Um estudo de fase II de KIO-301 intravítreo em pacientes com retinite pigmentosa em estágio avançado (ABACUS-2)
16 de junho de 2026 atualizado por: Kiora Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo de fase II, randomizado, controlado, duplo-mascarado, de dose múltipla de segurança, tolerabilidade e eficácia do KIO-301 intravítreo em pacientes com retinite pigmentosa em estágio avançado
Um estudo de fase II, randomizado, controlado, duplamente mascarado, de doses múltiplas sobre a segurança, tolerabilidade e eficácia do KIO-301 intravítreo em pacientes com retinite pigmentosa em estágio avançado.
O objetivo do estudo é investigar uma dose segura, tolerável e eficaz de KIO-301 administrada por injeção intravítrea (IVT) de 3 doses de KIO-301 a cada 6 semanas em pacientes com RP em estágio avançado.
Os pacientes com RP em estágio avançado incluirão aqueles pacientes sem percepção de luz (PNL) e com percepção de luz (LP) e aqueles pacientes com visão ultrabaixa (ULV).
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Descrição detalhada
Todos os participantes inscritos e randomizados no estudo participarão de visitas de estudo a cada 3 semanas durante o tratamento (12 semanas) e acompanhamento (12 semanas) para avaliações de farmacocinética, segurança e tolerabilidade e eficácia. O período de triagem pode ser de até 45 dias. A duração total do estudo principal pode ser de até 30 semanas.
Para os participantes que receberam placebo no estudo principal e optaram por participar da extensão OL, a duração da participação será de mais 24 semanas, com a participação total dependente do tempo entre a conclusão do estudo principal e o início da extensão OL.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
36
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Claudia Gregorio-King
- Número de telefone: +61 421 992 076
- E-mail: clinical@kiorapharma.com
Locais de estudo
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Austrália, 2000
- Recrutamento
- Save Sight Institute
-
Investigador principal:
- John Grigg
-
Contato:
- John Grigg
- Número de telefone: +61 2 9382 7300
- E-mail: john.grigg@sydney.edu.au
-
-
Queensland
-
Woolloongabba, Queensland, Austrália, 4102
- Recrutamento
- Queensland Eye Institute
-
Contato:
- Brett Caldwell
- Número de telefone: +61 7 3239 5001
- E-mail: Brett.Caldwell@qei.org.au
-
Investigador principal:
- Anthony Kwan
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Austrália, 5000
- Recrutamento
- Royal Adelaide Hospital
-
Contato:
- Melanie Willoughby
- Número de telefone: +61 8 7074 2257
- E-mail: Melanie.Willoughby@sa.gov.au
-
Investigador principal:
- Robert Casson
-
-
Victoria
-
East Melbourne, Victoria, Austrália, 3002
- Recrutamento
- Cerulea Clinical Trials
-
Investigador principal:
- Doron Hickey
-
Contato:
- Lauren Moussallem
- Número de telefone: +61 3 9929 0118
- E-mail: lmoussallem@cerulea.org.au
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Austrália, 6009
- Recrutamento
- Lions Eye Institute
-
Investigador principal:
- Fred Chen
-
Contato:
- Tammy Corica
- Número de telefone: +61 8 9381 0829
- E-mail: tammy.corica@lei.org.au
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Ter 18 anos ou mais no momento do consentimento.
- Forneça consentimento informado antes de qualquer procedimento do estudo, conforme estipulado pelas leis locais, diretrizes do Comitê de Ética (CE) e da Autoridade Reguladora (RA).
- Estar disposto e ser capaz de seguir todas as instruções do estudo, comparecer a todas as visitas do estudo e concluir todas as avaliações do estudo.
- Ter diagnóstico clínico de FRy não sindrômico, com exceção da Síndrome de Usher Tipo II (USH2) que é permitida.
Ter uma acuidade visual na triagem de:
- PNL OU confirmado pela incapacidade de ver a luz da tocha da caneta a 30 cm em cada olho (OU) (logMAR atribuído de 4,0 de acordo com o Teste de Visão Rudimentar de Berkeley (BRVT).
- LP ou ULV OU limitado a logMAR > 1,6 e < 4,0 conforme determinado pelo BRVT.
- Além dos corticosteroides intravítreos, os participantes não devem receber medicamentos concomitantes intravítreos desde a triagem até o final do estudo.
- Deve ser reprovado em pelo menos uma avaliação de visão funcional de orientação e mobilidade multiluminância (MLOM) em um nível de luz entre 100 e 980 lux na triagem.
Deve concordar em seguir os requisitos de contracepção apropriados desde a triagem até 3 meses após a última dose de ME.
- Os participantes designados do sexo feminino ao nascer com potencial para engravidar (OCBP) devem concordar com um teste de gravidez na Visita 1 e usar um método aceitável de controle de natalidade, incluindo contracepção hormonal oral, transdérmica, injetável ou implantável, dispositivo intrauterino, abstinência de relações sexuais com parceiro designado do sexo masculino no nascimento, ou esterilização cirúrgica do parceiro designado do sexo masculino no nascimento. Os participantes designados como mulheres ao nascer não são OCBP se tiverem feito histerectomia, ooforectomia bilateral, laqueadura tubária bilateral ou estiverem na pós-menopausa há pelo menos 12 meses.
- Os participantes designados do sexo masculino ao nascer com um parceiro OCBP devem ser cirurgicamente estéreis por pelo menos 3 meses antes de iniciar o medicamento do estudo, ou garantir que seu parceiro use contracepção conforme descrito acima, e deve usar preservativo masculino. Os participantes designados do sexo masculino ao nascer não devem doar esperma da triagem até 3 meses após a última dose de MI.
- Os participantes que praticaram abstinência verdadeira por pelo menos 1 ano devido à escolha de estilo de vida habitual e preferida estão isentos de requisitos contraceptivos. Se um participante abstinente se tornar sexualmente ativo, ele deve concordar em usar métodos contraceptivos apropriados, conforme descrito acima.
Critérios de exclusão:
- Grávida ou amamentando, ou planejando engravidar durante o estudo.
- Ter evidência de doença material/substancial do nervo óptico.
- Ter histórico de um ou mais descolamentos de retina.
- Além de patologias maculares relacionadas à PR, apresentar doença ocular clinicamente significativa (por exemplo, edema da córnea, uveíte, ceratoconjuntivite seca grave) ou opacidades clinicamente significativas da mídia que possam interferir nas avaliações do estudo ou na capacidade do participante de concluir o estudo .
- Ter histórico de alta miopia (pelo menos > 6 dioptrias)
- Ter glaucoma grave não controlado definido como pressão intraocular (PIO)> 26 mmHg quando em uso de 2 ou mais medicamentos para redução da PIO e proporção do disco escapular> 0,8, conforme diagnosticado por um oftalmologista.
- Tiveram uma cirurgia intraocular anterior (excluindo cirurgia de facoemulsificação de catarata e capsulotomia YAG mais de 12 meses antes da primeira administração do medicamento do estudo)
- Ter afacia ou lente intraocular subluxada, ou ter evidência de fraqueza zonular que, na opinião do investigador, resultaria em ofuscação de luz.
- Possuir quadro psiquiátrico que, na opinião do investigador, impossibilite o cumprimento do protocolo; psicoses passadas ou presentes; transtorno bipolar passado ou presente; distúrbio que requer lítio; ou nos cinco anos anteriores à triagem, histórico de plano de suicídio.
- Ter qualquer anormalidade clinicamente significativa na triagem determinada pelo histórico médico, sinais vitais, bioquímica clínica, hematologia, exame de urina ou eletrocardiograma (ECG) de 12 derivações, conforme avaliado pelo investigador, que possa interferir nas avaliações do estudo ou na capacidade do participante para concluir o estudo.
- Ter qualquer outra condição médica ou comorbidades significativas, ou qualquer descoberta durante a triagem, que na opinião do Investigador possa interferir no estudo ou colocar o Participante em risco, confundir os dados do estudo ou interferir significativamente na participação no estudo.
- Apresentar sinais clínicos de infecção ocular ou sistêmica ativa e/ou temperatura superior a 38,0°C no momento da triagem. A entrada no estudo deve ser adiada por pelo menos 14 dias a partir da resolução.
- Ter participado de qualquer estudo investigacional dentro de 30 dias antes da triagem, exposição prévia a um produto experimental dentro de 5 meias-vidas de eliminação ou uso planejado de um produto ou dispositivo experimental durante o estudo.
- Ter hipersensibilidade conhecida ou suspeita a qualquer um dos excipientes do medicamento em estudo.
- Estão tomando algum medicamento que seja tóxico para a retina ou para o nervo óptico.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: 50 μg KIO-301
50 μg de KIO-301 ou placebo administrado por injeção IVT bilateralmente (OU) uma vez a cada 6 semanas para 3 administrações por participante.
|
O medicamento KIO-301 é uma formulação oftálmica da substância medicamentosa KIO-300-Cl em éter sulfobutílico-β-ciclodextrina, sacarose, sais tampão fosfato e água adequada para injeção IVT.
A substância medicamentosa KIO-300-Cl é um sal de cloreto de amônio quaternário do composto ativo KIO-300.
Uma injeção de controle de 50 μl de solução salina estéril clara ou líquido de solução salina equilibrada (BSS).
|
|
Experimental: 100 μg de KIO-301
100 μg de KIO-301 ou placebo administrado por injeção IVT OU uma vez a cada 6 semanas para 3 administrações por participante.
|
O medicamento KIO-301 é uma formulação oftálmica da substância medicamentosa KIO-300-Cl em éter sulfobutílico-β-ciclodextrina, sacarose, sais tampão fosfato e água adequada para injeção IVT.
A substância medicamentosa KIO-300-Cl é um sal de cloreto de amônio quaternário do composto ativo KIO-300.
Uma injeção de controle de 50 μl de solução salina estéril clara ou líquido de solução salina equilibrada (BSS).
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Avaliar a segurança e a tolerabilidade de múltiplas doses de KIO-301 administradas por injeção de IVT bilateralmente de KIO-301 em pacientes com PR em estágio avançado.
Prazo: Linha de base (semana 1/pré-dose) à semana 25 (12 semanas após a 3ª Administração IVT do KIO-301)
|
Mudança em eventos adversos oftalmológicos e não oftálmicos
|
Linha de base (semana 1/pré-dose) à semana 25 (12 semanas após a 3ª Administração IVT do KIO-301)
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Doron Hickey, MBChB, The Centre for Eye Research Australia (CERA)
- Investigador principal: Robert Casson, MBBS (Hons), Royal Adelaide Hospital
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
29 de agosto de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
1 de agosto de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de agosto de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de outubro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de outubro de 2024
Primeira postagem (Real)
8 de outubro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
18 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
16 de junho de 2026
Última verificação
1 de julho de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- KIO-301-2101
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .