Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase II-studie af Intravitreal KIO-301 hos patienter med retinitis Pigmentosa i et sent stadium (ABACUS-2)

16. juni 2026 opdateret af: Kiora Pharmaceuticals, Inc.

En fase II, randomiseret, kontrolleret, dobbeltmasket, flerdosisundersøgelse af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​Intravitreal KIO-301 hos patienter med retinitis Pigmentosa i sent stadium

En fase II, randomiseret, kontrolleret, dobbeltmasket, multipel dosis undersøgelse af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​intravitreal KIO-301 hos patienter med retinitis pigmentosa i sent stadium.

Målet med undersøgelsen er at undersøge en sikker, tolerabel og effektiv dosis af KIO-301 administreret ved intravitreal (IVT) injektion af 3 doser KIO-301 hver 6. uge hos patienter med RP i sent stadium.

RP-patienter i det sene stadie vil omfatte de patienter med No Light Perception (NLP) og med Light Perception (LP) og de patienter med Ultra-Low Vision (ULV).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Alle tilmeldte og randomiserede forsøgsdeltagere vil deltage i undersøgelsesbesøg hver 3. uge under behandlingen (12 uger) og opfølgning (12 uger) for PK, sikkerhed og tolerabilitet og effektvurderinger. Screeningsperioden kan være op til 45 dage. Den samlede varighed af hovedundersøgelsen kan være op til 30 uger.

For deltagere, der fik placebo i hovedundersøgelsen og vælger at deltage i OL-forlængelsen, vil varigheden af ​​deltagelsen være yderligere 24 uger med samlet deltagelse afhængig af tiden mellem afslutningen af ​​hovedundersøgelsen og påbegyndelsen af ​​OL-forlængelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

36

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2000
        • Rekruttering
        • Save Sight Institute
        • Ledende efterforsker:
          • John Grigg
        • Kontakt:
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australien, 4102
        • Rekruttering
        • Queensland Eye Institute
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Anthony Kwan
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Rekruttering
        • Royal Adelaide Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Robert Casson
    • Victoria
      • East Melbourne, Victoria, Australien, 3002
        • Rekruttering
        • Cerulea Clinical Trials
        • Ledende efterforsker:
          • Doron Hickey
        • Kontakt:
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Rekruttering
        • Lions Eye Institute
        • Ledende efterforsker:
          • Fred Chen
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Være 18 år eller ældre på tidspunktet for samtykke.
  2. Giv informeret samtykke forud for eventuelle undersøgelsesprocedurer, som foreskrevet af lokale love, retningslinjer for etisk komité (EC) og Regulatory Authority (RA).
  3. Være villig og i stand til at følge alle studievejledninger, deltage i alle studiebesøg og gennemføre alle studievurderinger.
  4. Har en klinisk diagnose af ikke-syndromisk RP, med undtagelse af Ushers Syndrom Type II (USH2), som er tilladt.

  5. Har en synsstyrke ved screening af:

    • NLP OU bekræftet af manglende evne til at se pennelygtens lys ved 30 cm i hvert øje (OU) (tildelt logMAR på 4,0 i henhold til Berkeley Rudimentary Vision Test (BRVT).
    • LP eller ULV OU begrænset til logMAR > 1,6 og < 4,0 som bestemt af BRVT.
  6. Ud over intravitreale kortikosteroider må deltagerne ikke modtage intravitreal samtidig medicin fra screening indtil afslutningen af ​​undersøgelsen.
  7. Skal fejle mindst én funktionel vision Multi-luminance Orientation and Mobility (MLOM) vurdering ved et lysniveau mellem 100 og 980 lux ved Screening.

  8. Skal acceptere at følge passende præventionskrav fra screening til 3 måneder efter den sidste dosis af IMP.

    • Deltagere, der tildeles kvinder ved fødslen, som er i den fødedygtige alder (OCBP), skal acceptere en graviditetstest ved besøg 1 og bruge en acceptabel præventionsmetode, herunder oral, transdermal, injicerbar eller implanterbar hormonel prævention, intrauterin enhed, afholdenhed fra samleje med partner tildelt mand ved fødslen, eller kirurgisk sterilisering af partner tildelt mand ved fødslen. Deltagere, der tildeles kvinder ved fødslen, er ikke OCBP, hvis de har haft en hysterektomi, bilateral ooforektomi, bilateral tubal ligering eller er post-menopausale i mindst 12 måneder.
    • Deltagere, der tildeles en mand ved fødslen med en partner OCBP, skal være kirurgisk sterile i mindst 3 måneder før påbegyndelse af studielægemidlet, eller sikre, at deres partner bruger prævention som beskrevet ovenfor, og skal bruge et mandligt kondom. Deltagere, der tildeles en mand ved fødslen, må ikke donere sæd fra screening før 3 måneder efter den sidste dosis IMP.
    • Deltagere, der har praktiseret ægte abstinens i mindst 1 år på grund af sædvanlige og foretrukne livsstilsvalg, er undtaget fra krav om prævention. Hvis en deltager, der er afholdende, bliver seksuelt aktiv, skal de acceptere at bruge passende prævention som beskrevet ovenfor.

