스페인의 척추 근육 위축의 치료 관리 및 자원 사용 및 비용
2024년 10월 7일 업데이트: Novartis
스페인의 척수근위축증(SMA) 자원사용 및 비용에 관한 치료관리 및 현황: 의무기록 검토를 기반으로 한 후향적, 다기관 분석. 보물 연구
관찰, 회고, 단면, 다기관 연구.
실제 데이터는 스페인 공립병원(9개 병원)의 의료 기록에서 얻었습니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (실제)
69
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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New Jersey
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East Hanover, New Jersey, 미국, 07936
- Novartis Pharmaceuticals
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
이것은 회고적이고 비개입적인 코호트 연구였습니다.
설명
포함 기준:
- SMA 유형 I 또는 SMA 유형 II로 진단받은 환자.
- 병원에서 진료 기록을 확인할 수 있는 환자.
- 2017년 이후 SMA 유형 I 또는 SMA 유형 II로 진단되었으며 최소 6개월의 추적 관찰이 가능한 환자.
제외 기준:
• 관찰기간 동안 장기추적기간을 제외한 실험설계연구에 참여한 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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척수근위축증(SMA) 코호트
SMA 유형 I, SMA 유형 II 또는 증상 전 SMA가 있는 소아 환자.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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의료 방문을 위한 자원의 연간 사용 비용
기간: 최대 12개월
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의료 방문에는 다음이 포함됩니다.
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최대 12개월
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의료검사 자원의 연간 사용 비용
기간: 최대 12개월
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의료 검사에는 다음이 포함됩니다.
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최대 12개월
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치료 자원의 연간 사용 비용
기간: 최대 12개월
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포함된 트리트먼트:
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최대 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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사회인구통계학적 범주별 환자 수
기간: 기준선
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사회인구통계에는 다음이 포함됩니다.
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기준선
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사회인구통계학적: 연령
기간: 기준선
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기준선
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사회인구통계: 체중
기간: 기준선
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기준선
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사회인구통계: 신장
기간: 기준선
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기준선
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사회인구통계: 체질량지수(BMI)
기간: 기준선
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기준선
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임상 특성 범주별 환자 수
기간: 기준선
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임상적 특징은 다음과 같습니다:
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기준선
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임상적 특성: 정보를 이용할 수 있는 연령
기간: 기준선
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기준선
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임상적 특징: 증상 발현부터 진단까지의 시간
기간: 기준선
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포함된 시간 간격:
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기준선
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임상적 특징: 국제질병분류(ICD) 코드에 따른 환자수
기간: 기준선
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포함된 ICD 코드:
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기준선
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임상적 특징: 근육위축 진단 유형별 환자 수
기간: 기준선
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진단 유형은 다음과 같습니다.
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기준선
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임상적 특징: 돌연변이 유형별 환자 수
기간: 기준선
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포함된 돌연변이:
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기준선
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임상 특성: 운동 뉴런 2(SMN2) 유전자 카피 수의 생존으로 분류된 환자 수
기간: 기준선
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SMN2 사본 번호: 0, 1, 2, 3, 4 및 4보다 큼.
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기준선
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임상적 특징: SMA 관련 동반질환으로 분류된 환자 수
기간: 기준선
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SMA 관련 동반질환은 다음과 같습니다.
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기준선
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임상적 특징: SMA 가족력에 따른 환자 수
기간: 기준선
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가족 역사 카테고리에는 다음이 포함됩니다.
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기준선
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임상적 특징: 인공호흡기 유형별 환자 수
기간: 기준선
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환기 지원 유형은 다음과 같습니다.
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기준선
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임상적 특징: 인공호흡 지원 요법의 이유에 따라 분류된 환자 수
기간: 기준선
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인공호흡 지원의 이유는 다음과 같습니다.
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기준선
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임상적 특징: 인공호흡 지원 기간
기간: 기준선
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기준선
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임상적 특징: 영양보충을 받은 환자의 수
기간: 기준선
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기준선
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임상적 특징: 영양보충제 투여 유형에 따른 환자 수
기간: 기준선
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투여 유형은 다음과 같습니다.
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기준선
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임상적 특성: 경구로 섭취하는 영양 보충제 유형에 따라 분류된 환자 수
기간: 기준선
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영양보충제 종류에는 액상증점제(옥수수전분 및 뉴틸리스클리어 증점제, 중성미, 뉴트리시아)와 영양보충제(리소스쉐이크, 고단백쉐이크, 엔슈쥬니어드링크, 인파티니, 페디아저컴플리트, 리소스C, 비타민D, 포티니 고단백쉐이크)가 있습니다. , 단백질 쉐이크, Pediasure, 섬유질 함유 자원, 자원 단백질).
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기준선
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임상적 특징: 액상 증점제 및 영양제를 경구 투여한 환자 수
기간: 기준선
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기준선
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임상적 특징: 영양관을 통해 액상 증점제 및 영양보충제를 투여받은 환자 수
기간: 기준선
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기준선
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임상적 특징: 경구, 영양관 또는 위루를 통해 영양 보충을 받는 기간
기간: 기준선
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기준선
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임상적 특징: 척추 측만증 환자의 수술 건수
기간: 기준선
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기준선
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임상적 특징: 척추 측만증으로 받은 수술 유형에 따른 환자 수
기간: 기준선
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포함되는 수술 유형:
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기준선
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임상적 특징: 관절 구축 유형에 따른 환자 수
기간: 기준선
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관절 구축의 유형에는 근위 및 원위가 포함됩니다.
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기준선
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임상적 특성: 각 운동 발달 단계에 도달한 환자 수
기간: 기준선
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발달 단계:
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기준선
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임상적 특징: SMA 관련 척추 측만증 수술 외에 관련 수술 병력에 따라 분류된 환자 수
기간: 기준선
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포함된 수술:
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기준선
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연간 환자당 예정된 및 예정되지 않은 의료 방문 횟수
기간: 최대 12개월
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의료 방문에는 다음이 포함됩니다.
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최대 12개월
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연간 환자당 예정된 및 예정되지 않은 의료 방문의 총 횟수
기간: 최대 12개월
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최대 12개월
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예정된 및 예정되지 않은 SMA 관련 의료 방문 횟수
기간: 최대 12개월
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SMA 관련 의료 방문에는 다음이 포함됩니다.
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최대 12개월
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SMA 관련 응급실 방문 횟수
기간: 최대 12개월
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SMA 관련 응급실 방문에는 외래환자 및 병원 방문이 포함되었습니다.
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최대 12개월
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SMA 관련 입원 건수
기간: 최대 12개월
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SMA 관련 입원에는 주간 병원 방문, 병동 입원, 중환자실 입원이 포함됩니다.
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최대 12개월
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입원 사유별 환자 수
기간: 최대 12개월
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입원에는 병동 입원이 포함되었습니다.
입원 사유는 치료와 관련된 것이지 치료와 관련된 것이 아닙니다.
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최대 12개월
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중환자실(ICU) 입원 사유에 따른 환자 수
기간: 최대 12개월
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중환자실 입원 사유에는 치료 관련이 아닌 치료 관련이 포함되었습니다.
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최대 12개월
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다학제적 후속 조치를 받은 환자 수
기간: 최대 12개월
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최대 12개월
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후속 조치와 관련된 의료 분야별로 분류된 환자 수
기간: 최대 12개월
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의료 분야는 다음과 같습니다:
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최대 12개월
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필요한 추가 검사 유형에 따라 분류된 환자 수
기간: 최대 12개월
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추가 테스트는 다음과 같습니다.
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최대 12개월
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각 추가 테스트가 수행된 횟수
기간: 최대 12개월
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추가 테스트는 다음과 같습니다.
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최대 12개월
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총 추가 테스트
기간: 최대 12개월
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최대 12개월
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SMA 치료 유형별로 분류된 환자 수
기간: 최대 6년 4개월
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포함된 트리트먼트:
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최대 6년 4개월
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누시네르센 투여 횟수
기간: 최대 6년 4개월
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Nusinersen 용량에는 부하 및 유지 용량이 포함되었습니다.
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최대 6년 4개월
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리스디플람 복용량
기간: 최대 6년 4개월
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Risdiplam 용량에는 시작 용량과 용량 변경이 포함되었습니다.
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최대 6년 4개월
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팔리비주맙 복용량
기간: 최대 6년 4개월
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최대 6년 4개월
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일일 고단백 쉐이크 횟수
기간: 최대 6년 4개월
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최대 6년 4개월
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고단백 쉐이크를 섭취한 개월 수
기간: 최대 6년 4개월
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최대 6년 4개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 7월 5일
기본 완료 (실제)
2023년 11월 20일
연구 완료 (실제)
2023년 11월 20일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 10월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 10월 7일
처음 게시됨 (추정된)
2024년 10월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 10월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 10월 7일
마지막으로 확인됨
2024년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- COAV101A1ES05
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