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Untersuchung von inhaliertem RCT1100 bei Erwachsenen mit primärer Ziliardyskinesie, die durch pathogene Mutationen im DNAI1-Gen verursacht wird, um die mukoziliäre Clearance zu messen

28. April 2026 aktualisiert von: ReCode Therapeutics

Eine offene Phase-1b-Studie zu RCT1100 bei Erwachsenen mit primärer Ziliardyskinesie, die durch pathogene Mutationen im DNAI1-Gen verursacht wird, um die mukoziliäre Clearance und andere Maße der pharmakodynamischen Aktivität zu messen

Dies ist eine Mehrfachdosisstudie mit RCT1100 und soll Daten zur Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufigen Wirksamkeit für zukünftige klinische Studien liefern.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, die Auswirkungen mehrerer Dosen von inhaliertem RCT1100, verabreicht über einen Vernebler, auf MCC bei erwachsenen Teilnehmern mit primärer Ziliardyskinesie, die durch pathogene Mutationen im DNAI1-Gen verursacht wird, zu bestimmen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

14

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
    • North Rhine-Westphalia
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Deutschland, 48149
        • Münster University Hospital, Albert-Schweitzer-Campus 1
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 2100
        • Copenhagen University Hospital - Rigshospitalet
  • Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
        • UNC

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer ist zum Zeitpunkt der Einwilligung ein Mann oder eine Frau im Alter von 18 bis einschließlich 75 Jahren.
  • Der Teilnehmer weist krankheitsverursachende (pathogene und/oder wahrscheinlich pathogene) Mutationen im DNAI1-Gen auf.
  • Der Teilnehmer hat ein prognostiziertes forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1pp) von mindestens 40 % des vorhergesagten Prozentsatzes.

Ausschlusskriterien:

  • Anamnese oder Vorhandensein klinisch bedeutsamer medizinischer, chirurgischer, klinischer Labor- oder psychiatrischer Beschwerden oder Erkrankungen.
  • Krebs in der Vorgeschichte, mit Ausnahme eines ausreichend behandelten Basalzell- oder Plattenepithelkarzinoms der Haut.
  • Veranlagung zu Blutungen oder klinisch bedeutsamen hämorrhagischen Ereignissen in den 12 Monaten davor
  • Medizinisch bedeutsame Hämoptyse.
  • Antikoagulationstherapie zur Behandlung einer Lungenembolie oder wenn in den letzten 6 Monaten des Screenings eine Lungenembolie aufgetreten ist.
  • Aktive Tuberkulose-Infektion.
  • 12-Kanal-EKG mit QT-Intervall >450 ms (oder >480 ms für BHS)

  • Laborauffälligkeiten bei klinischen Labortests beim Screening:

    1. Serumkreatininspiegel
    2. Gesamtbilirubin-, Aspartat-Aminotransferase- oder Alanin-Aminotransferase-Werte
    3. Hämatologische oder Gerinnungswerte außerhalb des normalen Referenzbereichs
  • Jede Krankheit in der Krankengeschichte, die das Potenzial hat, einen Anstieg des Gesamtbilirubins über den ULN hinaus zu verursachen.
  • COVID-19-Infektion innerhalb von 4 Wochen nach dem Screening oder Erhalt des COVID-19-Impfstoffs innerhalb von 2 Wochen vor der ersten Dosis RCT1100.
  • Erhalt eines Impfstoffs mit Lebendvirus, abgeschwächtem Lebendvirus oder lebenden Viruskomponenten innerhalb von 2 Wochen vor der ersten Dosis von RCT1100 oder um diese Impfstoffe während der Behandlung oder innerhalb von 8 Wochen nach Abschluss der Studienbehandlung zu erhalten.

Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: PCD-Teilnehmer
RCT1100-mRNA-Therapie für berechtigte Teilnehmer mit primärer Ziliardyskinesie, die durch krankheitsverursachende Mutationen im DNAI1-Gen verursacht wird
Arzneimittel: RCT1100
Die mRNA-Therapie wird in unterschiedlichen Dosisstärken durch orale Inhalation mit einem Vernebler verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Um die Auswirkung mehrerer RCT1100-Dosen auf das MCC zu bestimmen
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 12
Die Veränderung der mukoziliären und Husten-Clearance bis 1 Stunde nach der Radiotracer-Verabreichung durch entweder die Albumin-basierte PRMC- oder die Schwefelkolloid-Technik
Ausgangswert bis Woche 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

ReCode Therapeutics

Ermittler

  • Studienstuhl: John Matthews, MBBS, MCRP, PhD, ReCode Therapeutics, Inc.
  • Hauptermittler: Heymut Omran, MD, University Hospital Muenster
  • Hauptermittler: Kim G Nielsen, Dr Med Sci, Rigshospitalet, Denmark

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. Oktober 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

10. Februar 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. Oktober 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Oktober 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. Oktober 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RCT1100-103

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

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