スペインにおける脊髄性筋萎縮症の治療管理と資源の利用と費用
2024年10月7日 更新者：Novartis
スペインにおける脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療管理とリソースの使用とコストに関連する現状：医療記録レビューに基づく遡及的多施設分析。トレジャースタディ
観察的、遡及的、横断的、多施設研究。
実際のデータは、スペインの公立病院 (9 病院) の医療記録から取得されました。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
69
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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New Jersey
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East Hanover、New Jersey、アメリカ、07936
- Novartis Pharmaceuticals
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
これは後ろ向きの非介入コホート研究でした。
説明
包含基準:
- SMA I型またはSMA II型と診断された患者。
- 病院で利用可能な医療記録を持つ患者。
- 2017年以降にSMA I型またはSMA II型と診断され、最低6か月の追跡調査が可能な患者。
除外基準:
・長期追跡期間中の患者を除き、観察期間中に実験計画研究に参加した患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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脊髄性筋萎縮症（SMA）コホート
SMA I型、SMA II型、または発症前SMAの小児患者。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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医療訪問のためのリソースの年間使用コスト
時間枠：最長12ヶ月
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医療訪問には以下が含まれます：
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最長12ヶ月
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医療検査のリソースの年間使用コスト
時間枠：最長12ヶ月
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医療検査には次のものが含まれます。
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最長12ヶ月
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治療に必要なリソースの年間使用コスト
時間枠：最長12ヶ月
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治療には以下が含まれます：
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最長12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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社会人口学的カテゴリーごとの患者数
時間枠：ベースライン
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社会人口統計には次のものが含まれます。
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ベースライン
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社会人口統計: 年齢
時間枠：ベースライン
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ベースライン
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社会人口統計: 体重
時間枠：ベースライン
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ベースライン
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社会人口統計: 身長
時間枠：ベースライン
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ベースライン
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社会人口統計: 体格指数 (BMI)
時間枠：ベースライン
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ベースライン
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臨床特徴カテゴリーごとの患者数
時間枠：ベースライン
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臨床的特徴には次のものが含まれます。
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ベースライン
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臨床的特徴: 情報が得られた年齢
時間枠：ベースライン
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ベースライン
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臨床的特徴: 症状の発症から診断までの時間
時間枠：ベースライン
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含まれる時間間隔:
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ベースライン
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臨床的特徴: 国際疾病分類 (ICD) コードによって分類された患者数
時間枠：ベースライン
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ICD コードには次のものが含まれます。
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ベースライン
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臨床的特徴: 筋萎縮症の診断の種類によって分類された患者数
時間枠：ベースライン
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診断の種類には次のものが含まれます。
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ベースライン
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臨床的特徴: 変異の種類ごとに分類された患者数
時間枠：ベースライン
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変異には次のものが含まれます。
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ベースライン
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臨床特性: 運動ニューロン 2 (SMN2) 遺伝子コピー数の生存によって分類された患者数
時間枠：ベースライン
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SMN2 コピー数: 0、1、2、3、4、および 4 より大きい。
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ベースライン
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臨床的特徴: SMA 関連の併存疾患によって分類された患者数
時間枠：ベースライン
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SMA 関連の併存疾患には以下が含まれます。
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ベースライン
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臨床的特徴: SMA の家族歴によって分類された患者数
時間枠：ベースライン
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家族歴のカテゴリには次のものが含まれます。
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ベースライン
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臨床的特徴: 換気補助の種類ごとに分類された患者数
時間枠：ベースライン
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換気サポートの種類には次のものが含まれます。
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ベースライン
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臨床的特徴: 換気補助療法の理由によって分類された患者数
時間枠：ベースライン
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換気補助の理由には次のようなものがあります。
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ベースライン
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臨床的特徴: 換気補助の期間
時間枠：ベースライン
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ベースライン
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臨床的特徴: 栄養補給を受けた患者数
時間枠：ベースライン
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ベースライン
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臨床的特徴: 栄養補給の投与の種類ごとに分類された患者数
時間枠：ベースライン
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管理の種類には次のものが含まれます。
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ベースライン
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臨床的特徴: 経口栄養補給の種類ごとに分類された患者数
時間枠：ベースライン
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栄養補助食品の種類には、液体増粘剤（コーンスターチおよびニューティリスクリア増粘剤、ニュートラルテイスト、ニュートリシア）および栄養補助食品（リソースシェイク、高プロテインシェイク、エンシュアジュニアドリンク、インファトリーニ、ペディアシュアコンプリート、リソースC、ビタミンD、フォルティーニ高プロテインシェイク）が含まれていました。 、プロテインシェイク、ペディアシュア、繊維入りリソース、リソースプロテイン）。
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ベースライン
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臨床的特徴: 液体増粘剤と栄養補助食品を経口摂取した患者の数
時間枠：ベースライン
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ベースライン
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臨床的特徴: 液体増粘剤と栄養補助食品を栄養チューブから投与された患者の数
時間枠：ベースライン
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ベースライン
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臨床的特徴: 経口および栄養チューブまたは胃瘻を通して栄養補給を受ける期間
時間枠：ベースライン
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ベースライン
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臨床的特徴: 側弯症患者の手術件数
時間枠：ベースライン
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ベースライン
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臨床的特徴: 側弯症で受けた手術の種類ごとに分類された患者数
時間枠：ベースライン
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手術の種類には次のようなものがあります。
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ベースライン
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臨床的特徴: 関節拘縮の種類ごとに分類された患者数
時間枠：ベースライン
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関節拘縮の種類には、近位および遠位が含まれます。
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ベースライン
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臨床的特徴: 運動発達の各マイルストーンに到達した患者の数
時間枠：ベースライン
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発達のマイルストーン:
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ベースライン
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臨床的特徴：SMAに関連する側弯症手術に加え、関連する手術歴によって分類された患者数を手術の種類別に分類
時間枠：ベースライン
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手術には次のものが含まれます。
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ベースライン
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患者ごとの年間の予定および予定外の医療訪問回数
時間枠：最長12ヶ月
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医療訪問には次のものが含まれます。
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最長12ヶ月
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患者ごとの年間の予定および予定外の医療訪問の合計数
時間枠：最長12ヶ月
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最長12ヶ月
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予定されたおよび予定外の SMA 関連の医療訪問の数
時間枠：最長12ヶ月
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SMA 関連の医療訪問には次のものが含まれます。
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最長12ヶ月
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SMA 関連の救急外来受診者数
時間枠：最長12ヶ月
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SMA 関連の緊急治療室の訪問には、外来訪問と病院訪問が含まれます。
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最長12ヶ月
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SMA関連の入院数
時間枠：最長12ヶ月
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SMA 関連の入院には、日帰り病院への通院、病棟への入院、集中治療室への入院が含まれます。
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最長12ヶ月
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入院理由別患者数の推移
時間枠：最長12ヶ月
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入院には病棟への入院も含まれます。
入院の理由には、治療に関連したものと治療に関係のないものが含まれていました。
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最長12ヶ月
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集中治療室 (ICU) への入院理由別に分類された患者数
時間枠：最長12ヶ月
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ICU 入室理由には、治療に関連したものと治療に関係のないものが含まれていました。
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最長12ヶ月
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集学的追跡調査を受けた患者の数
時間枠：最長12ヶ月
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最長12ヶ月
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経過観察を行った医療分野別の患者数
時間枠：最長12ヶ月
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医療分野には次のものが含まれます。
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最長12ヶ月
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必要な追加検査の種類ごとに分類された患者数
時間枠：最長12ヶ月
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追加のテストには次のものが含まれます。
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最長12ヶ月
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追加の各テストが実行された回数
時間枠：最長12ヶ月
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追加のテストには次のものが含まれます。
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最長12ヶ月
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追加テストの合計数
時間枠：最長12ヶ月
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最長12ヶ月
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SMAの治療の種類ごとに分類された患者数
時間枠：最長6年4ヶ月
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治療には以下が含まれます：
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最長6年4ヶ月
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ヌシネルセンの投与回数
時間枠：最長6年4ヶ月
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ヌシネルセンの用量には負荷用量と維持用量が含まれていました。
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最長6年4ヶ月
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リスディプラムの用量
時間枠：最長6年4ヶ月
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リスジプラムの用量には、開始用量と用量の変更が含まれていました。
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最長6年4ヶ月
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パリビズマブの用量
時間枠：最長6年4ヶ月
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最長6年4ヶ月
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1 日あたりの高プロテイン シェイクの回数
時間枠：最長6年4ヶ月
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最長6年4ヶ月
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ハイプロテインシェイクを摂取した月数
時間枠：最長6年4ヶ月
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最長6年4ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年7月5日
一次修了 (実際)
2023年11月20日
研究の完了 (実際)
2023年11月20日
試験登録日
最初に提出
2024年10月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年10月7日
最初の投稿 (推定)
2024年10月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年10月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年10月7日
最終確認日
2024年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- COAV101A1ES05
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