Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude du RCT1100 inhalé chez des adultes atteints de dyskinésie ciliaire primaire causée par des mutations pathogènes du gène DNAI1 pour mesurer la clairance mucociliaire

28 avril 2026 mis à jour par: ReCode Therapeutics

Une étude ouverte de phase 1b du RCT1100 chez des adultes atteints de dyskinésie ciliaire primaire causée par des mutations pathogènes du gène DNAI1 pour mesurer la clairance mucociliaire et d'autres mesures de l'activité pharmacodynamique

Il s'agit d'une étude multidose avec RCT1100 et est conçue pour fournir des données d'innocuité, de tolérabilité et d'efficacité préliminaires pour les futures études cliniques.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'objectif principal de cette étude est de déterminer l'impact de doses multiples de RCT1100 inhalé, administrées par nébuliseur, sur le MCC chez des participants adultes atteints de dyskinésie ciliaire primaire causée par des mutations pathogènes du gène DNAI1.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

14

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
    • North Rhine-Westphalia
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Allemagne, 48149
        • Münster University Hospital, Albert-Schweitzer-Campus 1
  • Danemark
      • Copenhagen, Danemark, 2100
        • Copenhagen University Hospital - Rigshospitalet
  • États-Unis
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
        • UNC

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Principaux critères d'inclusion :

  • Le participant est un homme ou une femme âgé de 18 à 75 ans inclusivement au moment du consentement.
  • Le participant présente des mutations pathogènes (pathogènes et/ou probablement pathogènes) dans le gène DNAI1.
  • Le participant a un pourcentage de volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (FEV1pp) d'au moins 40 % prévu.

Critères d'exclusion :

  • Antécédents ou présence d'un état ou d'une maladie médicale, chirurgicale, de laboratoire clinique ou psychiatrique cliniquement significatif.
  • Antécédents de cancer, à l'exception d'un carcinome basocellulaire ou épidermoïde de la peau correctement traité.
  • Prédisposition à des saignements ou à un événement hémorragique cliniquement significatif au cours des 12 mois précédents
  • Hémoptysie médicalement significative.
  • Traitement anticoagulant pour le traitement d'une embolie pulmonaire ou a eu une embolie pulmonaire au cours des 6 derniers mois de dépistage.
  • Infection tuberculeuse active.
  • ECG à 12 dérivations avec intervalle QT > 450 ms (ou > 480 ms pour BBB)

  • Anomalies biologiques lors des tests de laboratoire clinique lors du dépistage :

    1. Niveau de créatinine sérique
    2. Valeurs de bilirubine totale, d'aspartate aminotransférase ou d'alanine aminotransférase
    3. Valeurs hématologiques ou de coagulation en dehors de la plage de référence normale
  • Tout antécédent médical de maladie susceptible de provoquer une augmentation de la bilirubine totale au-dessus de la LSN.
  • Infection au COVID-19 dans les 4 semaines suivant le dépistage ou la réception du vaccin COVID-19 dans les 2 semaines précédant la première dose de RCT1100.
  • Réception d'un vaccin contenant un virus vivant, un virus vivant atténué ou des composants viraux vivants dans les 2 semaines précédant la première dose du RCT1100 ou pour recevoir ces vaccins pendant le traitement ou dans les 8 semaines suivant la fin du traitement à l'étude.

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Participants au CPD
Thérapie par ARNm RCT1100 fournie aux participants éligibles atteints de dyskinésie ciliaire primitive causée par des mutations pathogènes du gène DNAI1
Médicament: RCT1100
Thérapie par ARNm fournie sous forme de doses variables administrées par inhalation orale à l'aide d'un nébuliseur

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Déterminer l'impact de doses multiples de RCT1100 sur le MCC
Délai: Référence jusqu'à la semaine 12
Modification de la clairance mucociliaire et de la toux jusqu'à 1 heure après l'administration du radiotraceur par la technique PRMC à base d'albumine ou par la technique du colloïde de soufre
Référence jusqu'à la semaine 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

ReCode Therapeutics

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: John Matthews, MBBS, MCRP, PhD, ReCode Therapeutics, Inc.
  • Chercheur principal: Heymut Omran, MD, University Hospital Muenster
  • Chercheur principal: Kim G Nielsen, Dr Med Sci, Rigshospitalet, Denmark

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 octobre 2024

Achèvement primaire (Réel)

30 juin 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

10 février 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 octobre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 octobre 2024

Première publication (Réel)

9 octobre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RCT1100-103

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner