Spinaalisen lihasatrofian terapeuttinen hallinta ja resurssien käyttö sekä kustannukset Espanjassa
maanantai 7. lokakuuta 2024 päivittänyt: Novartis
Selkärangan lihasatrofian (SMA) resurssien käyttöön ja kustannuksiin liittyvä terapeuttinen hallinta ja nykyinen tilanne Espanjassa: Retrospektiivinen, monikeskusanalyysi, joka perustuu sairauskertomusten tarkasteluun. AARTE-tutkimus
Havainnollinen, retrospektiivinen, poikkileikkaus, monikeskustutkimus.
Reaalimaailman tiedot saatiin Espanjan julkisten sairaaloiden (9 sairaalaa) lääketieteellisistä tiedoista.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
69
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Yhdysvallat, 07936
- Novartis Pharmaceuticals
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tämä oli retrospektiivinen, ei interventio kohorttitutkimus.
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Potilaat, joilla on diagnosoitu SMA tyyppi I tai SMA tyyppi II.
- Potilaat, joilla on potilastiedot saatavilla sairaalassa.
- Potilaat, joilla on diagnosoitu SMA tyyppi I tai SMA tyyppi II vuoden 2017 jälkeen ja joille oli saatavilla vähintään 6 kuukauden seuranta.
Poissulkemiskriteerit:
• Potilaat, jotka osallistuivat kokeelliseen suunnittelututkimukseen, paitsi pitkäaikaisseurantajakson aikana havainnointijakson aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Spinal Muscular Atrophy (SMA) -kohortti
Lapsipotilaat, joilla on SMA tyyppi I, SMA tyyppi II tai presymptomaattinen SMA.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Lääkärikäyntien resurssien käyttökustannukset vuodessa
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Lääkärikäynnit sisälsivät:
|
Jopa 12 kuukautta
|
|
Lääketieteellisten testien resurssien käyttökustannukset vuodessa
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Lääketieteelliset testit sisälsivät:
|
Jopa 12 kuukautta
|
|
Hoitoresurssien käyttövuoden kustannukset
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Hoidot sisälsivät:
|
Jopa 12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaiden määrä sosiodemografista luokkaa kohti
Aikaikkuna: Perustaso
|
Sosiodemografiset tiedot sisälsivät:
|
Perustaso
|
|
Sosiodemografinen: Ikä
Aikaikkuna: Perustaso
|
|
Perustaso
|
|
Sosiodemografinen: Paino
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
|
|
Sosiodemografinen: Pituus
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
|
|
Sosiodemografinen: painoindeksi (BMI)
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
|
|
Potilaiden määrä kliinisiä ominaisuuksia kohti
Aikaikkuna: Perustaso
|
Kliiniset ominaisuudet sisälsivät:
|
Perustaso
|
|
Kliininen ominaisuus: Ikä, josta alkaen tietoa oli saatavilla
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
|
|
Kliininen ominaisuus: Aika oireiden alkamisesta diagnoosiin
Aikaikkuna: Perustaso
|
Aikavälit sisältävät:
|
Perustaso
|
|
Kliininen ominaisuus: Kansainvälisen tautiluokituksen (ICD) koodin mukaan luokiteltujen potilaiden määrä
Aikaikkuna: Perustaso
|
Mukana ICD-koodit:
|
Perustaso
|
|
Kliininen ominaisuus: lihasatrofian diagnoosityypin mukaan luokiteltujen potilaiden määrä
Aikaikkuna: Perustaso
|
Diagnoosityypit sisältävät:
|
Perustaso
|
|
Kliininen ominaisuus: Mutaatiotyypin mukaan luokiteltujen potilaiden määrä
Aikaikkuna: Perustaso
|
Mutaatiot mukana:
|
Perustaso
|
|
Kliininen ominaisuus: Motor Neuron 2 (SMN2) -geenin kopionumeron mukaan luokiteltujen potilaiden määrä
Aikaikkuna: Perustaso
|
SMN2-kopionumerot: 0, 1, 2, 3, 4 ja suurempi kuin 4.
|
Perustaso
|
|
Kliininen ominaisuus: SMA:han liittyvien liitännäissairauksien mukaan luokiteltujen potilaiden määrä
Aikaikkuna: Perustaso
|
SMA:han liittyviä liitännäissairauksia olivat mm.
|
Perustaso
|
|
Kliininen ominaisuus: SMA:n sukuhistorian perusteella luokiteltujen potilaiden määrä
Aikaikkuna: Perustaso
|
Sukuhistorialuokat sisälsivät:
|
Perustaso
|
|
Kliininen ominaisuus: Hengitystuen tyypin mukaan luokiteltujen potilaiden määrä
Aikaikkuna: Perustaso
|
Hengitystukityypit sisälsivät:
|
Perustaso
|
|
Kliininen ominaisuus: Hengitystukiohjelman syyn mukaan luokiteltujen potilaiden määrä
Aikaikkuna: Perustaso
|
Hengitystuen syitä olivat mm.
|
Perustaso
|
|
Kliininen ominaisuus: Hengitystuen kesto
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
|
|
Kliininen ominaisuus: Ravintolisää saaneiden potilaiden määrä
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
|
|
Kliiniset ominaisuudet: Potilaiden määrä luokiteltuna ravintolisän antotavan mukaan
Aikaikkuna: Perustaso
|
Hallintotyyppejä olivat mm.
|
Perustaso
|
|
Kliininen ominaisuus: Suun kautta saatujen lisäravinteiden tyypin mukaan luokiteltujen potilaiden määrä
Aikaikkuna: Perustaso
|
Ravintolisätyyppejä olivat nestemäiset sakeuttamisaineet (maissitärkkelys ja Nutilis Clear sakeutusaine, neutraali maku, Nutricia) ja ravintolisät (Resource pirtelöt, High Proteiinipirtelöt, Ensure Junior -juoma, Infatrini, Pediasure Complete, RESOURCE C, D-vitamiini, Fortini korkeaproteiinipirtelöt , Proteiinipirtelöt, Pediasure, Resource with fiber, Resource protein).
|
Perustaso
|
|
Kliininen ominaisuus: niiden potilaiden määrä, jotka saivat nestemäistä sakeuttamisainetta ja ravintolisiä suun kautta
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
|
|
Kliininen ominaisuus: Niiden potilaiden määrä, jotka saivat nestemäistä sakeuttamisainetta ja ravintolisät syöttöletkun kautta
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
|
|
Kliininen ominaisuus: Suun kautta ja syöttöletkun tai gastrostomia kautta saadun ravintolisän kesto
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
|
|
Kliininen ominaisuus: Skolioosipotilaiden leikkausten määrä
Aikaikkuna: Perustaso
|
Perustaso
|
|
|
Kliininen ominaisuus: Skolioosiin saaneiden leikkauksen tyypin mukaan luokiteltujen potilaiden määrä
Aikaikkuna: Perustaso
|
Leikkaustyyppejä olivat mm.
|
Perustaso
|
|
Kliininen ominaisuus: Potilaiden määrä luokiteltuna nivelkontraktuurityypin mukaan
Aikaikkuna: Perustaso
|
Nivelkontraktuurityyppejä olivat proksimaaliset ja distaaliset.
|
Perustaso
|
|
Kliininen ominaisuus: kunkin motorisen kehityksen virstanpylvään saavuttaneiden potilaiden määrä
Aikaikkuna: Perustaso
|
Kehityksen virstanpylväät:
|
Perustaso
|
|
Kliininen ominaisuus: potilaiden lukumäärä, jotka on luokiteltu relevantin kirurgisen historian perusteella skolioosileikkauksen lisäksi, joka liittyy SMA:han, luokiteltu leikkaustyypin mukaan
Aikaikkuna: Perustaso
|
Leikkauksiin sisältyi:
|
Perustaso
|
|
Suunniteltujen ja suunnittelemattomien terveydenhuoltokäyntien määrä potilasta kohti vuodessa
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Terveyskäynnit sisälsivät:
|
Jopa 12 kuukautta
|
|
Suunniteltujen ja suunnittelemattomien terveydenhuoltokäyntien kokonaismäärä potilasta kohti vuodessa
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Jopa 12 kuukautta
|
|
|
Suunniteltujen ja suunnittelemattomien SMA:han liittyvien lääkärikäyntien määrä
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
SMA:han liittyvät lääkärikäynnit sisälsivät:
|
Jopa 12 kuukautta
|
|
SMA:han liittyvien ensiapukäyntien määrä
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
SMA:han liittyvät ensiapukäynnit sisälsivät avohoito- ja sairaalakäyntejä.
|
Jopa 12 kuukautta
|
|
SMA:han liittyvien sairaalahoitojen määrä
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
SMA-sairaalahoitoihin sisältyivät päiväsairaalakäynnit, osastohoidot ja tehohoitoyksiköt.
|
Jopa 12 kuukautta
|
|
Sairaalahoitoon syyn mukaan luokiteltujen potilaiden määrä
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Sairaalahoitoon sisältyi pääsy osastolle.
Sairaalahoitoon syynä mainittiin, että se liittyy hoitoon eikä hoitoon.
|
Jopa 12 kuukautta
|
|
Potilaiden määrä, jotka on luokiteltu tehohoitoyksikköön (ICU) ottamisen syyn mukaan
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Tehohoitoon pääsyn syy sisältyi hoitoon ja ei hoitoon.
|
Jopa 12 kuukautta
|
|
Monitieteisen seurannan saaneiden potilaiden määrä
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Jopa 12 kuukautta
|
|
|
Potilaiden lukumäärä, jotka on luokiteltu seurantaan osallistuvien lääketieteellisten alueiden mukaan
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Lääketieteellisiin alueisiin kuuluivat:
|
Jopa 12 kuukautta
|
|
Tarvittavien lisätestien tyypin mukaan luokiteltujen potilaiden määrä
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Lisätestit sisälsivät:
|
Jopa 12 kuukautta
|
|
Jokaisen lisätestin suorittamiskertojen lukumäärä
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Lisätestit sisälsivät:
|
Jopa 12 kuukautta
|
|
Lisätestit yhteensä
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Jopa 12 kuukautta
|
|
|
SMA:n hoitotyypin mukaan luokiteltujen potilaiden määrä
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta ja 4 kuukautta
|
Hoidot sisälsivät:
|
Jopa 6 vuotta ja 4 kuukautta
|
|
Nusinersen-annosten lukumäärä
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta ja 4 kuukautta
|
Nusinersenin annokset sisälsivät kyllästys- ja ylläpitoannokset.
|
Jopa 6 vuotta ja 4 kuukautta
|
|
Risdiplaamin annos
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta ja 4 kuukautta
|
Risdiplaamiannos sisälsi aloitusannoksen ja annoksen muutokset.
|
Jopa 6 vuotta ja 4 kuukautta
|
|
Palivitsumabin annos
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta ja 4 kuukautta
|
Jopa 6 vuotta ja 4 kuukautta
|
|
|
Proteiinipitoisten pirtelöiden määrä päivässä
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta ja 4 kuukautta
|
Jopa 6 vuotta ja 4 kuukautta
|
|
|
Proteiinipitoisten pirtelöiden nauttimisen kuukausien määrä
Aikaikkuna: Jopa 6 vuotta ja 4 kuukautta
|
Jopa 6 vuotta ja 4 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 5. heinäkuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 20. marraskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 20. marraskuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 7. lokakuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 7. lokakuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Keskiviikko 9. lokakuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Keskiviikko 9. lokakuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 7. lokakuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. lokakuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Neuromuskulaariset ilmenemismuodot
- Patologiset tilat, anatomiset
- Selkäydinsairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Motorinen neuronitauti
- Lihasten atrofia
- Atrofia
- Selkärangan lihasatrofia
- Lapsuuden selkärangan lihasatrofiat
Muut tutkimustunnusnumerot
- COAV101A1ES05
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .