Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze II intravitreálního KIO-301 u pacientů s pozdním stádiem retinitis Pigmentosa (ABACUS-2)

16. června 2026 aktualizováno: Kiora Pharmaceuticals, Inc.

Fáze II, randomizovaná, kontrolovaná, dvojitě maskovaná, vícedávková studie bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti intravitreálního KIO-301 u pacientů s retinitis Pigmentosa v pozdním stádiu

Fáze II, randomizovaná, kontrolovaná, dvojitě maskovaná, vícedávková studie bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti intravitreálního KIO-301 u pacientů s pozdním stádiem retinitis pigmentosa.

Cílem studie je prozkoumat bezpečnou, tolerovatelnou a účinnou dávku KIO-301 podávanou intravitreální (IVT) injekcí 3 dávek KIO-301 každých 6 týdnů u pacientů s RP v pozdním stádiu.

Mezi pacienty s RP v pozdním stádiu budou patřit pacienti s nevnímáním světla (NLP) a s vnímáním světla (LP) a pacienti s ultra-nízkým viděním (ULV).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Všichni zařazení a randomizovaní účastníci studie budou navštěvovat studijní návštěvy každé 3 týdny během léčby (12 týdnů) a sledování (12 týdnů) pro hodnocení PK, bezpečnosti a snášenlivosti a účinnosti. Doba prověřování může být až 45 dní. Celková délka hlavní studie může být až 30 týdnů.

Pro účastníky, kteří dostávali placebo v hlavní studii a rozhodli se zúčastnit prodloužení OL, bude trvání účasti dalších 24 týdnů s celkovou účastí závislou na době mezi dokončením hlavní studie a zahájením prodloužení OL.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

36

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrálie, 2000
        • Nábor
        • Save Sight Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • John Grigg
        • Kontakt:
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Austrálie, 4102
        • Nábor
        • Queensland Eye Institute
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Anthony Kwan
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrálie, 5000
        • Nábor
        • Royal Adelaide Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Robert Casson
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Austrálie, 3002
        • Nábor
        • Cerulea Clinical Trials
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Doron Hickey
        • Kontakt:
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrálie, 6009
        • Nábor
        • Lions Eye Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Fred Chen
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  1. Být ve věku 18 let nebo starší v době udělení souhlasu.
  2. Před jakýmikoli postupy studie poskytněte informovaný souhlas, jak je stanoveno místními zákony, pokyny Etického výboru (EK) a regulačního úřadu (RA).
  3. Být ochotný a schopný dodržovat všechny studijní pokyny, zúčastnit se všech studijních návštěv a dokončit všechna studijní hodnocení.
  4. Mít klinickou diagnózu nesyndromového RP, s výjimkou Usherova syndromu typu II (USH2), který je povolen.

  5. Mějte zrakovou ostrost při screeningu:

    • NLP OU potvrzeno neschopností vidět světlo svítilny na 30 cm v každém oku (OU) (přiřazeno logMAR 4,0 podle Berkeley Rudimentary Vision Test (BRVT).
    • LP nebo ULV OU omezená na logMAR > 1,6 a < 4,0 podle BRVT.
  6. Kromě intravitreálních kortikosteroidů nesmějí účastníci dostávat intravitreální souběžnou medikaci ze screeningu až do konce studie.
  7. Musí selhat alespoň v jednom funkčním hodnocení vícejasové orientace a mobility (MLOM) při hladině osvětlení mezi 100 a 980 luxy při screeningu.

  8. Musí souhlasit s dodržováním příslušných požadavků na antikoncepci od screeningu do 3 měsíců po poslední dávce IMP.

    • Účastníci, kterým je při narození přidělena žena v plodném věku (OCBP), musí souhlasit s těhotenským testem při návštěvě 1 a používat přijatelnou metodu antikoncepce včetně perorální, transdermální, injekční nebo implantabilní hormonální antikoncepce, nitroděložního tělíska, abstinence od pohlavního styku. s partnerem přiděleným mužem při narození, nebo chirurgickou sterilizací partnera přiděleného muže při narození. Účastníci, kterým byla při narození přiřazena žena, nejsou OCBP, pokud prodělali hysterektomii, bilaterální ooforektomii, bilaterální tubární ligaci nebo jsou postmenopauzální alespoň 12 měsíců.
    • Účastníci, kterým byl při narození přiřazen muž s partnerem OCBP, musí být chirurgicky sterilní po dobu alespoň 3 měsíců před zahájením studie s lékem nebo zajistit, aby jejich partner používal antikoncepci, jak je uvedeno výše, a musí používat mužský kondom. Účastníci, kterým byl přidělen muž při narození, nesmí darovat sperma ze screeningu dříve než 3 měsíce po poslední dávce IMP.
    • Účastníci, kteří praktikovali skutečnou abstinenci po dobu alespoň 1 roku z důvodu obvyklého a preferovaného životního stylu, jsou osvobozeni od požadavků na antikoncepci. Pokud se účastník, který je abstinent, stane sexuálně aktivním, musí souhlasit s použitím vhodné antikoncepce, jak je popsáno výše.

Kritéria vyloučení:

  1. Těhotná nebo kojíte nebo plánujete otěhotnět během studie.
  2. Mít důkazy o hmotném/závažném onemocnění zrakového nervu.
  3. Mít v anamnéze jedno nebo více odchlípení sítnice.
  4. Kromě makulárních patologií souvisejících s RP, mají klinicky významné oční onemocnění (např. edém rohovky, uveitida, těžká keratoconjunctivitis sicca) nebo klinicky významné opacity média, které by mohly narušovat hodnocení studie nebo schopnost účastníka dokončit studii .
  5. Máte v anamnéze vysokou krátkozrakost (alespoň > 6 dioptrií)
  6. Mít nekontrolovaný těžký glaukom definovaný jako nitrooční tlak (IOP) >26 mmHg při 2 nebo více lécích snižujících NOT a poměr miskovité ploténky >0,8, jak bylo diagnostikováno oftalmologem.
  7. podstoupil(a) předchozí nitrooční operaci (kromě fakoemulzifikační operace katarakty a YAG kapsulotomie více než 12 měsíců před prvním podáním hodnoceného léku)
  8. Máte afakii nebo subluxovanou nitrooční čočku nebo máte známky zonulární slabosti, která by podle názoru zkoušejícího měla za následek zatemnění světla.
  9. Mít psychiatrický stav, který podle názoru vyšetřovatele vylučuje dodržování protokolu; minulé nebo současné psychózy; minulá nebo současná bipolární porucha; porucha vyžadující lithium; nebo do pěti let před screeningem, anamnéza sebevražedného plánu.
  10. Mají jakoukoli klinicky významnou abnormalitu při screeningu stanovenou lékařskou anamnézou, vitálními funkcemi, klinickou biochemií, hematologií, analýzou moči nebo 12svodovým elektrokardiogramem (EKG), jak bylo hodnoceno zkoušejícím, které by mohlo narušovat hodnocení studie nebo schopnost účastníka k dokončení studie.
  11. Máte jakýkoli jiný zdravotní stav nebo významná přidružená onemocnění nebo jakýkoli nález během screeningu, který podle názoru zkoušejícího pravděpodobně naruší studii nebo ohrozí účastníka, zmást data studie nebo významně naruší účast ve studii.
  12. Mít klinické známky aktivní oční nebo systémové infekce a/nebo teplotu vyšší než 38,0 °C v době screeningu. Vstup do studia musí být odložen minimálně o 14 dní od rozhodnutí.
  13. Účastnili jste se jakékoli hodnocené studie během 30 dnů před screeningem, před expozicí hodnocenému produktu během 5 poločasů eliminace nebo plánovali použití hodnoceného produktu nebo zařízení během studie.
  14. Mít známou nebo suspektní přecitlivělost na kteroukoli pomocnou látku studovaného léku.
  15. Užíváte nějaké léky, o kterých je známo, že jsou toxické pro sítnici nebo optický nerv.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 50 μg KIO-301
50 μg KIO-301 nebo placebo podávané IVT injekcí bilaterálně (OU) jednou za 6 týdnů po 3 podání na účastníka.
Lék: 50 μg KIO-301
Léčivý produkt KIO-301 je oftalmická formulace léčivé látky KIO-300-Cl v sulfobutylether-β-cyklodextrinu, sacharóze, fosfátových pufrových solích a vodě vhodná pro IVT injekci. Léčivá látka KIO-300-Cl je kvartérní amoniová chloridová sůl účinné látky KIO-300.
Jiný: Placebo (sterilní fyziologický roztok nebo vyvážený roztok soli)
Kontrola 50 ul injekce čistého sterilního solného nebo vyváženého roztoku soli (BSS).
Experimentální: 100 μg KIO-301
100 μg KIO-301 nebo placebo podávané IVT injekční OU jednou za 6 týdnů po 3 podání na účastníka.
Lék: 100 μg KIO-301
Léčivý produkt KIO-301 je oftalmická formulace léčivé látky KIO-300-Cl v sulfobutylether-β-cyklodextrinu, sacharóze, fosfátových pufrových solích a vodě vhodná pro IVT injekci. Léčivá látka KIO-300-Cl je kvartérní amoniová chloridová sůl účinné látky KIO-300.
Jiný: Placebo (sterilní fyziologický roztok nebo vyvážený roztok soli)
Kontrola 50 ul injekce čistého sterilního solného nebo vyváženého roztoku soli (BSS).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posouzení bezpečnosti a snášenlivosti více dávek KIO-301 podávané IVT injekcí bilaterálně KIO-301 u pacientů s RP v pozdním stádiu.
Časové okno: Základní linie (1. týden/předdávkování) do 25. týdne (12 týdnů po 3. IVT Administration of Kio-301)
Změna oftalmických a ne-ohylských nežádoucích účinků
Základní linie (1. týden/předdávkování) do 25. týdne (12 týdnů po 3. IVT Administration of Kio-301)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Kiora Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Doron Hickey, MBChB, The Centre for Eye Research Australia (CERA)
  • Vrchní vyšetřovatel: Robert Casson, MBBS (Hons), Royal Adelaide Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. srpna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. srpna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. října 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. října 2024

První zveřejněno (Aktuální)

8. října 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. června 2026

Naposledy ověřeno

1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • KIO-301-2101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit