Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase II-onderzoek naar intravitreal KIO-301 bij patiënten met retinitis pigmentosa in een laat stadium (ABACUS-2)

16 juni 2026 bijgewerkt door: Kiora Pharmaceuticals, Inc.

Een fase II, gerandomiseerde, gecontroleerde, dubbel gemaskeerde studie met meerdere doses naar de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van intravitreale KIO-301 bij patiënten met retinitis pigmentosa in een laat stadium

Een fase II, gerandomiseerde, gecontroleerde, dubbelblinde studie met meerdere doses naar de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van intravitreale KIO-301 bij patiënten met retinitis pigmentosa in een laat stadium.

Het doel van de studie is het onderzoeken van een veilige, verdraagbare en effectieve dosis KIO-301, toegediend via intravitreale (IVT) injectie van 3 doses KIO-301 elke 6 weken bij patiënten met RP in een laat stadium.

Tot de patiënten met RP in een laat stadium behoren onder meer de patiënten met geen lichtperceptie (NLP) en met lichtperceptie (LP) en de patiënten met ultralaag gezichtsvermogen (ULV).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Alle ingeschreven en gerandomiseerde studiedeelnemers zullen tijdens de behandeling (12 weken) en de follow-up (12 weken) elke 3 weken studiebezoeken bijwonen voor beoordelingen van PK, veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid. De screeningsperiode kan maximaal 45 dagen duren. De totale duur van het hoofdonderzoek kan maximaal 30 weken bedragen.

Voor deelnemers die in het hoofdonderzoek een placebo kregen en ervoor kiezen om deel te nemen aan de OL-extensie, bedraagt ​​de deelnameduur nog eens 24 weken, waarbij de totale deelname afhankelijk is van de tijd tussen voltooiing van het hoofdonderzoek en de start van de OL-extensie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

36

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australië, 2000
        • Werving
        • Save Sight Institute
        • Hoofdonderzoeker:
          • John Grigg
        • Contact:
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australië, 4102
        • Werving
        • Queensland Eye Institute
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Anthony Kwan
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australië, 5000
        • Werving
        • Royal Adelaide Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Robert Casson
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Australië, 3002
        • Werving
        • Cerulea Clinical Trials
        • Hoofdonderzoeker:
          • Doron Hickey
        • Contact:
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australië, 6009
        • Werving
        • Lions Eye Institute
        • Hoofdonderzoeker:
          • Fred Chen
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Op het moment van toestemming 18 jaar of ouder zijn.
  2. Zorg voor geïnformeerde toestemming voorafgaand aan eventuele onderzoeksprocedures, zoals bepaald door de lokale wetgeving, de Ethische Commissie (EC) en de richtlijnen van de Regelgevende Autoriteit (RA).
  3. Bereid en in staat zijn om alle studie-instructies op te volgen, alle studiebezoeken bij te wonen en alle studiebeoordelingen af ​​te ronden.
  4. Een klinische diagnose van niet-syndromale RP hebben, met uitzondering van Ushersyndroom Type II (USH2), wat is toegestaan.

  5. Een gezichtsscherpte hebben bij screening van:

    • NLP OU bevestigd door het onvermogen om penfakkellicht te zien op 30 cm in elk oog (OU) (toegewezen logMAR van 4,0 volgens de Berkeley Rudimentary Vision Test (BRVT).
    • LP of ULV OU beperkt tot logMAR > 1,6 en < 4,0 zoals bepaald door de BRVT.
  6. Behalve intravitreale corticosteroïden mogen deelnemers tijdens de screening tot het einde van het onderzoek geen gelijktijdige intravitreale medicatie krijgen.
  7. Moet bij screening niet slagen voor ten minste één functionele visie Multi-luminantie Oriëntatie en Mobiliteit (MLOM) beoordeling bij een lichtniveau tussen 100 en 980 lux.

  8. Moet ermee instemmen om passende anticonceptievereisten te volgen vanaf de screening tot 3 maanden na de laatste dosis IMP.

    • Deelnemers die bij de geboorte een vrouw zijn toegewezen en die in de vruchtbare leeftijd (OCBP) zijn, moeten akkoord gaan met een zwangerschapstest bij bezoek 1 en een aanvaardbare anticonceptiemethode gebruiken, waaronder orale, transdermale, injecteerbare of implanteerbare hormonale anticonceptie, spiraaltje, onthouding van geslachtsgemeenschap met partner toegewezen man bij de geboorte, of chirurgische sterilisatie van partner toegewezen man bij geboorte. Deelnemers aan wie bij de geboorte een vrouw is toegewezen, zijn geen OCBP als ze een hysterectomie, bilaterale ovariëctomie of bilaterale afbinden van de eileiders hebben ondergaan of ten minste twaalf maanden postmenopauzaal zijn.
    • Deelnemers die bij de geboorte een man zijn toegewezen met een partner-OCBP, moeten minimaal 3 maanden chirurgisch steriel zijn voordat met het onderzoeksgeneesmiddel wordt begonnen, of ervoor zorgen dat hun partner anticonceptie gebruikt zoals hierboven beschreven, en een mannencondoom moet gebruiken. Deelnemers die bij de geboorte een man zijn toegewezen, mogen geen sperma doneren tijdens de screening tot 3 maanden na de laatste dosis IMP.
    • Deelnemers die ten minste 1 jaar echte onthouding hebben beoefend vanwege de gebruikelijke levensstijl en voorkeurskeuze, zijn vrijgesteld van de vereisten voor anticonceptie. Als een deelnemer die zich onthoudt seksueel actief wordt, moet hij of zij ermee instemmen de juiste anticonceptie te gebruiken, zoals hierboven beschreven.

Uitsluitingscriteria:

  1. Zwanger bent of borstvoeding geeft, of van plan bent zwanger te worden tijdens het onderzoek.
  2. Beschikken over bewijs van een materiële/substantiële oogzenuwziekte.
  3. Een voorgeschiedenis heeft van een of meer netvliesloslatingen.
  4. Anders dan RP-gerelateerde maculaire pathologieën, een klinisch significante oogaandoening hebben (bijv. cornea-oedeem, uveïtis, ernstige keratoconjunctivitis sicca), of klinisch significante opaciteiten van de media die de onderzoeksbeoordelingen kunnen verstoren, of het vermogen van de deelnemer om het onderzoek te voltooien .
  5. Een voorgeschiedenis van hoge bijziendheid heeft (minstens > 6 dioptrieën)
  6. Als u ongecontroleerd ernstig glaucoom heeft, gedefinieerd als een intraoculaire druk (IOD) van >26 mmHg bij gebruik van 2 of meer IOD-verlagende medicijnen en een cup disc ratio van >0,8, zoals gediagnosticeerd door een oogarts.
  7. Een eerdere intraoculaire operatie hebben ondergaan (met uitzondering van faco-emulsificatie-cataractchirurgie en YAG-capsulotomie meer dan 12 maanden voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel)
  8. U heeft afakie of een onderluxe intraoculaire lens, of u heeft tekenen van zonulaire zwakte die naar de mening van de onderzoeker zou resulteren in verduistering van het licht.
  9. Een psychiatrische aandoening heeft die, naar het oordeel van de onderzoeker, naleving van het protocol in de weg staat; vroegere of huidige psychoses; vroegere of huidige bipolaire stoornis; aandoening waarbij lithium nodig is; of binnen vijf jaar voorafgaand aan de screening, een voorgeschiedenis van een zelfmoordplan.
  10. Als u tijdens de screening een klinisch significante afwijking heeft, bepaald op basis van de medische voorgeschiedenis, vitale functies, klinische biochemie, hematologie, urineonderzoek of een 12-afleidingen elektrocardiogram (ECG), zoals beoordeeld door de onderzoeker, die de onderzoeksbeoordelingen of het vermogen van de onderzoeker zou kunnen verstoren deelnemer om het onderzoek af te ronden.
  11. Een andere medische aandoening of significante comorbiditeit heeft, of een bevinding tijdens de screening, die naar de mening van de onderzoeker waarschijnlijk het onderzoek zal verstoren of de deelnemer in gevaar zal brengen, de onderzoeksgegevens zal verwarren of de deelname aan het onderzoek aanzienlijk zal verstoren.
  12. U heeft op het moment van de screening klinische tekenen van een actieve oculaire of systemische infectie en/of een temperatuur hoger dan 38,0°C. Deelname aan de studie moet ten minste 14 dagen na de oplossing worden uitgesteld.
  13. Hebben deelgenomen aan een onderzoeksstudie binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening, eerdere blootstelling aan een onderzoeksproduct binnen 5 eliminatiehalfwaardetijden, of gepland gebruik van een onderzoeksproduct of hulpmiddel tijdens het onderzoek.
  14. U heeft een bekende of vermoede overgevoeligheid voor één van de hulpstoffen van het onderzoeksgeneesmiddel.
  15. U gebruikt medicijnen waarvan bekend is dat ze giftig zijn voor het netvlies of de oogzenuw.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 50 μg KIO-301
50 μg KIO-301 of placebo toegediend via IVT-injectie bilateraal (OU) eenmaal per 6 weken voor 3 toedieningen per deelnemer.
Geneesmiddel: 50 μg KIO-301
Het geneesmiddel KIO-301 is een oftalmische formulering van de geneesmiddelstof KIO-300-Cl in sulfobutylether-β-cyclodextrine, sucrose, fosfaatbufferzouten en water, geschikt voor IVT-injectie. De geneesmiddelsubstantie KIO-300-Cl is een quaternair ammoniumchloridezout van de actieve verbinding KIO-300.
Ander: Placebo (steriele zoutoplossing of gebalanceerde zoutoplossing)
Een controle van 50 ul injectie van heldere steriele zoutoplossing of gebalanceerde zoutoplossing (BSS) vloeistof.
Experimenteel: 100 μg KIO-301
100 μg KIO-301 of placebo toegediend via IVT-injectie OU eenmaal per 6 weken voor 3 toedieningen per deelnemer.
Geneesmiddel: 100 μg KIO-301
Het geneesmiddel KIO-301 is een oftalmische formulering van de geneesmiddelstof KIO-300-Cl in sulfobutylether-β-cyclodextrine, sucrose, fosfaatbufferzouten en water, geschikt voor IVT-injectie. De geneesmiddelsubstantie KIO-300-Cl is een quaternair ammoniumchloridezout van de actieve verbinding KIO-300.
Ander: Placebo (steriele zoutoplossing of gebalanceerde zoutoplossing)
Een controle van 50 ul injectie van heldere steriele zoutoplossing of gebalanceerde zoutoplossing (BSS) vloeistof.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van meerdere doses kio-301 te beoordelen toegediend door IVT-injectie bilateraal van KIO-301 bij patiënten met laat-fase RP.
Tijdsspanne: Baseline (week 1/pre-dosis) tot week 25 (12 weken na 3e IVT-toediening van KIO-301)
Verandering van oogheelkundige en niet-dophalmische bijwerkingen
Baseline (week 1/pre-dosis) tot week 25 (12 weken na 3e IVT-toediening van KIO-301)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Kiora Pharmaceuticals, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Doron Hickey, MBChB, The Centre for Eye Research Australia (CERA)
  • Hoofdonderzoeker: Robert Casson, MBBS (Hons), Royal Adelaide Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 augustus 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 augustus 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 oktober 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 oktober 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 oktober 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • KIO-301-2101

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren