Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av inhalert RCT1100 hos voksne med primær ciliær dyskinesi forårsaket av patogene mutasjoner i DNAI1-genet for å måle mucociliær clearance

28. april 2026 oppdatert av: ReCode Therapeutics

En fase 1b, åpen studie av RCT1100 hos voksne med primær ciliær dyskinesi forårsaket av patogene mutasjoner i DNAI1-genet for å måle mukosiliær clearance og andre mål på farmakodynamisk aktivitet

Dette er en multidosestudie med RCT1100 og er designet for å gi data om sikkerhet, tolerabilitet og foreløpig effekt for fremtidige kliniske studier.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hovedmålet med denne studien er å bestemme virkningen av flere doser av inhalert RCT1100, administrert via forstøver, på MCC med voksne deltakere med primær ciliær dyskinesi forårsaket av patogene mutasjoner i DNAI1-genet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Copenhagen University Hospital - Rigshospitalet
  • Forente stater
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
        • UNC
  • Tyskland
    • North Rhine-Westphalia
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 48149
        • Münster University Hospital, Albert-Schweitzer-Campus 1

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

  • Deltakeren er en mann eller kvinne, 18 til 75 år, inklusive, på tidspunktet for samtykke.
  • Deltakeren har sykdomsfremkallende (patogene og/eller sannsynlig patogene) mutasjoner i DNAI1-genet.
  • Deltakeren har en prosent spådd tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1pp) på minst 40 % spådd.

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese eller tilstedeværelse av klinisk signifikant medisinsk, kirurgisk, klinisk laboratorie- eller psykiatrisk tilstand eller sykdom.
  • Anamnese med kreft, med unntak av tilstrekkelig behandlet basalcelle- eller plateepitelkarsinom i huden.
  • Predisposisjon for blødning eller klinisk betydningsfull hemoragisk hendelse i de 12 månedene før
  • Medisinsk signifikant hemoptyse.
  • Antikoagulasjonsbehandling for behandling av lungeemboli eller har hatt lungeemboli de siste 6 månedene med screening.
  • Aktiv tuberkuloseinfeksjon.
  • 12-avlednings-EKG med QT-intervall >450 ms (eller >480 ms for BBB)

  • Laboratorieavvik i kliniske laboratorietester ved screening:

    1. Serum kreatinin nivå
    2. Totale verdier for bilirubin, aspartataminotransferase eller alaninaminotransferase
    3. Hematologiske eller koagulasjonsverdier utenfor det normale referanseområdet
  • Enhver medisinsk historie med sykdom som har potensial til å forårsake en økning i total bilirubin over ULN.
  • COVID-19-infeksjon innen 4 uker etter screening eller mottak av covid-19-vaksine innen 2 uker før første dose av RCT1100.
  • Mottak av vaksine med levende virus, svekket levende virus eller levende virale komponenter innen 2 uker før første dose av RCT1100 eller for å motta disse vaksinene under behandling eller innen 8 uker etter fullført studiebehandling.

Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: PCD-deltakere
RCT1100 mRNA-terapi levert til kvalifiserte deltakere med primær ciliær dyskinesi forårsaket av sykdomsfremkallende mutasjoner i DNAI1-genet
Legemiddel: RCT1100
mRNA-terapi levert som varierende dosestyrker administrert via oral inhalasjon ved bruk av forstøver

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å bestemme virkningen av flere doser av RCT1100 på MCC
Tidsramme: Baseline til og med uke 12
Endringen i slimhinne- og hoste-clearance gjennom 1 time etter radiotracer-administrering ved enten den albuminbaserte PRMC- eller svovelkolloidteknikken
Baseline til og med uke 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

ReCode Therapeutics

Etterforskere

  • Studiestol: John Matthews, MBBS, MCRP, PhD, ReCode Therapeutics, Inc.
  • Hovedetterforsker: Heymut Omran, MD, University Hospital Muenster
  • Hovedetterforsker: Kim G Nielsen, Dr Med Sci, Rigshospitalet, Denmark

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. oktober 2024

Primær fullføring (Faktiske)

30. juni 2025

Studiet fullført (Faktiske)

10. februar 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. oktober 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. oktober 2024

Først lagt ut (Faktiske)

9. oktober 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RCT1100-103

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere