Terapeutický management a využití zdrojů a nákladů spinální svalové atrofie ve Španělsku
7. října 2024 aktualizováno: Novartis
Terapeutický management a současná situace související s využíváním zdrojů a nákladů na spinální svalovou atrofii (SMA) ve Španělsku: Retrospektivní, multicentrická analýza založená na přezkoumání lékařských záznamů. Studie POKLADU
Observační, retrospektivní, průřezová, multicentrická studie.
Reálná data byla získána z lékařských záznamů španělských veřejných nemocnic (9 nemocnic).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
69
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Spojené státy, 07936
- Novartis Pharmaceuticals
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Jednalo se o retrospektivní, neintervenční kohortovou studii.
Popis
Kritéria zařazení:
- Pacienti s diagnózou SMA typu I nebo SMA typu II.
- Pacienti se zdravotními záznamy k dispozici v nemocnici.
- Pacienti s diagnózou SMA typu I nebo SMA typu II po roce 2017, pro které bylo k dispozici minimálně 6měsíční sledování.
Kritéria vyloučení:
• Pacienti, kteří se účastnili experimentální designové studie, s výjimkou pacientů v dlouhodobém období sledování během období pozorování.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Spinální svalová atrofie (SMA) kohorta
Pediatričtí pacienti se SMA typu I, SMA typu II nebo presymptomatickým SMA.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Náklady na rok používání zdrojů pro lékařské návštěvy
Časové okno: Až 12 měsíců
|
Lékařské návštěvy zahrnovaly:
|
Až 12 měsíců
|
|
Náklady na rok používání zdrojů na lékařské testy
Časové okno: Až 12 měsíců
|
Lékařské testy zahrnovaly:
|
Až 12 měsíců
|
|
Náklady na rok používání zdrojů na léčbu
Časové okno: Až 12 měsíců
|
Léčba zahrnovala:
|
Až 12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet pacientů na sociodemografickou kategorii
Časové okno: Základní linie
|
Sociodemografie zahrnovala:
|
Základní linie
|
|
Sociodemografický: Věk
Časové okno: Základní linie
|
|
Základní linie
|
|
Sociodemografická: Hmotnost
Časové okno: Základní linie
|
Základní linie
|
|
|
Sociodemografický: Výška
Časové okno: Základní linie
|
Základní linie
|
|
|
Sociodemografický: index tělesné hmotnosti (BMI)
Časové okno: Základní linie
|
Základní linie
|
|
|
Počet pacientů na kategorii klinických charakteristik
Časové okno: Základní linie
|
Klinické charakteristiky zahrnovaly:
|
Základní linie
|
|
Klinická charakteristika: Věk, od kterého byly informace k dispozici
Časové okno: Základní linie
|
Základní linie
|
|
|
Klinická charakteristika: Doba od nástupu příznaků do diagnózy
Časové okno: Základní linie
|
Zahrnuty časové intervaly:
|
Základní linie
|
|
Klinická charakteristika: Počet pacientů kategorizovaných podle kódu Mezinárodní klasifikace nemocí (ICD).
Časové okno: Základní linie
|
Obsahuje ICD kódy:
|
Základní linie
|
|
Klinická charakteristika: Počet pacientů kategorizovaných podle typu diagnózy svalové atrofie
Časové okno: Základní linie
|
Mezi typy diagnostiky patří:
|
Základní linie
|
|
Klinická charakteristika: Počet pacientů kategorizovaných podle typu mutace
Časové okno: Základní linie
|
Mutace zahrnovaly:
|
Základní linie
|
|
Klinická charakteristika: Počet pacientů kategorizovaných podle přežití motorického neuronu 2 (SMN2) Počet kopií genu
Časové okno: Základní linie
|
Čísla kopií SMN2: 0, 1, 2, 3, 4 a větší než 4.
|
Základní linie
|
|
Klinická charakteristika: Počet pacientů kategorizovaných podle komorbidit spojených s SMA
Časové okno: Základní linie
|
Komorbidity spojené s SMA zahrnují:
|
Základní linie
|
|
Klinická charakteristika: Počet pacientů kategorizovaných podle rodinné anamnézy SMA
Časové okno: Základní linie
|
Kategorie rodinné historie zahrnovaly:
|
Základní linie
|
|
Klinická charakteristika: Počet pacientů kategorizovaných podle typu ventilační podpory
Časové okno: Základní linie
|
Mezi typy ventilační podpory patří:
|
Základní linie
|
|
Klinická charakteristika: Počet pacientů kategorizovaných podle důvodu režimu ventilační podpory
Časové okno: Základní linie
|
Důvody podpory ventilace zahrnovaly:
|
Základní linie
|
|
Klinická charakteristika: Doba trvání ventilační podpory
Časové okno: Základní linie
|
Základní linie
|
|
|
Klinická charakteristika: Počet pacientů s nutriční suplementací
Časové okno: Základní linie
|
Základní linie
|
|
|
Klinická charakteristika: Počet pacientů kategorizovaných podle typu podávání výživového doplňku
Časové okno: Základní linie
|
Zahrnuty typy administrace:
|
Základní linie
|
|
Klinická charakteristika: Počet pacientů kategorizovaných podle typu výživového doplňku přijatých ústy
Časové okno: Základní linie
|
Typy doplňků výživy zahrnovaly tekutá zahušťovadla (kukuřičný škrob a zahušťovadlo Nutilis Clear, neutrální chuť, Nutricia) a doplňky výživy (resource koktejly, vysoce proteinové koktejly, safe junior drink, Infatrini, Pediasure Complete, RESOURCE C, vitamín D, Fortini vysokoproteinové koktejly , proteinové koktejly, Pediasure, Zdroj s vlákninou, Zdroj proteinů).
|
Základní linie
|
|
Klinická charakteristika: Počet pacientů, kteří dostávali tekuté zahušťovadlo a výživové doplňky ústy
Časové okno: Základní linie
|
Základní linie
|
|
|
Klinická charakteristika: Počet pacientů, kteří dostávali tekuté zahušťovadlo a výživové doplňky prostřednictvím sondy
Časové okno: Základní linie
|
Základní linie
|
|
|
Klinická charakteristika: Délka trvání nutričního doplňku přijímaného ústy a prostřednictvím sondy nebo gastrostomie
Časové okno: Základní linie
|
Základní linie
|
|
|
Klinická charakteristika: Počet operací u pacientů se skoliózou
Časové okno: Základní linie
|
Základní linie
|
|
|
Klinická charakteristika: Počet pacientů rozdělených podle typu chirurgického výkonu přijatých pro skoliózu
Časové okno: Základní linie
|
Mezi typy operací patří:
|
Základní linie
|
|
Klinická charakteristika: Počet pacientů kategorizovaných podle typu kloubní kontraktury
Časové okno: Základní linie
|
Typy kloubních kontraktur zahrnovaly proximální a distální.
|
Základní linie
|
|
Klinická charakteristika: Počet pacientů, kteří dosáhli každého milníku motorického vývoje
Časové okno: Základní linie
|
Vývojové milníky:
|
Základní linie
|
|
Klinická charakteristika: Počet pacientů kategorizovaných podle relevantní chirurgické anamnézy navíc k operaci skoliózy související se SMA v kategoriích podle typu operace
Časové okno: Základní linie
|
Operace zahrnovaly:
|
Základní linie
|
|
Počet plánovaných a neplánovaných návštěv zdravotní péče na pacienta za rok
Časové okno: Až 12 měsíců
|
Návštěvy zdravotní péče zahrnovaly:
|
Až 12 měsíců
|
|
Celkový počet plánovaných a neplánovaných návštěv zdravotní péče na pacienta za rok
Časové okno: Až 12 měsíců
|
Až 12 měsíců
|
|
|
Počet plánovaných a neplánovaných lékařských návštěv souvisejících s SMA
Časové okno: Až 12 měsíců
|
Lékařské návštěvy související s SMA zahrnovaly:
|
Až 12 měsíců
|
|
Počet návštěv pohotovosti souvisejících s SMA
Časové okno: Až 12 měsíců
|
Návštěvy na pohotovosti související s SMA zahrnovaly ambulantní a nemocniční návštěvy.
|
Až 12 měsíců
|
|
Počet hospitalizací souvisejících s SMA
Časové okno: Až 12 měsíců
|
Hospitalizace související se SMA zahrnovaly návštěvy denního stacionáře, přijetí na oddělení, přijetí na jednotku intenzivní péče.
|
Až 12 měsíců
|
|
Počet pacientů kategorizovaných podle důvodu hospitalizace
Časové okno: Až 12 měsíců
|
Hospitalizace zahrnovala přijetí na odd.
Důvod hospitalizace zahrnut související s léčbou a nesouvisející s léčbou.
|
Až 12 měsíců
|
|
Počet pacientů kategorizovaných podle důvodu přijetí na jednotku intenzivní péče (JIP)
Časové okno: Až 12 měsíců
|
Důvod přijetí na JIP je uveden v souvislosti s léčbou a nesouvisí s léčbou.
|
Až 12 měsíců
|
|
Počet pacientů s multidisciplinárním sledováním
Časové okno: Až 12 měsíců
|
Až 12 měsíců
|
|
|
Počet pacientů kategorizovaných podle lékařských oblastí zapojených do sledování
Časové okno: Až 12 měsíců
|
Lékařské oblasti zahrnovaly:
|
Až 12 měsíců
|
|
Počet pacientů kategorizovaných podle typu potřebných dalších testů
Časové okno: Až 12 měsíců
|
Další testy zahrnovaly:
|
Až 12 měsíců
|
|
Počet provedení každého dalšího testu
Časové okno: Až 12 měsíců
|
Další testy zahrnovaly:
|
Až 12 měsíců
|
|
Celkové dodatečné testy
Časové okno: Až 12 měsíců
|
Až 12 měsíců
|
|
|
Počet pacientů kategorizovaných podle typu léčby SMA
Časové okno: Až 6 let a 4 měsíce
|
Léčba zahrnovala:
|
Až 6 let a 4 měsíce
|
|
Počet Nusinersenových dávek
Časové okno: Až 6 let a 4 měsíce
|
Dávky Nusinersenu zahrnovaly nasycovací a udržovací dávky.
|
Až 6 let a 4 měsíce
|
|
Dávka risdiplamu
Časové okno: Až 6 let a 4 měsíce
|
Dávka risdiplamu zahrnovala počáteční dávku a změny dávky.
|
Až 6 let a 4 měsíce
|
|
Dávka palivizumabu
Časové okno: Až 6 let a 4 měsíce
|
Až 6 let a 4 měsíce
|
|
|
Počet koktejlů s vysokým obsahem bílkovin za den
Časové okno: Až 6 let a 4 měsíce
|
Až 6 let a 4 měsíce
|
|
|
Počet měsíců užívání vysoce proteinových koktejlů
Časové okno: Až 6 let a 4 měsíce
|
Až 6 let a 4 měsíce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
5. července 2023
Primární dokončení (Aktuální)
20. listopadu 2023
Dokončení studie (Aktuální)
20. listopadu 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. října 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. října 2024
První zveřejněno (Odhadovaný)
9. října 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
9. října 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
7. října 2024
Naposledy ověřeno
1. října 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Neurologické projevy
- Genetické choroby, vrozené
- Neuromuskulární onemocnění
- Neurodegenerativní onemocnění
- Neuromuskulární projevy
- Patologické stavy, anatomické
- Nemoci míchy
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Nemoc motorických neuronů
- Svalová atrofie
- Atrofie
- Svalová atrofie, Spinální
- Spinální svalové atrofie dětství
Další identifikační čísla studie
- COAV101A1ES05
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .