Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie inhalovaného RCT1100 u dospělých s primární ciliární dyskinezí způsobenou patogenními mutacemi v genu DNAI1 k měření mukociliární clearance

28. dubna 2026 aktualizováno: ReCode Therapeutics

Fáze 1b, otevřená, studie RCT1100 u dospělých s primární ciliární dyskinezí způsobenou patogenními mutacemi v genu DNAI1 k měření mukociliární clearance a dalších měření farmakodynamické aktivity

Toto je vícedávková studie s RCT1100 a je navržena tak, aby poskytla údaje o bezpečnosti, snášenlivosti a předběžné účinnosti pro budoucí klinické studie.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primárním cílem této studie je určit dopad vícenásobných dávek inhalovaného RCT1100 podávaného prostřednictvím nebulizéru na MCC u dospělých účastníků s primární ciliární dyskinezí způsobenou patogenními mutacemi v genu DNAI1.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

14

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko, 2100
        • Copenhagen University Hospital - Rigshospitalet
  • Německo
    • North Rhine-Westphalia
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Německo, 48149
        • Münster University Hospital, Albert-Schweitzer-Campus 1
  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • UNC

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Hlavní kritéria pro zařazení:

  • Účastníkem je muž nebo žena ve věku od 18 do 75 let včetně, v době udělení souhlasu.
  • Účastník má chorobu způsobující (patogenní a/nebo pravděpodobně patogenní) mutace v genu DNAI1.
  • Účastník má procento předpokládaného objemu usilovného výdechu za 1 sekundu (FEV1pp) alespoň 40 % předpokládaného objemu.

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza nebo přítomnost klinicky významného lékařského, chirurgického, klinického laboratorního nebo psychiatrického stavu nebo onemocnění.
  • Karcinom v anamnéze, s výjimkou adekvátně léčeného bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu kůže.
  • Predispozice ke krvácení nebo klinicky významné hemoragické příhodě v posledních 12 měsících
  • Lékařsky významná hemoptýza.
  • Antikoagulační léčba pro léčbu plicní embolie nebo měl plicní embolii v posledních 6 měsících screeningu.
  • Aktivní tuberkulózní infekce.
  • 12svodové EKG s QT intervalem >450 ms (nebo >480 ms pro BBB)

  • Laboratorní abnormality v klinických laboratorních testech při screeningu:

    1. Hladina kreatininu v séru
    2. Hodnoty celkového bilirubinu, aspartátaminotransferázy nebo alaninaminotransferázy
    3. Hematologické nebo koagulační hodnoty mimo normální referenční rozmezí
  • Jakákoli anamnéza onemocnění, která má potenciál způsobit zvýšení celkového bilirubinu nad ULN.
  • Infekce COVID-19 do 4 týdnů od screeningu nebo obdržení vakcíny COVID-19 během 2 týdnů před první dávkou RCT1100.
  • Příjem vakcíny s živým virem, atenuovaným živým virem nebo živými virovými složkami během 2 týdnů před první dávkou RCT1100 nebo k podání těchto vakcín během léčby nebo do 8 týdnů po dokončení studijní léčby.

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Účastníci PCD
Léčba mRNA RCT1100 dodávaná způsobilým účastníkům s primární ciliární dyskinezí způsobenou mutacemi způsobujícími onemocnění v genu DNAI1
Lék: RCT1100
mRNA terapie dodávaná jako různé síly dávek podávaná orální inhalací za použití nebulizéru

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Určení dopadu více dávek RCT1100 na MCC
Časové okno: Výchozí stav až do týdne 12
Změna mukociliární a kašelové clearance během 1 hodiny po podání radioindikátoru buď metodou PRMC na bázi albuminu nebo technikou koloidů síry
Výchozí stav až do týdne 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

ReCode Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: John Matthews, MBBS, MCRP, PhD, ReCode Therapeutics, Inc.
  • Vrchní vyšetřovatel: Heymut Omran, MD, University hospital Muenster
  • Vrchní vyšetřovatel: Kim G Nielsen, Dr Med Sci, Rigshospitalet, Denmark

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. října 2024

Primární dokončení (Aktuální)

30. června 2025

Dokončení studie (Aktuální)

10. února 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. října 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. října 2024

První zveřejněno (Aktuální)

9. října 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RCT1100-103

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na RCT1100

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Oman

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit