Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование ингаляционного RCT1100 у взрослых с первичной цилиарной дискинезией, вызванной патогенными мутациями в гене DNAI1, для измерения мукоцилиарного клиренса

28 апреля 2026 г. обновлено: ReCode Therapeutics

Фаза 1b, открытое исследование RCT1100 у взрослых с первичной цилиарной дискинезией, вызванной патогенными мутациями в гене DNAI1, для измерения мукоцилиарного клиренса и других показателей фармакодинамической активности.

Это исследование с применением нескольких доз RCT1100, целью которого является предоставление данных о безопасности, переносимости и предварительной эффективности для будущих клинических исследований.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Основная цель этого исследования - определить влияние нескольких доз ингаляционного RCT1100, вводимых через небулайзер, на MCC у взрослых участников с первичной цилиарной дискинезией, вызванной патогенными мутациями в гене DNAI1.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

14

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
    • North Rhine-Westphalia
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Германия, 48149
        • Münster University Hospital, Albert-Schweitzer-Campus 1
  • Дания
      • Copenhagen, Дания, 2100
        • Copenhagen University Hospital - Rigshospitalet
  • Соединенные Штаты
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27514
        • UNC

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Основные критерии включения:

  • Участник — мужчина или женщина в возрасте от 18 до 75 лет включительно на момент согласия.
  • У участника имеются вызывающие заболевание (патогенные и/или вероятно патогенные) мутации в гене DNAI1.
  • У участника прогнозируемый объем форсированного выдоха за 1 секунду (FEV1pp) составляет не менее 40%.

Критерии исключения:

  • История или наличие клинически значимых медицинских, хирургических, клинических лабораторных или психиатрических состояний или заболеваний.
  • Рак в анамнезе, за исключением адекватно пролеченного базальноклеточного или плоскоклеточного рака кожи.
  • Предрасположенность к кровотечениям или клинически значимым геморрагическим явлениям за 12 месяцев до этого.
  • Медицински значимое кровохарканье.
  • Антикоагулянтная терапия для лечения легочной эмболии или легочной эмболии в течение последних 6 месяцев скрининга.
  • Активная туберкулезная инфекция.
  • ЭКГ в 12 отведениях с интервалом QT >450 мс (или >480 мс для ГЭБ)

  • Лабораторные отклонения в клинико-лабораторных исследованиях при скрининге:

    1. Уровень креатинина сыворотки
    2. Показатели общего билирубина, аспартатаминотрансферазы или аланинаминотрансферазы
    3. Гематологические показатели или показатели коагуляции выходят за пределы нормального референсного диапазона.
  • Любая история болезни, которая может вызвать повышение общего билирубина над ВГН.
  • Инфицирование COVID-19 в течение 4 недель после скрининга или получение вакцины COVID-19 в течение 2 недель до первой дозы RCT1100.
  • Получение вакцины с живым вирусом, ослабленным живым вирусом или живыми вирусными компонентами в течение 2 недель до введения первой дозы RCT1100 или для получения этих вакцин во время лечения или в течение 8 недель после завершения исследуемого лечения.

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Участники ПКД
Терапия мРНК RCT1100 предоставляется подходящим участникам с первичной цилиарной дискинезией, вызванной болезнетворными мутациями в гене DNAI1.
Лекарство: РКТ1100
МРНК-терапия предоставляется в виде доз различной силы, вводимых перорально с помощью небулайзера.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Определить влияние нескольких доз RCT1100 на MCC.
Временное ограничение: Исходный уровень до 12-й недели
Изменение мукоцилиарной системы и клиренса кашля через 1 час после введения радиофармпрепарата с помощью метода PRMC на основе альбумина или серно-коллоидного метода.
Исходный уровень до 12-й недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

ReCode Therapeutics

Следователи

  • Учебный стул: John Matthews, MBBS, MCRP, PhD, ReCode Therapeutics, Inc.
  • Главный следователь: Heymut Omran, MD, University Hospital Muenster
  • Главный следователь: Kim G Nielsen, Dr Med Sci, Rigshospitalet, Denmark

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

22 октября 2024 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 июня 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

10 февраля 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 октября 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 октября 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

9 октября 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RCT1100-103

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться