Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus inhaloitavasta RCT1100:sta aikuisilla, joilla on DNAI1-geenin patogeenisten mutaatioiden aiheuttama primaarinen siliaarinen dyskinesia mukosiliaarisen puhdistuman mittaamiseksi

tiistai 28. huhtikuuta 2026 päivittänyt: ReCode Therapeutics

Vaihe 1b, avoin, tutkimus RCT1100:sta aikuisilla, joilla on DNAI1-geenin patogeenisten mutaatioiden aiheuttama primaarinen siliaarinen dyskinesia mukosiliaarisen puhdistuman ja muiden farmakodynaamisen aktiivisuuden mittaamiseksi

Tämä on usean annoksen tutkimus RCT1100:lla, ja se on suunniteltu tarjoamaan turvallisuutta, siedettävyyttä ja alustavia tehotietoja tulevia kliinisiä tutkimuksia varten.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on määrittää sumuttimen kautta annettavien inhaloitavien RCT1100-annosten vaikutus MCC:hen aikuisilla osallistujilla, joilla on DNAI1-geenin patogeenisten mutaatioiden aiheuttama primaarinen siliaarinen dyskinesia.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

14

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Saksa
    • North Rhine-Westphalia
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Saksa, 48149
        • Münster University Hospital, Albert-Schweitzer-Campus 1
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska, 2100
        • Copenhagen University Hospital - Rigshospitalet
  • Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
        • UNC

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Osallistuja on mies tai nainen, 18-75-vuotias suostumushetkellä.
  • Osallistujalla on sairautta aiheuttavia (patogeenisiä ja/tai todennäköisesti patogeenisiä) mutaatioita DNAI1-geenissä.
  • Osallistujan ennustettu pakotetun uloshengityksen tilavuus 1 sekunnissa (FEV1pp) on vähintään 40 %.

Poissulkemiskriteerit:

  • Kliinisesti merkittävän lääketieteellisen, kirurgisen, kliinisen laboratorion tai psykiatrisen tilan tai sairauden historia tai esiintyminen.
  • Aiempi syöpä, lukuun ottamatta riittävästi hoidettua ihon tyvisolu- tai okasolusyöpää.
  • alttius verenvuodolle tai kliinisesti merkittävälle verenvuototapahtumalle 12 kuukauden aikana
  • Lääketieteellisesti merkittävä hemoptysis.
  • Antikoagulaatiohoito keuhkoembolian hoitoon tai jolla on ollut keuhkoembolia seulonnan viimeisten 6 kuukauden aikana.
  • Aktiivinen tuberkuloosiinfektio.
  • 12-kytkentäinen EKG QT-välillä > 450 ms (tai > 480 ms BBB:llä)

  • Laboratoriopoikkeamat kliinisissä laboratoriotutkimuksissa seulonnassa:

    1. Seerumin kreatiniinitaso
    2. Bilirubiinin, aspartaattiaminotransferaasin tai alaniiniaminotransferaasin kokonaisarvot
    3. Hematologiset tai hyytymisarvot normaalin vertailualueen ulkopuolella
  • Mikä tahansa sairaushistoria, joka voi aiheuttaa kokonaisbilirubiinin nousun ULN:n yläpuolelle.
  • COVID-19-infektio 4 viikon sisällä seulonnasta tai COVID-19-rokotteen vastaanottamisesta 2 viikon sisällä ennen ensimmäistä RCT1100-annosta.
  • Elävää virusta, heikennettyä elävää virusta tai eläviä viruskomponentteja sisältävän rokotteen vastaanottaminen 2 viikon sisällä ennen ensimmäistä RCT1100-annosta tai näiden rokotteiden saaminen hoidon aikana tai 8 viikon kuluessa tutkimushoidon päättymisestä.

Muita protokollan määrittämiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: PCD:n osallistujat
RCT1100-mRNA-hoitoa tarjotaan kelvollisille osallistujille, joilla on DNAI1-geenin sairautta aiheuttavien mutaatioiden aiheuttama primaarinen siliaarinen dyskinesia
Lääke: RCT1100
mRNA-hoitoa toimitetaan vaihtelevina annosvahvuuksina annettuna suun kautta inhalaatiolla käyttäen sumutinta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Voit määrittää useiden RCT1100-annosten vaikutuksen MCC:hen
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 12 asti
Muutos mukosiliaarisessa ja yskän puhdistumassa 1 tunnin kuluessa radioaktiivisen merkkiaineen annon jälkeen joko albumiinipohjaisella PRMC- tai rikkikolloiditekniikalla
Lähtötilanne viikolle 12 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

ReCode Therapeutics

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: John Matthews, MBBS, MCRP, PhD, ReCode Therapeutics, Inc.
  • Päätutkija: Heymut Omran, MD, University Hospital Muenster
  • Päätutkija: Kim G Nielsen, Dr Med Sci, Rigshospitalet, Denmark

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 22. lokakuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 30. kesäkuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 10. helmikuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 7. lokakuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 7. lokakuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 9. lokakuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 30. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 28. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RCT1100-103

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa