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Une étude de phase II sur le KIO-301 intravitréen chez des patients atteints de rétinite pigmentaire à un stade avancé (ABACUS-2)

16 juin 2026 mis à jour par: Kiora Pharmaceuticals, Inc.

Une étude de phase II, randomisée, contrôlée, en double insu et à doses multiples sur l'innocuité, la tolérance et l'efficacité du KIO-301 intravitréen chez les patients atteints de rétinite pigmentaire à un stade avancé

Une étude de phase II, randomisée, contrôlée, en double insu et à doses multiples sur l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du KIO-301 intravitréen chez les patients atteints de rétinite pigmentaire à un stade avancé.

Le but de l'étude est d'étudier une dose sûre, tolérable et efficace de KIO-301 administrée par injection intravitréenne (IVT) de 3 doses de KIO-301 toutes les 6 semaines chez les patients atteints de RP à un stade avancé.

Les patients RP à un stade avancé incluront les patients sans perception de la lumière (PNL) et avec perception de la lumière (LP) et les patients avec une vision ultra-basse (ULV).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Tous les participants à l'étude inscrits et randomisés assisteront à des visites d'étude toutes les 3 semaines pendant le traitement (12 semaines) et le suivi (12 semaines) pour les évaluations pharmacocinétiques, de sécurité, de tolérabilité et d'efficacité. La période de dépistage peut aller jusqu'à 45 jours. La durée totale de l'étude principale peut aller jusqu'à 30 semaines.

Pour les participants qui ont reçu un placebo dans l'étude principale et choisissent de participer à l'extension OL, la durée de participation sera de 24 semaines supplémentaires, la participation totale dépendant du temps entre la fin de l'étude principale et le début de l'extension OL.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

36

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australie, 2000
        • Recrutement
        • Save Sight Institute
        • Chercheur principal:
          • John Grigg
        • Contact:
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australie, 4102
        • Recrutement
        • Queensland Eye Institute
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Anthony Kwan
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australie, 5000
        • Recrutement
        • Royal Adelaide Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Robert Casson
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Australie, 3002
        • Recrutement
        • Cerulea Clinical Trials
        • Chercheur principal:
          • Doron Hickey
        • Contact:
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australie, 6009
        • Recrutement
        • Lions Eye Institute
        • Chercheur principal:
          • Fred Chen
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  1. Être âgé de 18 ans ou plus au moment du consentement.
  2. Fournir un consentement éclairé avant toute procédure d'étude, comme stipulé par les lois locales, les directives du comité d'éthique (CE) et de l'autorité de régulation (RA).
  3. Être disposé et capable de suivre toutes les instructions de l'étude, d'assister à toutes les visites d'étude et de compléter toutes les évaluations de l'étude.
  4. Avoir un diagnostic clinique de RP non syndromique, à l'exception du syndrome d'Usher de type II (USH2) qui est autorisé.

  5. Avoir une acuité visuelle au dépistage de :

    • PNL OU confirmé par l'incapacité de voir la lumière d'une lampe torche à 30 cm dans chaque œil (OU) (logMAR attribué de 4,0 selon le test de vision rudimentaire de Berkeley (BRVT).
    • LP ou ULV OU limité à logMAR > 1,6 et < 4,0 tel que déterminé par le BRVT.
  6. À l'exception des corticostéroïdes intravitréens, les participants ne doivent pas recevoir de médicaments intravitréens concomitants du dépistage jusqu'à la fin de l'étude.
  7. Doit échouer à au moins une évaluation de vision fonctionnelle, d'orientation et de mobilité multi-luminance (MLOM) à un niveau de lumière compris entre 100 et 980 lux lors du dépistage.

  8. Doit accepter de suivre les exigences de contraception appropriées depuis le dépistage jusqu'à 3 mois après la dernière dose d'IMP.

    • Les participantes assignées à la naissance à une femme en âge de procréer (OCBP) doivent accepter un test de grossesse lors de la visite 1 et utiliser une méthode de contraception acceptable, notamment une contraception hormonale orale, transdermique, injectable ou implantable, un dispositif intra-utérin, l'abstinence de rapports sexuels. avec un partenaire assigné à un homme à la naissance, ou stérilisation chirurgicale d'un partenaire assigné à un homme à la naissance. Les participantes assignées à une femme à la naissance ne sont pas OCBP si elles ont subi une hystérectomie, une ovariectomie bilatérale, une ligature bilatérale des trompes ou si elles sont ménopausées depuis au moins 12 mois.
    • Les participants assignés à un homme à la naissance avec un partenaire OCBP doivent être chirurgicalement stériles pendant au moins 3 mois avant de commencer le médicament à l'étude, ou s'assurer que leur partenaire utilise une contraception comme indiqué ci-dessus et doit utiliser un préservatif masculin. Les participants assignés à un homme à la naissance ne doivent pas donner de sperme provenant du dépistage jusqu'à 3 mois après la dernière dose d'IMP.
    • Les participants qui ont pratiqué une véritable abstinence pendant au moins 1 an en raison de leur choix de mode de vie habituel et préféré sont exemptés des exigences en matière de contraception. Si un participant abstinent devient sexuellement actif, il doit accepter d'utiliser une contraception appropriée comme décrit ci-dessus.

Critères d'exclusion :

  1. Enceinte ou allaitante, ou envisagez de devenir enceinte pendant l'étude.
  2. Avoir des preuves d’une maladie matérielle/substantielle du nerf optique.
  3. avez des antécédents d’un ou plusieurs décollements de rétine.
  4. En dehors des pathologies maculaires liées à la RP, vous souffrez d'une maladie oculaire cliniquement significative (par exemple, œdème cornéen, uvéite, kératoconjonctivite sèche sévère) ou d'opacités cliniquement significatives de la média qui pourraient interférer avec les évaluations de l'étude ou la capacité du participant à terminer l'étude. .
  5. avez des antécédents de myopie élevée (au moins > 6 dioptries)
  6. Vous souffrez d'un glaucome sévère incontrôlé défini comme une pression intraoculaire (PIO) > 26 mmHg lorsque vous prenez 2 médicaments ou plus abaissant la PIO et un rapport cup/disque > 0,8, tel que diagnostiqué par un ophtalmologiste.
  7. Avoir déjà subi une chirurgie intraoculaire (à l'exclusion de la chirurgie de la cataracte par phacoémulsification et de la capsulotomie YAG plus de 12 mois avant la première administration du médicament à l'étude)
  8. Vous avez une aphakie ou une lentille intraoculaire subluxée, ou vous présentez des signes de faiblesse zonulaire qui, de l'avis de l'enquêteur, entraînerait un léger obscurcissement.
  9. Avoir un problème psychiatrique qui, de l'avis de l'enquêteur, empêche le respect du protocole ; psychoses passées ou présentes; trouble bipolaire passé ou présent ; trouble nécessitant du lithium ; ou dans les cinq ans précédant le dépistage, des antécédents de projet de suicide.
  10. Présentez une anomalie cliniquement significative lors du dépistage déterminée par les antécédents médicaux, les signes vitaux, la biochimie clinique, l'hématologie, l'analyse d'urine ou un électrocardiogramme (ECG) à 12 dérivations, tel qu'évalué par l'investigateur, qui pourrait interférer avec les évaluations de l'étude ou la capacité du participant à terminer l’étude.
  11. Présentez tout autre problème de santé ou comorbidités importantes, ou tout résultat lors du dépistage qui, de l'avis de l'enquêteur, est susceptible d'interférer avec l'étude ou de mettre le participant en danger, de confondre les données de l'étude ou d'interférer de manière significative avec la participation à l'étude.
  12. Présenter des signes cliniques d'infection oculaire ou systémique active et/ou une température supérieure à 38,0°C au moment du dépistage. L’entrée aux études doit être différée d’au moins 14 jours après la résolution.
  13. Avoir participé à une étude expérimentale dans les 30 jours précédant le dépistage, une exposition antérieure à un produit expérimental dans les 5 demi-vies d'élimination ou une utilisation prévue d'un produit ou d'un dispositif expérimental pendant l'étude.
  14. avez une hypersensibilité connue ou suspectée à l’un des excipients du médicament à l’étude.
  15. Vous prenez des médicaments connus pour être toxiques pour la rétine ou le nerf optique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: 50 µg de KIO-301
50 μg de KIO-301 ou placebo administrés par injection IVT bilatéralement (OU) une fois toutes les 6 semaines pour 3 administrations par participant.
Médicament: 50 µg de KIO-301
Le produit médicamenteux KIO-301 est une formulation ophtalmique de la substance médicamenteuse KIO-300-Cl dans du sulfobutyléther-β-cyclodextrine, du saccharose, des sels tampons phosphate et de l'eau adaptée à l'injection IVT. La substance médicamenteuse KIO-300-Cl est un sel de chlorure d'ammonium quaternaire du composé actif KIO-300.
Autre: Placebo (solution saline stérile ou solution saline équilibrée)
Une injection témoin de 50 μL de solution saline stérile claire ou de liquide de solution saline équilibrée (BSS).
Expérimental: 100 µg de KIO-301
100 μg de KIO-301 ou placebo administré par injection IVT OU une fois toutes les 6 semaines pour 3 administrations par participant.
Médicament: 100 µg de KIO-301
Le produit médicamenteux KIO-301 est une formulation ophtalmique de la substance médicamenteuse KIO-300-Cl dans du sulfobutyléther-β-cyclodextrine, du saccharose, des sels tampons phosphate et de l'eau adaptée à l'injection IVT. La substance médicamenteuse KIO-300-Cl est un sel de chlorure d'ammonium quaternaire du composé actif KIO-300.
Autre: Placebo (solution saline stérile ou solution saline équilibrée)
Une injection témoin de 50 μL de solution saline stérile claire ou de liquide de solution saline équilibrée (BSS).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité des doses multiples de Kio-301 administrées par injection IVT bilatéralement du Kio-301 chez les patients atteints de RP à un stade avancé.
Délai: Baseline (semaine 1 / pré-dose) à la semaine 25 (12 semaines après la 3e administration IVT de Kio-301)
Changement d'événements indésirables ophtalmiques et non phtalmiques
Baseline (semaine 1 / pré-dose) à la semaine 25 (12 semaines après la 3e administration IVT de Kio-301)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Kiora Pharmaceuticals, Inc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Doron Hickey, MBChB, The Centre for Eye Research Australia (CERA)
  • Chercheur principal: Robert Casson, MBBS (Hons), Royal Adelaide Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

29 août 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 août 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 août 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 octobre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 octobre 2024

Première publication (Réel)

8 octobre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 juin 2026

Dernière vérification

1 juillet 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • KIO-301-2101

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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