Terapeutisk behandling og bruk av ressurser og kostnader ved spinal muskelatrofi i Spania
7. oktober 2024 oppdatert av: Novartis
Terapeutisk ledelse og nåværende situasjon relatert til bruk av ressurser og kostnader ved spinal muskelatrofi (SMA) i Spania: En retrospektiv multisenteranalyse basert på journalgjennomgang. SKATT Studie
En observasjons-, retrospektiv, tverrsnitts-, multisenterstudie.
Data fra den virkelige verden ble hentet fra medisinske journaler fra spanske offentlige sykehus (9 sykehus).
Studieoversikt
Status
Fullført
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
69
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New Jersey
-
East Hanover, New Jersey, Forente stater, 07936
- Novartis Pharmaceuticals
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Dette var en retrospektiv, ikke-intervensjonell kohortstudie.
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Pasienter diagnostisert med SMA type I eller SMA type II.
- Pasienter med journal tilgjengelig på sykehuset.
- Pasienter diagnostisert med SMA type I eller SMA type II etter 2017, for hvilke minimum 6 måneders oppfølging var tilgjengelig.
Ekskluderingskriterier:
• Pasienter som deltok i en eksperimentell designstudie med unntak av de i langtidsoppfølgingsperioden, i observasjonsperioden.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Spinal muskelatrofi (SMA) kohort
Pediatriske pasienter med SMA type I, SMA type II eller presymptomatisk SMA.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kostnad per år for bruk av ressurser for medisinske besøk
Tidsramme: Inntil 12 måneder
|
Medisinske besøk inkluderte:
|
Inntil 12 måneder
|
|
Kostnader per år med bruk av ressurser for medisinske tester
Tidsramme: Inntil 12 måneder
|
Medisinske tester inkluderte:
|
Inntil 12 måneder
|
|
Kostnad per år for bruk av ressurser til behandling
Tidsramme: Inntil 12 måneder
|
Behandlinger inkludert:
|
Inntil 12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall pasienter per sosiodemografisk kategori
Tidsramme: Grunnlinje
|
Sosiodemografi inkludert:
|
Grunnlinje
|
|
Sosiodemografisk: Alder
Tidsramme: Grunnlinje
|
|
Grunnlinje
|
|
Sosiodemografisk: Vekt
Tidsramme: Grunnlinje
|
Grunnlinje
|
|
|
Sosiodemografisk: Høyde
Tidsramme: Grunnlinje
|
Grunnlinje
|
|
|
Sosiodemografisk: Kroppsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: Grunnlinje
|
Grunnlinje
|
|
|
Antall pasienter per klinisk karakteristisk kategori
Tidsramme: Grunnlinje
|
Kliniske egenskaper inkluderer:
|
Grunnlinje
|
|
Klinisk karakteristikk: alder fra hvilken informasjon var tilgjengelig
Tidsramme: Grunnlinje
|
Grunnlinje
|
|
|
Klinisk karakteristikk: Tid fra symptomdebut til diagnose
Tidsramme: Grunnlinje
|
Tidsintervaller inkludert:
|
Grunnlinje
|
|
Klinisk karakteristikk: Antall pasienter kategorisert etter International Classification of Diseases (ICD)-kode
Tidsramme: Grunnlinje
|
ICD-koder inkludert:
|
Grunnlinje
|
|
Klinisk karakteristikk: Antall pasienter kategorisert etter type diagnose av muskelatrofi
Tidsramme: Grunnlinje
|
Diagnosetyper inkludert:
|
Grunnlinje
|
|
Klinisk karakteristikk: Antall pasienter kategorisert etter type mutasjon
Tidsramme: Grunnlinje
|
Mutasjoner inkludert:
|
Grunnlinje
|
|
Klinisk karakteristikk: Antall pasienter kategorisert etter overlevelse av motorneuron 2 (SMN2) genkopinummer
Tidsramme: Grunnlinje
|
SMN2-kopinummer: 0, 1, 2, 3, 4 og større enn 4.
|
Grunnlinje
|
|
Klinisk karakteristikk: Antall pasienter kategorisert etter SMA-assosierte komorbiditeter
Tidsramme: Grunnlinje
|
SMA-assosierte komorbiditeter inkluderte:
|
Grunnlinje
|
|
Klinisk karakteristikk: Antall pasienter kategorisert etter familiehistorie med SMA
Tidsramme: Grunnlinje
|
Familiehistoriekategorier inkluderte:
|
Grunnlinje
|
|
Klinisk karakteristikk: Antall pasienter kategorisert etter type ventilasjonsstøtte
Tidsramme: Grunnlinje
|
Typer ventilasjonsstøtte inkludert:
|
Grunnlinje
|
|
Klinisk karakteristikk: Antall pasienter kategorisert etter årsak til ventilasjonsstøtteregime
Tidsramme: Grunnlinje
|
Årsaker til ventilasjonsstøtte inkluderer:
|
Grunnlinje
|
|
Klinisk karakteristikk: Varighet av ventilasjonsstøtte
Tidsramme: Grunnlinje
|
Grunnlinje
|
|
|
Klinisk karakteristikk: Antall pasienter med kosttilskudd
Tidsramme: Grunnlinje
|
Grunnlinje
|
|
|
Klinisk karakteristikk: Antall pasienter kategorisert etter type administrering av kosttilskudd
Tidsramme: Grunnlinje
|
Typer administrasjon inkludert:
|
Grunnlinje
|
|
Klinisk karakteristikk: Antall pasienter kategorisert etter type kosttilskudd mottatt via munnen
Tidsramme: Grunnlinje
|
Typer ernæringstilskudd inkluderte flytende fortykningsmidler (mais stivelse og Nutilis Clear fortykningsmiddel, nøytral smak, Nutricia) og kosttilskudd (ressursshakes, høyproteinshakes, Ensure Junior drink, Infatrini, Pediasure Complete, RESOURCE C, Vitamin D, Fortini high protein shakes , proteinshakes, Pediasure, Ressurs med fiber, Ressursprotein).
|
Grunnlinje
|
|
Klinisk karakteristikk: Antall pasienter som mottok flytende fortykningsmiddel og kosttilskudd via munnen
Tidsramme: Grunnlinje
|
Grunnlinje
|
|
|
Klinisk karakteristikk: Antall pasienter som mottok flytende fortykningsmiddel og kosttilskudd gjennom en sonde
Tidsramme: Grunnlinje
|
Grunnlinje
|
|
|
Klinisk karakteristikk: Varighet av kosttilskudd mottatt via munnen og gjennom en ernæringssonde eller gastrostomi
Tidsramme: Grunnlinje
|
Grunnlinje
|
|
|
Klinisk karakteristikk: Antall operasjoner for pasienter med skoliose
Tidsramme: Grunnlinje
|
Grunnlinje
|
|
|
Klinisk karakteristikk: Antall pasienter kategorisert etter type kirurgi mottatt for skoliose
Tidsramme: Grunnlinje
|
Typer operasjoner inkludert:
|
Grunnlinje
|
|
Klinisk karakteristikk: Antall pasienter kategorisert etter type felles kontraktur
Tidsramme: Grunnlinje
|
Typer leddkontrakturer inkluderte proksimale og distale.
|
Grunnlinje
|
|
Klinisk karakteristikk: Antall pasienter som nådde hver motorisk utviklingsmilepæl
Tidsramme: Grunnlinje
|
Utviklingsmessige milepæler:
|
Grunnlinje
|
|
Klinisk karakteristikk: Antall pasienter kategorisert etter relevant kirurgisk historie i tillegg til skoliosekirurgi relatert til SMA kategorisert etter type kirurgi
Tidsramme: Grunnlinje
|
Operasjoner inkluderte:
|
Grunnlinje
|
|
Antall planlagte og ikke-planlagte helsebesøk per pasient per år
Tidsramme: Inntil 12 måneder
|
Helsebesøk inkluderte:
|
Inntil 12 måneder
|
|
Totalt antall planlagte og ikke-planlagte helsebesøk per pasient per år
Tidsramme: Inntil 12 måneder
|
Inntil 12 måneder
|
|
|
Antall planlagte og ikke-planlagte SMA-relaterte medisinske besøk
Tidsramme: Inntil 12 måneder
|
SMA-relaterte legebesøk inkluderte:
|
Inntil 12 måneder
|
|
Antall SMA-relaterte legevaktbesøk
Tidsramme: Inntil 12 måneder
|
SMA-relaterte legevaktbesøk inkluderte polikliniske og sykehusbesøk.
|
Inntil 12 måneder
|
|
Antall SMA-relaterte sykehusinnleggelser
Tidsramme: Inntil 12 måneder
|
SMA-relaterte innleggelser inkluderte besøk på dagsykehus, innleggelser på avdeling, innleggelser på intensivavdelinger.
|
Inntil 12 måneder
|
|
Antall pasienter kategorisert etter årsak til sykehusinnleggelse
Tidsramme: Inntil 12 måneder
|
Sykehusinnleggelse inkluderte innleggelse på avdeling.
Årsak til sykehusinnleggelse inkluderte relatert til behandling og ikke relatert til behandling.
|
Inntil 12 måneder
|
|
Antall pasienter kategorisert etter årsak til innleggelse til intensivavdeling (ICU)
Tidsramme: Inntil 12 måneder
|
Årsak for innleggelse til intensivavdeling inkludert relatert til behandling og ikke relatert til behandling.
|
Inntil 12 måneder
|
|
Antall pasienter med tverrfaglig oppfølging
Tidsramme: Inntil 12 måneder
|
Inntil 12 måneder
|
|
|
Antall pasienter kategorisert etter medisinske områder involvert i oppfølging
Tidsramme: Inntil 12 måneder
|
Medisinske områder inkludert:
|
Inntil 12 måneder
|
|
Antall pasienter kategorisert etter type ekstra tester nødvendig
Tidsramme: Inntil 12 måneder
|
Ytterligere tester inkluderte:
|
Inntil 12 måneder
|
|
Antall ganger hver ekstra test ble utført
Tidsramme: Inntil 12 måneder
|
Ytterligere tester inkluderte:
|
Inntil 12 måneder
|
|
Totalt tilleggstester
Tidsramme: Inntil 12 måneder
|
Inntil 12 måneder
|
|
|
Antall pasienter kategorisert etter type behandling for SMA
Tidsramme: Inntil 6 år og 4 måneder
|
Behandlinger inkludert:
|
Inntil 6 år og 4 måneder
|
|
Antall Nusinersen-doser
Tidsramme: Inntil 6 år og 4 måneder
|
Nusinersen-doser inkluderte laste- og vedlikeholdsdoser.
|
Inntil 6 år og 4 måneder
|
|
Risdiplam Dose
Tidsramme: Inntil 6 år og 4 måneder
|
Risdiplam-dosen inkluderte startdose og doseendringer.
|
Inntil 6 år og 4 måneder
|
|
Palivizumab Dose
Tidsramme: Inntil 6 år og 4 måneder
|
Inntil 6 år og 4 måneder
|
|
|
Antall høyproteinshakes per dag
Tidsramme: Inntil 6 år og 4 måneder
|
Inntil 6 år og 4 måneder
|
|
|
Antall måneder med høyproteinshakes
Tidsramme: Inntil 6 år og 4 måneder
|
Inntil 6 år og 4 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
5. juli 2023
Primær fullføring (Faktiske)
20. november 2023
Studiet fullført (Faktiske)
20. november 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
7. oktober 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
7. oktober 2024
Først lagt ut (Antatt)
9. oktober 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
9. oktober 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
7. oktober 2024
Sist bekreftet
1. oktober 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevrologiske manifestasjoner
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Nevromuskulære sykdommer
- Nevrodegenerative sykdommer
- Nevromuskulære manifestasjoner
- Patologiske tilstander, anatomiske
- Ryggmargssykdommer
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Motor Neuron sykdom
- Muskelatrofi
- Atrofi
- Muskelatrofi, spinal
- Spinal muskelatrofier i barndommen
Andre studie-ID-numre
- COAV101A1ES05
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .