia múltiple (MLOM) de visión funcional con un nivel de luz entre 100 y 980 lux en el examen.

  8. Debe aceptar seguir los requisitos anticonceptivos adecuados desde la selección hasta 3 meses después de la última dosis de IMP.

    • Las participantes asignadas como mujeres al nacer que estén en edad fértil (OCBP) deben aceptar una prueba de embarazo en la Visita 1 y utilizar un método anticonceptivo aceptable que incluya anticoncepción hormonal oral, transdérmica, inyectable o implantable, dispositivo intrauterino y abstinencia de relaciones sexuales. con pareja asignada como varón al nacer, o esterilización quirúrgica de la pareja asignada como varón al nacer. Las participantes asignadas como mujeres al nacer no son OCBP si se han sometido a una histerectomía, ooforectomía bilateral, ligadura de trompas bilateral o son posmenopáusicas por al menos 12 meses.
    • Los participantes asignados como hombres al nacer con una pareja OCBP deben ser quirúrgicamente esterilizados durante al menos 3 meses antes de comenzar con el fármaco del estudio, o asegurarse de que su pareja use anticonceptivos como se describe anteriormente, y deben usar un condón masculino. Los participantes asignados como hombres al nacer no deben donar esperma del cribado hasta 3 meses después de la última dosis de IMP.
    • Los participantes que hayan practicado una verdadera abstinencia durante al menos 1 año debido a su estilo de vida habitual y preferido están exentos de los requisitos anticonceptivos. Si un participante que es abstinente se vuelve sexualmente activo, debe aceptar utilizar un método anticonceptivo adecuado como se describe anteriormente.

Criterios de exclusión:

  1. Embarazada o en período de lactancia, o planea quedar embarazada durante el estudio.
  2. Tener evidencia de enfermedad material/sustancial del nervio óptico.
  3. Tener antecedentes de uno o más desprendimientos de retina.
  4. Además de las patologías maculares relacionadas con RP, tiene una enfermedad ocular clínicamente significativa (p. ej., edema corneal, uveítis, queratoconjuntivitis seca grave) u opacidades clínicamente significativas de los medios que podrían interferir con las evaluaciones del estudio o la capacidad del participante para completar el estudio. .
  5. Tiene antecedentes de miopía alta (al menos > 6 dioptrías)
  6. Tiene glaucoma grave no controlado definido como presión intraocular (PIO) de >26 mmHg cuando toma 2 o más medicamentos para reducir la PIO y una relación de disco de copa de >0,8, según lo diagnostice un oftalmólogo.
  7. Haber tenido una cirugía intraocular previa (excluyendo la cirugía de cataratas por facoemulsificación y la capsulotomía YAG más de 12 meses antes de la primera administración del fármaco del estudio)
  8. Tener afaquia o lente intraocular subluxada, o tener evidencia de debilidad zonular que en opinión del investigador resultaría en una ligera ofuscación.
  9. Tener una condición psiquiátrica que, a juicio del investigador, impida el cumplimiento del protocolo; psicosis pasadas o presentes; trastorno bipolar pasado o presente; trastorno que requiere litio; o dentro de los cinco años anteriores a la evaluación, un historial de plan de suicidio.
  10. Tiene alguna anomalía clínicamente significativa en el momento de la selección determinada por el historial médico, los signos vitales, la bioquímica clínica, la hematología, el análisis de orina o un electrocardiograma (ECG) de 12 derivaciones, según lo evaluado por el investigador, que podría interferir con las evaluaciones del estudio o la capacidad del participante para completar el estudio.
  11. Tiene cualquier otra condición médica o comorbilidad significativa, o cualquier hallazgo durante la evaluación, que en opinión del Investigador pueda interferir con el estudio o poner al Participante en riesgo, confundir los datos del estudio o interferir significativamente con la participación en el estudio.
  12. Tener signos clínicos de infección ocular o sistémica activa y/o temperatura superior a 38,0°C en el momento del cribado. El ingreso al estudio deberá diferirse al menos 14 días desde la resolución.
  13. Haber participado en cualquier estudio de investigación dentro de los 30 días anteriores a la selección, exposición previa a un producto en investigación dentro de las 5 vidas medias de eliminación o uso planificado de un producto o dispositivo en investigación durante el estudio.
  14. Tiene hipersensibilidad conocida o sospechada a cualquiera de los excipientes del fármaco del estudio.
  15. Está tomando algún medicamento que se sabe que es tóxico para la retina o el nervio óptico.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: 50 μg de KIO-301
50 μg de KIO-301 o placebo administrados mediante inyección IVT de forma bilateral (OU) una vez cada 6 semanas para 3 administraciones por participante.
Droga: 50 μg de KIO-301
El producto farmacéutico KIO-301 es una formulación oftálmica del fármaco KIO-300-Cl en sulfobutiléter-β-ciclodextrina, sacarosa, sales tampón de fosfato y agua adecuada para inyección IVT. El principio activo KIO-300-Cl es una sal de cloruro de amonio cuaternario del compuesto activo KIO-300.
Otro: Placebo (solución salina estéril o salina equilibrada)
Una inyección de 50 μl de solución salina estéril transparente o líquido de solución salina equilibrada (BSS).
Experimental: 100 μg de KIO-301
100 μg de KIO-301 o placebo administrados mediante inyección IVT OU una vez cada 6 semanas para 3 administraciones por participante.
Droga: 100 μg de KIO-301
El producto farmacéutico KIO-301 es una formulación oftálmica del fármaco KIO-300-Cl en sulfobutiléter-β-ciclodextrina, sacarosa, sales tampón de fosfato y agua adecuada para inyección IVT. El principio activo KIO-300-Cl es una sal de cloruro de amonio cuaternario del compuesto activo KIO-300.
Otro: Placebo (solución salina estéril o salina equilibrada)
Una inyección de 50 μl de solución salina estéril transparente o líquido de solución salina equilibrada (BSS).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de múltiples dosis de KIO-301 administradas por inyección IVT bilateralmente de KIO-301 en pacientes con RP en etapa tardía.
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 1/Prevalización) a la Semana 25 (12 semanas después de la 3ª Administración IVT de KIO-301)
Cambio en eventos adversos oftálmicos y no oftálmicos
Línea de base (Semana 1/Prevalización) a la Semana 25 (12 semanas después de la 3ª Administración IVT de KIO-301)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Kiora Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Doron Hickey, MBChB, The Centre for Eye Research Australia (CERA)
  • Investigador principal: Robert Casson, MBBS (Hons), Royal Adelaide Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

29 de agosto de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de agosto de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de agosto de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de octubre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de octubre de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

8 de octubre de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de junio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • KIO-301-2101

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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