Ekskluderingskriterier:

  1. Gravid eller ammende, eller planlægger at blive gravid under undersøgelsen.
  2. Har tegn på væsentlig/væsentlig optisk nervesygdom.
  3. Har en historie med en eller flere nethindeløsninger.
  4. Andre end RP-relaterede makulære patologier, har klinisk signifikant øjensygdom (f.eks. hornhindeødem, uveitis, svær keratoconjunctivitis sicca) eller klinisk signifikant opacitet af medierne, som kan interferere med undersøgelsens vurderinger eller deltagerens evne til at fuldføre undersøgelsen .
  5. Har en historie med høj nærsynethed (mindst > 6 dioptrier)
  6. Har ukontrolleret svær glaukom defineret som intraokulært tryk (IOP) på >26 mmHg, når du er på 2 eller flere IOP-sænkende medicin og cup disc ratio på >0,8, som diagnosticeret af en øjenlæge.
  7. Har haft en tidligere intraokulær operation (undtagen phacoemulsification cataract-kirurgi og YAG-kapsulotomi mere end 12 måneder før administration af første studielægemiddel)
  8. Har afaki eller en sublukseret intraokulær linse, eller har tegn på zonulær svaghed, som efter undersøgerens mening ville resultere i let sløring.
  9. Har en psykiatrisk tilstand, der efter efterforskerens mening udelukker overholdelse af protokollen; tidligere eller nuværende psykoser; tidligere eller nuværende bipolar lidelse; lidelse, der kræver lithium; eller inden for fem år før screening, en historie med selvmordsplan.
  10. Har nogen klinisk signifikant abnormitet ved screening bestemt af sygehistorie, vitale tegn, klinisk biokemi, hæmatologi, urinanalyse eller et 12-aflednings elektrokardiogram (EKG), som vurderet af investigator, som kan interferere med undersøgelsens vurderinger eller evnen af deltager for at gennemføre undersøgelsen.
  11. Har nogen anden medicinsk tilstand eller væsentlige følgesygdomme eller ethvert fund under screening, som efter investigatoren sandsynligvis vil forstyrre undersøgelsen eller sætte deltageren i fare, forvirre undersøgelsesdata eller væsentligt forstyrre undersøgelsesdeltagelsen.
  12. Har kliniske tegn på aktiv okulær eller systemisk infektion og/eller en temperatur højere end 38,0°C på screeningstidspunktet. Studieoptagelse skal udskydes mindst 14 dage efter afslutning.
  13. Har deltaget i et forsøgsstudie inden for 30 dage før screening, før eksponering for et forsøgsprodukt inden for 5 eliminationshalveringstider eller planlagt brug af et forsøgsprodukt eller -udstyr under undersøgelsen.
  14. Har kendt eller mistænkt overfølsomhed over for et eller flere af forsøgslægemidlets hjælpestoffer.
  15. Tager medicin, der vides at være giftig for nethinden eller synsnerven.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 50 μg KIO-301
50 μg KIO-301 eller placebo administreret ved IVT-injektion bilateralt (OU) en gang hver 6. uge for 3 administrationer pr. deltager.
Medicin: 50 μg KIO-301
KIO-301 lægemiddelprodukt er en oftalmisk formulering af lægemiddelstoffet KIO-300-Cl i sulfobutylether-β-cyclodextrin, saccharose, fosfatbuffersalte og vand egnet til IVT-injektion. Lægemiddelstoffet KIO-300-Cl er et kvaternært ammoniumchloridsalt af den aktive forbindelse KIO-300.
Andet: Placebo (steril saltvand eller afbalanceret saltopløsning)
En kontrol 50 μl injektion af klar steril saltvand eller afbalanceret saltopløsning (BSS) væske.
Eksperimentel: 100 μg KIO-301
100 μg KIO-301 eller placebo administreret ved IVT-injektion OU én gang hver 6. uge for 3 administrationer pr. deltager.
Medicin: 100 μg KIO-301
KIO-301 lægemiddelprodukt er en oftalmisk formulering af lægemiddelstoffet KIO-300-Cl i sulfobutylether-β-cyclodextrin, saccharose, fosfatbuffersalte og vand egnet til IVT-injektion. Lægemiddelstoffet KIO-300-Cl er et kvaternært ammoniumchloridsalt af den aktive forbindelse KIO-300.
Andet: Placebo (steril saltvand eller afbalanceret saltopløsning)
En kontrol 50 μl injektion af klar steril saltvand eller afbalanceret saltopløsning (BSS) væske.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​flere doser af KIO-301 administreret ved IVT-injektion bilateralt af KIO-301 hos patienter med sent-fase RP.
Tidsramme: Baseline (uge 1/pre-dosis) til uge 25 (12 uger efter 3. IVT-administration af KIO-301)
Ændring i oftalmiske og ikke-uftriske bivirkninger
Baseline (uge 1/pre-dosis) til uge 25 (12 uger efter 3. IVT-administration af KIO-301)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Kiora Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Doron Hickey, MBChB, The Centre for Eye Research Australia (CERA)
  • Ledende efterforsker: Robert Casson, MBBS (Hons), Royal Adelaide Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. august 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. oktober 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. oktober 2024

Først opslået (Faktiske)

8. oktober 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. juni 2026

Sidst verificeret

1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • KIO-301-2101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner