Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase II-studie av Intravitreal KIO-301 hos pasienter med sent stadium Retinitis Pigmentosa (ABACUS-2)

16. juni 2026 oppdatert av: Kiora Pharmaceuticals, Inc.

En fase II, randomisert, kontrollert, dobbeltmasket, multippeldosestudie av sikkerhet, tolerabilitet og effekt av Intravitreal KIO-301 hos pasienter med sent stadium Retinitis Pigmentosa

En fase II, randomisert, kontrollert, dobbeltmasket, flerdosestudie av sikkerhet, tolerabilitet og effekt av intravitreal KIO-301 hos pasienter med sent stadium retinitis pigmentosa.

Målet med studien er å undersøke en trygg, tolererbar og effektiv dose av KIO-301 administrert ved intravitreal (IVT) injeksjon av 3 doser KIO-301 hver 6. uke hos pasienter med sent stadium RP.

RP-pasienter i sent stadium vil inkludere de pasientene med No Light Perception (NLP) og med Light Perception (LP) og de pasientene med Ultra-Low Vision (ULV).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Alle påmeldte og randomiserte studiedeltakere vil delta på studiebesøk hver 3. uke under behandling (12 uker) og oppfølging (12 uker) for PK, sikkerhet og tolerabilitet og effektvurderinger. Screeningsperioden kan være opptil 45 dager. Total varighet av hovedstudien kan være opptil 30 uker.

For deltakere som fikk placebo i hovedstudien og velger å delta i OL-forlengelsen, vil varigheten av deltakelsen være ytterligere 24 uker med total deltakelse avhengig av tiden mellom fullføring av hovedstudien og igangsetting av OL-forlengelsen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

36

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2000
        • Rekruttering
        • Save Sight Institute
        • Hovedetterforsker:
          • John Grigg
        • Ta kontakt med:
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Rekruttering
        • Queensland Eye Institute
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Anthony Kwan
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Rekruttering
        • Royal Adelaide Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Robert Casson
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Australia, 3002
        • Rekruttering
        • Cerulea Clinical Trials
        • Hovedetterforsker:
          • Doron Hickey
        • Ta kontakt med:
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Rekruttering
        • Lions Eye Institute
        • Hovedetterforsker:
          • Fred Chen
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Være 18 år eller eldre på tidspunktet for samtykke.
  2. Gi informert samtykke før eventuelle studieprosedyrer, som fastsatt av lokale lover, retningslinjer for etisk komité (EC) og Regulatory Authority (RA).
  3. Være villig og i stand til å følge alle studieinstrukser, delta på alle studiebesøk, og gjennomføre alle studievurderinger.
  4. Ha en klinisk diagnose av ikke-syndromisk RP, med unntak av Ushers syndrom type II (USH2) som er tillatt.

  5. Ha en synsskarphet ved screening av:

    • NLP OU bekreftet av manglende evne til å se pennelykt ved 30 cm i hvert øye (OU) (tildelt logMAR på 4,0 i henhold til Berkeley Rudimentary Vision Test (BRVT).
    • LP eller ULV OU begrenset til logMAR > 1.6 og < 4.0 som bestemt av BRVT.
  6. Bortsett fra intravitreale kortikosteroider, må deltakerne ikke motta intravitreale samtidige medisiner fra screening til slutten av studien.
  7. Må mislykkes i minst én vurdering av funksjonelt syn Multi-luminance Orientation and Mobility (MLOM) ved et lysnivå mellom 100 og 980 lux ved Screening.

  8. Må godta å følge passende prevensjonskrav fra screening til 3 måneder etter siste dose av IMP.

    • Deltakere som tildeles kvinner ved fødselen som er i fertil alder (OCBP), må godta en graviditetstest ved besøk 1 og bruke en akseptabel prevensjonsmetode, inkludert oral, transdermal, injiserbar eller implanterbar hormonell prevensjon, intrauterin enhet, avholdenhet fra samleie med partner tildelt mann ved fødsel, eller kirurgisk sterilisering av partner tildelt mann ved fødsel. Deltakere som tildeles kvinner ved fødselen er ikke OCBP hvis de har hatt en hysterektomi, bilateral ooforektomi, bilateral tubal ligering eller er postmenopausale etter minst 12 måneder.
    • Deltakere som tildeles en mann ved fødselen med en partner OCBP, må være kirurgisk sterile i minst 3 måneder før studiemedisinen starter, eller sikre at partneren deres bruker prevensjon som beskrevet ovenfor, og må bruke kondom for menn. Deltakere som tildeles mann ved fødselen må ikke donere sæd fra screening før 3 måneder etter siste dose IMP.
    • Deltakere som har praktisert ekte avholdenhet i minst 1 år på grunn av vanlig og foretrukket livsstilsvalg er unntatt fra prevensjonskrav. Hvis en deltaker som er avholdende blir seksuelt aktiv, må de godta å bruke passende prevensjon som beskrevet ovenfor.

Ekskluderingskriterier:

  1. Gravid eller ammer, eller planlegger å bli gravid under studien.
  2. Har bevis på materiell/betydelig synsnervesykdom.
  3. Har en historie med en eller flere netthinneavløsninger.
  4. Annet enn RP-relaterte makulære patologier, har klinisk signifikant øyesykdom (f.eks. hornhinneødem, uveitt, alvorlig keratokonjunktivitt sicca), eller klinisk signifikant opasitet i media som kan forstyrre studievurderingene, eller deltakerens evne til å fullføre studien .
  5. Har en historie med høy nærsynthet (minst > 6 dioptrier)
  6. Har ukontrollert alvorlig glaukom definert som intraokulært trykk (IOP) på >26 mmHg når du bruker 2 eller flere IOP-senkende medisiner og cup disc ratio på >0,8, som diagnostisert av en øyelege.
  7. Har hatt en tidligere intraokulær kirurgi (unntatt kataraktoperasjon med fakoemulsifisering og YAG-kapsulotomi mer enn 12 måneder før administrasjon av første studiemedisin)
  8. Har afaki eller en subluksert intraokulær linse, eller har tegn på sonulær svakhet som etter utrederens oppfatning vil resultere i lett obfuskering.
  9. Har en psykiatrisk tilstand som etter etterforskerens mening utelukker overholdelse av protokollen; tidligere eller nåværende psykoser; tidligere eller nåværende bipolar lidelse; lidelse som krever litium; eller innen fem år før screening, en historie med selvmordsplan.
  10. Har noen klinisk signifikant abnormitet ved screening bestemt av sykehistorie, vitale tegn, klinisk biokjemi, hematologi, urinanalyse eller et 12-avlednings elektrokardiogram (EKG), som vurderes av etterforskeren, som kan forstyrre studievurderingene eller evnen til deltaker for å fullføre studien.
  11. Har andre medisinske tilstander eller signifikante komorbiditeter, eller funn under screening, som etter etterforskerens syn sannsynligvis vil forstyrre studien eller sette deltakeren i fare, forvirre studiedata eller betydelig forstyrre studiedeltakelsen.
  12. Har kliniske tegn på aktiv okulær eller systemisk infeksjon og/eller en temperatur over 38,0°C på screeningstidspunktet. Studiestart må utsettes minst 14 dager fra vedtak.
  13. Har deltatt i en undersøkelsesstudie innen 30 dager før screening, før eksponering for et undersøkelsesprodukt innen 5 eliminasjonshalveringstider, eller planlagt bruk av et undersøkelsesprodukt eller utstyr under studien.
  14. Har kjent eller mistenkt overfølsomhet overfor noen av hjelpestoffene i studien.
  15. Tar noen medisiner som er kjent for å være giftige for netthinnen eller synsnerven.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 50 μg KIO-301
50 μg KIO-301 eller placebo administrert ved IVT-injeksjon bilateralt (OU) en gang hver 6. uke for 3 administrasjoner per deltaker.
Legemiddel: 50 μg KIO-301
KIO-301 legemiddelprodukt er en oftalmisk formulering av legemiddelstoffet KIO-300-Cl i sulfobutyleter-β-cyklodekstrin, sukrose, fosfatbuffersalter og vann egnet for IVT-injeksjon. Legemiddelstoffet KIO-300-Cl er et kvartært ammoniumkloridsalt av den aktive forbindelsen KIO-300.
Annen: Placebo (sterilt saltvann eller balansert saltløsning)
En kontroll 50 μl injeksjon av klar steril saltvann eller balansert saltløsning (BSS) væske.
Eksperimentell: 100 μg KIO-301
100 μg KIO-301 eller placebo administrert ved IVT-injeksjon OU en gang hver 6. uke for 3 administrasjoner per deltaker.
Legemiddel: 100 μg KIO-301
KIO-301 legemiddelprodukt er en oftalmisk formulering av legemiddelstoffet KIO-300-Cl i sulfobutyleter-β-cyklodekstrin, sukrose, fosfatbuffersalter og vann egnet for IVT-injeksjon. Legemiddelstoffet KIO-300-Cl er et kvartært ammoniumkloridsalt av den aktive forbindelsen KIO-300.
Annen: Placebo (sterilt saltvann eller balansert saltløsning)
En kontroll 50 μl injeksjon av klar steril saltvann eller balansert saltløsning (BSS) væske.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å vurdere sikkerheten og toleransen for flere doser av KIO-301 administrert ved IVT-injeksjon bilateralt av KIO-301 hos pasienter med sent-trinns RP.
Tidsramme: Baseline (uke 1/pre-dose) til uke 25 (12 uker etter 3. IVT-administrasjon av KIO-301)
Endring i oftalmiske og ikke-oftalmiske bivirkninger
Baseline (uke 1/pre-dose) til uke 25 (12 uker etter 3. IVT-administrasjon av KIO-301)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Kiora Pharmaceuticals, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Doron Hickey, MBChB, The Centre for Eye Research Australia (CERA)
  • Hovedetterforsker: Robert Casson, MBBS (Hons), Royal Adelaide Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. august 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. august 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. august 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. oktober 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. oktober 2024

Først lagt ut (Faktiske)

8. oktober 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. juni 2026

Sist bekreftet

1. juli 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • KIO-301-2101

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere