Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy II doszklistkowego KIO-301 u pacjentów z późnym stadium barwnikowego zwyrodnienia siatkówki (ABACUS-2)

16 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Kiora Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, kontrolowane, podwójnie maskowane badanie fazy II z wielokrotnymi dawkami, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność podawanego do ciała szklistego KIO-301 u pacjentów z późnym stadium barwnikowego zwyrodnienia siatkówki

Randomizowane, kontrolowane, podwójnie maskowane badanie fazy II z wielokrotnymi dawkami, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność podawanego do ciała szklistego KIO-301 u pacjentów z późnym stadium barwnikowego zwyrodnienia siatkówki.

Celem badania jest zbadanie bezpiecznej, tolerowanej i skutecznej dawki KIO-301 podawanej poprzez wstrzyknięcie doszklistkowe (IVT) 3 dawek KIO-301 co 6 tygodni u pacjentów z późnym stadium RP.

Do pacjentów z RP w późnym stadium zaliczają się pacjenci z brakiem percepcji światła (NLP) i percepcją światła (LP) oraz pacjenci z bardzo słabym widzeniem (ULV).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Wszyscy włączeni i randomizowani uczestnicy badania będą uczestniczyć w wizytach badawczych co 3 tygodnie w trakcie leczenia (12 tygodni) i obserwacji (12 tygodni) w celu oceny PK, bezpieczeństwa i tolerancji oraz oceny skuteczności. Okres Screeningu może wynosić do 45 dni. Całkowity czas trwania badania głównego może wynosić do 30 tygodni.

W przypadku uczestników, którzy otrzymali placebo w badaniu głównym i zdecydowali się na udział w przedłużeniu badania OL, czas trwania uczestnictwa wyniesie kolejne 24 tygodnie, przy czym całkowity udział będzie zależał od czasu pomiędzy zakończeniem badania głównego a rozpoczęciem przedłużenia badania OL.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

36

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2000
        • Rekrutacyjny
        • Save Sight Institute
        • Główny śledczy:
          • John Grigg
        • Kontakt:
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Rekrutacyjny
        • Queensland Eye Institute
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Anthony Kwan
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Rekrutacyjny
        • Royal Adelaide Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Robert Casson
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Australia, 3002
        • Rekrutacyjny
        • Cerulea Clinical Trials
        • Główny śledczy:
          • Doron Hickey
        • Kontakt:
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Rekrutacyjny
        • Lions Eye Institute
        • Główny śledczy:
          • Fred Chen
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Mieć ukończone 18 lat w momencie wyrażania zgody.
  2. Przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur badawczych należy wyrazić świadomą zgodę, zgodnie z lokalnymi przepisami, wytycznymi Komisji ds. Etyki (KE) i organów regulacyjnych (RA).
  3. Być gotowym i zdolnym do przestrzegania wszystkich instrukcji dotyczących badania, uczestniczyć we wszystkich wizytach badawczych i zaliczyć wszystkie oceny badania.
  4. Mają kliniczną diagnozę niesyndromicznego RP, z wyjątkiem dozwolonego zespołu Ushera typu II (USH2).

  5. Posiadaj ostrość wzroku podczas seansu:

    • NLP OU potwierdzona niemożnością zobaczenia światła latarki długopisowej z odległości 30 cm na każde oko (OU) (przypisany logMAR 4,0 zgodnie z podstawowym testem wzroku Berkeley (BRVT).
    • LP lub ULV OU ograniczone do logMAR > 1,6 i < 4,0 zgodnie z ustaleniami BRVT.
  6. Uczestnicy nie mogą otrzymywać jednocześnie leków doszklistkowych z badania przesiewowego, z wyjątkiem kortykosteroidów podawanych do ciała szklistego, aż do zakończenia badania.
  7. Musi nie zaliczyć co najmniej jednej oceny widzenia funkcjonalnego w zakresie orientacji i mobilności w wielu luminancjach (MLOM) przy poziomie oświetlenia od 100 do 980 luksów podczas kontroli przesiewowej.

  8. Musi wyrazić zgodę na przestrzeganie odpowiednich wymogów antykoncepcji od badania przesiewowego do 3 miesięcy po ostatniej dawce IMP.

    • Uczestniczki, którym przy urodzeniu przydzielono kobietę w wieku rozrodczym (OCBP), muszą wyrazić zgodę na wykonanie testu ciążowego podczas wizyty 1 i zastosować akceptowalną metodę kontroli urodzeń, w tym doustną, przezskórną, wstrzykiwaną lub wszczepialną antykoncepcję hormonalną, wkładkę wewnątrzmaciczną, abstynencję od stosunków płciowych z partnerem przydzielonym po urodzeniu płci męskiej lub sterylizacja chirurgiczna przydzielonego partnerowi po urodzeniu mężczyzny. Uczestniczki, którym przy urodzeniu przydzielono kobiety, nie są OCBP, jeśli przeszły histerektomię, obustronne wycięcie jajowodów, obustronne podwiązanie jajowodów lub są po menopauzie co najmniej 12 miesięcy.
    • Uczestnicy, którym przy urodzeniu przydzielono mężczyznę z partnerem OCBP, muszą zachować sterylność chirurgiczną przez co najmniej 3 miesiące przed rozpoczęciem stosowania badanego leku lub upewnić się, że ich partner stosuje antykoncepcję zgodnie z powyższym opisem i muszą używać męskiej prezerwatywy. Uczestnikom, którym przy urodzeniu przydzielono płeć męską, nie wolno oddawać nasienia z badania przesiewowego przez 3 miesiące od ostatniej dawki IMP.
    • Z obowiązku stosowania antykoncepcji zwolnione są uczestniczki, które od co najmniej roku praktykują prawdziwą abstynencję ze względu na zwyczajowy i preferowany tryb życia. Jeśli uczestnik będący abstynentem podejmie aktywność seksualną, musi zgodzić się na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji zgodnie z powyższym opisem.

Kryteria wykluczenia:

  1. Jesteś w ciąży lub karmisz piersią lub planujesz zajść w ciążę w trakcie badania.
  2. Posiadać dowody na istotną/znaczną chorobę nerwu wzrokowego.
  3. Mają historię jednego lub więcej odwarstwień siatkówki.
  4. Inne niż patologie plamki związane z RP, klinicznie istotna choroba oczu (np. obrzęk rogówki, zapalenie błony naczyniowej oka, ciężkie suche zapalenie rogówki i spojówek) lub klinicznie istotne zmętnienie błony środkowej, które może zakłócać ocenę badania lub zdolność uczestnika do ukończenia badania .
  5. Czy w przeszłości występowała wysoka krótkowzroczność (co najmniej > 6 dioptrii)
  6. Jeśli u pacjenta występuje niekontrolowana ciężka jaskra definiowana jako ciśnienie wewnątrzgałkowe (IOP) > 26 mmHg podczas stosowania 2 lub więcej leków obniżających ciśnienie wewnątrzgałkowe i stosunek krążka międzygałkowego > 0,8 zgodnie z diagnozą okulisty.
  7. przeszli wcześniej operację wewnątrzgałkową (z wyłączeniem operacji zaćmy metodą fakoemulsyfikacji i kapsulotomii YAG ponad 12 miesięcy przed podaniem pierwszego badanego leku)
  8. Masz bezdech lub podwichniętą soczewkę wewnątrzgałkową lub masz oznaki osłabienia strefowego, które w opinii badacza mogłyby skutkować zaciemnieniem światła.
  9. mieć stan psychiczny, który w opinii badacza uniemożliwia przestrzeganie protokołu; przeszłe lub obecne psychozy; przebyta lub obecna choroba afektywna dwubiegunowa; zaburzenie wymagające litu; lub w ciągu pięciu lat przed badaniem przesiewowym, historia planów samobójczych.
  10. Czy podczas badania przesiewowego występują jakiekolwiek klinicznie istotne nieprawidłowości, określone na podstawie wywiadu lekarskiego, parametrów życiowych, biochemii klinicznej, hematologii, analizy moczu lub 12-odprowadzeniowego elektrokardiogramu (EKG), zgodnie z oceną badacza, które mogą zakłócać ocenę badania lub zdolność lekarza uczestnika do ukończenia badania.
  11. Czy występują jakiekolwiek inne schorzenia lub istotne choroby współistniejące, bądź jakiekolwiek ustalenia podczas badania przesiewowego, które w opinii Badacza mogą zakłócać badanie lub narażać Uczestnika na ryzyko, zakłócać dane z badania lub znacząco zakłócać udział w badaniu.
  12. W momencie badania przesiewowego mają objawy kliniczne aktywnego zakażenia oka lub ogólnoustrojowego i/lub temperaturę wyższą niż 38,0°C. Przystąpienie do badania należy odłożyć co najmniej 14 dni od rozstrzygnięcia.
  13. Brać udział w jakimkolwiek badaniu eksperymentalnym w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym, wcześniej narażonym na działanie badanego produktu w ciągu 5 okresów półtrwania w fazie eliminacji lub planować użycie badanego produktu lub urządzenia podczas badania.
  14. Znana lub podejrzewana nadwrażliwość na którąkolwiek substancję pomocniczą badanego leku.
  15. Przyjmujesz leki, o których wiadomo, że działają toksycznie na siatkówkę lub nerw wzrokowy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 50 µg KIO-301
50 µg KIO-301 lub placebo podawane we wstrzyknięciu IVT obustronnie (OU) raz na 6 tygodni po 3 podania na uczestnika.
Lek: 50 µg KIO-301
Produkt leczniczy KIO-301 jest preparatem oftalmicznym substancji leczniczej KIO-300-Cl w sulfobutyloeterze-β-cyklodekstrynie, sacharozie, solach buforowych fosforanowych i wodzie odpowiedniej do iniekcji IVT. Substancja lecznicza KIO-300-Cl jest czwartorzędową solą chlorkową amonu substancji czynnej KIO-300.
Inny: Placebo (sterylny roztwór soli lub zrównoważony roztwór soli)
Kontrolne 50 μl wstrzyknięcia czystego sterylnego soli fizjologicznego lub zrównoważonego roztworu soli (BSS).
Eksperymentalny: 100 μg KIO-301
100 µg KIO-301 lub placebo podawane w formie zastrzyku IVT OU raz na 6 tygodni po 3 podania na uczestnika.
Lek: 100 μg KIO-301
Produkt leczniczy KIO-301 jest preparatem oftalmicznym substancji leczniczej KIO-300-Cl w sulfobutyloeterze-β-cyklodekstrynie, sacharozie, solach buforowych fosforanowych i wodzie odpowiedniej do iniekcji IVT. Substancja lecznicza KIO-300-Cl jest czwartorzędową solą chlorkową amonu substancji czynnej KIO-300.
Inny: Placebo (sterylny roztwór soli lub zrównoważony roztwór soli)
Kontrolne 50 μl wstrzyknięcia czystego sterylnego soli fizjologicznego lub zrównoważonego roztworu soli (BSS).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
W celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji wielu dawek Kio-301 podawanych przez IVT wstrzyknięć dwustronnie KIO-301 u pacjentów z późnym stadium RP.
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (tydzień 1/dawka przedniczna) do 25 tygodnia (12 tygodni po 3rd IVT administrator KIO-301)
Zmiana w okulistycznych i nieftalnych zdarzeniach niepożądanych
Linia wyjściowa (tydzień 1/dawka przedniczna) do 25 tygodnia (12 tygodni po 3rd IVT administrator KIO-301)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Kiora Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Doron Hickey, MBChB, The Centre for Eye Research Australia (CERA)
  • Główny śledczy: Robert Casson, MBBS (Hons), Royal Adelaide Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 sierpnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 sierpnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 października 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 października 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 października 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • KIO-301-2101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj