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Studio dell'RCT1100 per via inalatoria negli adulti con discinesia ciliare primaria causata da mutazioni patogene nel gene DNAI1 per misurare la clearance mucociliare

28 aprile 2026 aggiornato da: ReCode Therapeutics

Uno studio di fase 1b, in aperto, su RCT1100 negli adulti con discinesia ciliare primaria causata da mutazioni patogene nel gene DNAI1 per misurare la clearance mucociliare e altre misure dell'attività farmacodinamica

Si tratta di uno studio multidose con RCT1100 ed è progettato per fornire dati preliminari su sicurezza, tollerabilità ed efficacia per futuri studi clinici.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo primario di questo studio è determinare l'impatto di dosi multiple di RCT1100 per via inalatoria, somministrate tramite nebulizzatore, sul MCC con partecipanti adulti affetti da discinesia ciliare primaria causata da mutazioni patogene nel gene DNAI1.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

14

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Copenhagen University Hospital - Rigshospitalet
  • Germania
    • North Rhine-Westphalia
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Germania, 48149
        • Münster University Hospital, Albert-Schweitzer-Campus 1
  • Stati Uniti
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • UNC

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Principali criteri di inclusione:

  • Il partecipante è un maschio o una femmina, di età compresa tra 18 e 75 anni compresi, al momento del consenso.
  • Il partecipante presenta mutazioni patogenetiche (patogene e/o probabilmente patogene) nel gene DNAI1.
  • Il partecipante ha una percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (FEV1pp) pari ad almeno il 40% del previsto.

Criteri di esclusione:

  • Anamnesi o presenza di condizioni o malattie mediche, chirurgiche, cliniche di laboratorio o psichiatriche clinicamente significative.
  • Storia di cancro, ad eccezione del carcinoma basocellulare o squamocellulare della pelle adeguatamente trattato.
  • Predisposizione al sanguinamento o ad un evento emorragico clinicamente significativo nei 12 mesi precedenti
  • Emottisi clinicamente significativa.
  • Terapia anticoagulante per il trattamento di un'embolia polmonare o ha avuto un'embolia polmonare negli ultimi 6 mesi di screening.
  • Infezione tubercolare attiva.
  • ECG a 12 derivazioni con intervallo QT >450 msec (o >480 msec per BBB)

  • Anomalie di laboratorio nei test clinici di laboratorio allo screening:

    1. Livello di creatinina sierica
    2. Valori di bilirubina totale, aspartato aminotransferasi o alanina aminotransferasi
    3. Valori ematologici o di coagulazione fuori dal range di riferimento normale
  • Qualsiasi storia medica di malattia che possa potenzialmente causare un aumento della bilirubina totale oltre l'ULN.
  • Infezione da COVID-19 entro 4 settimane dallo screening o ricezione del vaccino COVID-19 entro 2 settimane prima della prima dose di RCT1100.
  • Ricezione di un vaccino con virus vivo, virus vivo attenuato o componenti virali vivi entro 2 settimane prima della prima dose di RCT1100 o ricevere questi vaccini durante il trattamento o entro 8 settimane dal completamento del trattamento in studio.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Partecipanti al PCD
Terapia con mRNA RCT1100 fornita ai partecipanti idonei affetti da discinesia ciliare primaria causata da mutazioni patogenetiche nel gene DNAI1
Droga: RCT1100
Terapia con mRNA fornita in dosaggi variabili somministrati tramite inalazione orale utilizzando un nebulizzatore

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Determinare l'impatto di dosi multiple di RCT1100 sul MCC
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 12
Il cambiamento nella clearance mucociliare e della tosse fino a 1 ora dopo la somministrazione del radiotracciante mediante la tecnica PRMC a base di albumina o con colloide di zolfo
Riferimento fino alla settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

ReCode Therapeutics

Investigatori

  • Cattedra di studio: John Matthews, MBBS, MCRP, PhD, ReCode Therapeutics, Inc.
  • Investigatore principale: Heymut Omran, MD, University hospital Muenster
  • Investigatore principale: Kim G Nielsen, Dr Med Sci, Rigshospitalet, Denmark

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 ottobre 2024

Completamento primario (Effettivo)

30 giugno 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

10 febbraio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 ottobre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 ottobre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

9 ottobre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RCT1100-103

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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