Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av inhalerad RCT1100 hos vuxna med primär ciliär dyskinesi orsakad av patogena mutationer i DNAI1-genen för att mäta mucociliär clearance

28 april 2026 uppdaterad av: ReCode Therapeutics

En fas 1b, öppen studie av RCT1100 hos vuxna med primär ciliär dyskinesi orsakad av patogena mutationer i DNAI1-genen för att mäta slemhinneclearance och andra mått på farmakodynamisk aktivitet

Detta är en multidosstudie med RCT1100 och är utformad för att tillhandahålla säkerhets-, tolerabilitets- och preliminära effektdata för framtida kliniska studier.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Det primära syftet med denna studie är att fastställa effekten av flera doser av inhalerad RCT1100, administrerad via nebulisator, på MCC med vuxna deltagare med primär ciliär dyskinesi orsakad av patogena mutationer i DNAI1-genen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

14

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Copenhagen University Hospital - Rigshospitalet
  • Förenta staterna
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27514
        • UNC
  • Tyskland
    • North Rhine-Westphalia
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 48149
        • Münster University Hospital, Albert-Schweitzer-Campus 1

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Deltagaren är en man eller kvinna, 18 till 75 år, inklusive, vid tidpunkten för samtycke.
  • Deltagaren har sjukdomsorsakande (patogena och/eller sannolikt patogena) mutationer i DNAI1-genen.
  • Deltagaren har en procentuell förväntad forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1pp) på minst 40 % förväntad.

Uteslutningskriterier:

  • Historik eller närvaro av kliniskt signifikant medicinskt, kirurgiskt, kliniskt laboratorie- eller psykiatriskt tillstånd eller sjukdom.
  • Historik av cancer, med undantag för adekvat behandlad basalcells- eller skivepitelcancer i huden.
  • Predisposition för blödning eller kliniskt betydelsefull hemorragisk händelse under de senaste 12 månaderna
  • Medicinskt signifikant hemoptys.
  • Antikoagulationsbehandling för behandling av en lungemboli eller har haft en lungemboli under de senaste 6 månaderna av screening.
  • Aktiv tuberkulosinfektion.
  • 12-avlednings-EKG med QT-intervall >450 ms (eller >480 ms för BBB)

  • Laboratorieavvikelser i kliniska laboratorietester vid screening:

    1. Serumkreatininnivå
    2. Totala värden för bilirubin, aspartataminotransferas eller alaninaminotransferas
    3. Hematologiska eller koagulationsvärden utanför det normala referensintervallet
  • Varje medicinsk historia av sjukdom som har potential att orsaka en ökning av total bilirubin över ULN.
  • COVID-19-infektion inom 4 veckor efter screening eller mottagande av covid-19-vaccin inom 2 veckor före första dosen av RCT1100.
  • Mottagande av vaccin med levande virus, försvagat levande virus eller levande virala komponenter inom 2 veckor före första dosen av RCT1100 eller för att få dessa vacciner under behandlingen eller inom 8 veckor efter avslutad studiebehandling.

Andra protokolldefinierade inklusions-/exkluderingskriterier kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: PCD-deltagare
RCT1100 mRNA-terapi tillhandahålls till kvalificerade deltagare med primär ciliär dyskinesi orsakad av sjukdomsalstrande mutationer i DNAI1-genen
Läkemedel: RCT1100
mRNA-terapi tillhandahålls som varierande dosstyrkor administrerad via oral inhalation med nebulisator

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att bestämma effekten av flera doser av RCT1100 på MCC
Tidsram: Baslinje till och med vecka 12
Förändringen i slemhinne- och hostavlägsnande under 1 timme efter radiospåradministrering med antingen den albuminbaserade PRMC- eller svavelkolloidtekniken
Baslinje till och med vecka 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

ReCode Therapeutics

Utredare

  • Studiestol: John Matthews, MBBS, MCRP, PhD, ReCode Therapeutics, Inc.
  • Huvudutredare: Heymut Omran, MD, University Hospital Muenster
  • Huvudutredare: Kim G Nielsen, Dr Med Sci, Rigshospitalet, Denmark

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 oktober 2024

Primärt slutförande (Faktisk)

30 juni 2025

Avslutad studie (Faktisk)

10 februari 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 oktober 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 oktober 2024

Första postat (Faktisk)

9 oktober 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 april 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 april 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RCT1100-103

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera