Estudo de RCT1100 inalado em adultos com discinesia ciliar primária causada por mutações patogênicas no gene DNAI1 para medir a depuração mucociliar

Critérios principais de inclusão:

• O participante é homem ou mulher, com idade entre 18 e 75 anos, inclusive, no momento do consentimento.
• O participante tem mutações causadoras de doenças (patogênicas e/ou provavelmente patogênicas) no gene DNAI1.
• O participante tem um volume expiratório forçado previsto percentual em 1 segundo (FEV1pp) de pelo menos 40% do previsto.

Critérios de exclusão:

• História ou presença de condição ou doença médica, cirúrgica, laboratorial clínica ou psiquiátrica clinicamente significativa.
• História de câncer, com exceção de carcinoma basocelular ou espinocelular da pele tratado adequadamente.
• Predisposição a sangramento ou evento hemorrágico clinicamente significativo nos 12 meses anteriores
• Hemoptise clinicamente significativa.
• Terapia anticoagulante para o tratamento de embolia pulmonar ou teve embolia pulmonar nos últimos 6 meses de triagem.
• Infecção tuberculosa ativa.
• ECG de 12 derivações com intervalo QT >450 mseg (ou >480 mseg para BBB)

• Anormalidades laboratoriais em exames laboratoriais clínicos na triagem:

  1. Nível de creatinina sérica
  2. Valores de bilirrubina total, aspartato aminotransferase ou alanina aminotransferase
  3. Valores hematológicos ou de coagulação fora do intervalo de referência normal
• Qualquer histórico médico de doença que tenha potencial para causar um aumento na bilirrubina total acima do LSN.
• Infecção por COVID-19 dentro de 4 semanas após a triagem ou recebimento da vacina COVID-19 dentro de 2 semanas antes da primeira dose do RCT1100.
• Recebimento da vacina com vírus vivo, vírus vivo atenuado ou componentes virais vivos dentro de 2 semanas antes da primeira dose do RCT1100 ou para receber essas vacinas durante o tratamento ou dentro de 8 semanas após a conclusão do tratamento do estudo.

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.