DNAI1遺伝子の病原性変異によって引き起こされる原発性毛様体ジスキネジアを患う成人における粘膜繊毛クリアランスを測定するための吸入RCT1100の研究
2026年4月28日 更新者：ReCode Therapeutics
DNAI1 遺伝子の病原性変異によって引き起こされる原発性毛様体ジスキネジアの成人を対象とした、粘液線毛クリアランスおよび薬力学的活性のその他の尺度を測定するための RCT1100 のフェーズ 1b、非盲検試験
これは RCT1100 を用いた複数回投与研究であり、将来の臨床研究に向けて安全性、忍容性、および予備的な有効性データを提供するように設計されています。
調査の概要
詳細な説明
この研究の主な目的は、DNAI1 遺伝子の病原性変異によって引き起こされる原発性毛様体ジスキネジアの成人参加者を対象に、ネブライザーで吸入 RCT1100 を複数回投与した場合の MCC に対する影響を判定することです。
研究の種類
介入
入学 (実際)
14
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な包含基準:
- 参加者は、同意時の年齢が 18 歳から 75 歳までの男性または女性です。
- 参加者は、DNAI1 遺伝子に疾患を引き起こす (病原性および/または病原性の可能性がある) 変異を持っています。
- 参加者の 1 秒間努力呼気量 (FEV1pp) の予測率は少なくとも 40% です。
除外基準:
- 臨床的に重要な医学的、外科的、臨床検査、または精神医学的状態または疾患の病歴または存在。
- -適切に治療された皮膚の基底細胞癌または扁平上皮癌を除く癌の病歴。
- 過去12か月以内に出血または臨床的に意味のある出血イベントの素因がある
- 医学的に重大な喀血。
- -肺塞栓症の治療のための抗凝固療法、または過去6か月のスクリーニング中に肺塞栓症を患ったことがある。
- 活動性結核感染症。
- QT 間隔が 450 ミリ秒を超える 12 誘導 ECG (BBB の場合は 480 ミリ秒を超える)
スクリーニング時の臨床検査における臨床検査値の異常:
- 血清クレアチニン値
- 総ビリルビン、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼまたはアラニンアミノトランスフェラーゼの値
- 正常基準範囲外の血液学的または凝固値
- ULNを超える総ビリルビンの上昇を引き起こす可能性のある疾患の病歴。
- スクリーニング後4週間以内の新型コロナウイルス感染症（COVID-19）感染者、またはRCT1100の初回投与前の2週間以内に新型コロナウイルス感染症（COVID-19）ワクチンの接種を受けている。
- -RCT1100の初回投与前の2週間以内に生ウイルス、弱毒化生ウイルス、または生ウイルス成分を含むワクチンの接種を受けるか、治療中または治験治療完了後8週間以内にこれらのワクチンを受ける。
他のプロトコルで定義された包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：PCD参加者
DNAI1遺伝子の疾患原因変異によって引き起こされる原発性毛様体ジスキネジアの適格参加者にRCT1100 mRNA療法を提供
|
ネブライザーを使用した経口吸入によって投与される、さまざまな用量強度で提供される mRNA 療法
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
MCCに対するRCT1100の複数回投与の影響を判定するには
時間枠：12週目までのベースライン
|
アルブミンベースのPRMCまたは硫黄コロイド技術による放射性トレーサー投与後1時間にわたる粘液線毛および咳クリアランスの変化
|
12週目までのベースライン
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディチェア：John Matthews, MBBS, MCRP, PhD、ReCode Therapeutics, Inc.
- 主任研究者：Heymut Omran, MD、University Hospital Muenster
- 主任研究者：Kim G Nielsen, Dr Med Sci、Rigshospitalet, Denmark
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年10月22日
一次修了 (実際)
2025年6月30日
研究の完了 (実際)
2026年2月10日
試験登録日
最初に提出
2024年10月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年10月7日
最初の投稿 (実際)
2024年10月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月28日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- RCT1100-103
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。