Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie wziewnego RCT1100 u dorosłych z pierwotną dyskinezą rzęskową spowodowaną patogennymi mutacjami w genie DNAI1 w celu pomiaru klirensu śluzowo-rzęskowego

28 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: ReCode Therapeutics

A Faza 1b, otwarte badanie RCT1100 u dorosłych z pierwotną dyskinezą rzęsek wywołaną patogennymi mutacjami w genie DNAI1 w celu pomiaru klirensu śluzowo-rzęskowego i innych pomiarów aktywności farmakodynamicznej

Jest to badanie wielodawkowe RCT1100, którego celem jest dostarczenie wstępnych danych dotyczących bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności na potrzeby przyszłych badań klinicznych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem tego badania jest określenie wpływu wielokrotnych dawek wziewnego RCT1100, podawanych za pomocą nebulizatora, na MCC u dorosłych uczestników z pierwotną dyskinezą rzęsek spowodowaną patogennymi mutacjami w genie DNAI1.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

14

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Dania
      • Copenhagen, Dania, 2100
        • Copenhagen University Hospital - Rigshospitalet
  • Niemcy
    • North Rhine-Westphalia
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 48149
        • Münster University Hospital, Albert-Schweitzer-Campus 1
  • Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
        • UNC

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Główne kryteria włączenia:

  • Uczestnikiem jest mężczyzna lub kobieta w wieku od 18 do 75 lat włącznie w chwili wyrażenia zgody.
  • Uczestnik ma chorobotwórcze (patogenne i/lub prawdopodobnie patogenne) mutacje w genie DNAI1.
  • Uczestnik ma przewidywaną procentowo natężoną objętość wydechową w ciągu 1 sekundy (FEV1pp) wynoszącą co najmniej 40%.

Kryteria wykluczenia:

  • Historia lub obecność klinicznie istotnego stanu lub choroby medycznej, chirurgicznej, laboratoryjnej lub psychiatrycznej.
  • Historia raka, z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry.
  • Skłonność do krwawienia lub klinicznie istotnego zdarzenia krwotocznego w ciągu 12 miesięcy poprzedzających
  • Medycznie istotne krwioplucie.
  • Terapia przeciwzakrzepowa w leczeniu zatorowości płucnej lub u której w ciągu ostatnich 6 miesięcy badania przesiewowego wystąpiła zatorowość płucna.
  • Aktywne zakażenie gruźlicą.
  • 12-odprowadzeniowe EKG z odstępem QT > 450 ms (lub > 480 ms w przypadku BBB)

  • Nieprawidłowości laboratoryjne w klinicznych badaniach laboratoryjnych podczas badań przesiewowych:

    1. Poziom kreatyniny w surowicy
    2. Wartości bilirubiny całkowitej, aminotransferazy asparaginianowej lub aminotransferazy alaninowej
    3. Wartości hematologiczne lub krzepnięcia poza normalnym zakresem referencyjnym
  • Każda choroba w wywiadzie, która może powodować wzrost stężenia bilirubiny całkowitej powyżej GGN.
  • Zakażenie COVID-19 w ciągu 4 tygodni od badania przesiewowego lub otrzymania szczepionki przeciwko COVID-19 w ciągu 2 tygodni przed pierwszą dawką RCT1100.
  • Otrzymanie szczepionki zawierającej żywy wirus, atenuowany żywy wirus lub żywe składniki wirusowe w ciągu 2 tygodni przed pierwszą dawką RCT1100 lub otrzymanie tych szczepionek w trakcie leczenia lub w ciągu 8 tygodni od zakończenia leczenia objętego badaniem.

Mogą mieć zastosowanie inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Uczestnicy PCD
Terapia mRNA RCT1100 dostarczana kwalifikującym się uczestnikom z pierwotną dyskinezą rzęsek spowodowaną chorobowymi mutacjami w genie DNAI1
Lek: RCT1100
Terapia mRNA dostarczana w postaci dawek o różnej mocy, podawanych poprzez inhalację doustną przy użyciu nebulizatora

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby określić wpływ wielokrotnych dawek RCT1100 na MCC
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 12. tygodnia
Zmiana w klirensu śluzowo-rzęskowym i kaszlu w ciągu 1 godziny po podaniu radioznacznika metodą PRMC na bazie albuminy lub techniką koloidu siarki
Wartość wyjściowa do 12. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

ReCode Therapeutics

Śledczy

  • Krzesło do nauki: John Matthews, MBBS, MCRP, PhD, ReCode Therapeutics, Inc.
  • Główny śledczy: Heymut Omran, MD, University Hospital Muenster
  • Główny śledczy: Kim G Nielsen, Dr Med Sci, Rigshospitalet, Denmark

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 października 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 czerwca 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

10 lutego 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 października 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 października 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 października 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RCT1100-103

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj