Estudio de RCT1100 inhalado en adultos con discinesia ciliar primaria causada por mutaciones patógenas en el gen DNAI1 para medir el aclaramiento mucociliar

Criterios de inclusión principales:

• El participante es hombre o mujer, de 18 a 75 años de edad, inclusive, al momento del consentimiento.
• El participante tiene mutaciones causantes de enfermedades (patógenas y/o probablemente patógenas) en el gen DNAI1.
• El participante tiene un porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (FEV1pp) de al menos el 40 % del previsto.

Criterios de exclusión:

• Antecedentes o presencia de afección o enfermedad médica, quirúrgica, de laboratorio clínico o psiquiátrica clínicamente significativa.
• Historia de cáncer, con excepción de carcinoma de piel de células basales o de células escamosas tratado adecuadamente.
• Predisposición a sufrir hemorragia o evento hemorrágico clínicamente significativo en los 12 meses anteriores
• Hemoptisis médicamente significativa.
• Terapia de anticoagulación para el tratamiento de una embolia pulmonar o haber tenido una embolia pulmonar en los últimos 6 meses de detección.
• Infección tuberculosa activa.
• ECG de 12 derivaciones con intervalo QT >450 ms (o >480 ms para BBB)

• Anomalías de laboratorio en las pruebas de laboratorio clínico en el momento del cribado:

  1. Nivel de creatinina sérica
  2. Valores de bilirrubina total, aspartato aminotransferasa o alanina aminotransferasa
  3. Valores hematológicos o de coagulación fuera del rango de referencia normal.
• Cualquier historial médico de enfermedad que tenga el potencial de causar un aumento de la bilirrubina total por encima del LSN.
• Infección por COVID-19 dentro de las 4 semanas posteriores a la detección o recepción de la vacuna COVID-19 dentro de las 2 semanas anteriores a la primera dosis de RCT1100.
• Recibir vacuna con virus vivo, virus vivo atenuado o componentes virales vivos dentro de las 2 semanas anteriores a la primera dosis de RCT1100 o para recibir estas vacunas durante el tratamiento o dentro de las 8 semanas posteriores a la finalización del tratamiento del estudio.

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.